Étude d'efficacité et d'innocuité du KPT-330 chez des patients atteints du syndrome myélodysplasique à faible risque réfractaires à l'érythropoïétine (SIER)
24 janvier 2023 mis à jour par: Karyopharm Therapeutics Inc
Une étude de phase 2, ouverte, à un seul bras évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'inhibiteur sélectif de l'exportation nucléaire (SINE) Selinexor (KPT-330) chez des patients atteints de syndrome myélodysplasique à faible risque (SMD) réfractaire à l'érythropoïétine (EPO)
Il s'agit d'une étude ouverte conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du composé inhibiteur sélectif de l'exportation nucléaire (SINE), Selinexor, administré par voie orale à des patients atteints de SMD à faible risque dépendants des transfusions et réfractaires à l'EPO (risque faible et intermédiaire-1 tel que défini par l'IPSS).
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du composé inhibiteur sélectif de l'exportation nucléaire (SINE), Selinexor, administré par voie orale à des patients atteints de SMD à faible risque dépendants des transfusions et réfractaires à l'EPO (faible risque et Intermédiaire-1 tel que défini par l'IPSS). Les patients seront dosés à la clinique les jours de visite à la clinique et recevront Selinexor pour dosage à domicile les jours supplémentaires.
Les patients seront évalués pour la réponse à la maladie selon les critères de réponse IWG 2006 pour le SMD. Cela comprend l'évaluation de la modification de l'histoire naturelle de la maladie, de l'amélioration hématologique de la réponse cytogénique et de la qualité de vie.
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de SMD à faible risque ou à risque intermédiaire-1 avec toute anomalie cytogénétique (selon les critères IPSS); les patients doivent avoir une biopsie/aspiration de la moelle osseuse ou des tissus tumoraux disponibles dans le mois précédant la première dose ou prélevés pendant la période de dépistage.
- Patients > 18 ans au moment du dépistage qui ne sont pas candidats à une greffe de cellules hématopoïétiques.
- A reçu 1 ligne de traitement antérieure ; généralement des agents stimulant les érythroïdes (ASE).
- Anémie transfusionnelle dépendante des globules rouges pendant le traitement avec ou après l'arrêt de l'EPO. La dépendance transfusionnelle est définie comme le besoin d'au moins 2 unités de globules rouges transfusés au cours des 8 semaines précédant le début de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Utilisation d'EPO recombinante dans les 8 semaines précédant le dépistage.
- Le patient a une tumeur maligne active concomitante ou des antécédents de malignité autre que MDS (sauf carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau et in situ du col de l'utérus) à moins qu'il n'y ait pas de maladie depuis au moins 1 an.
Fonction cardiovasculaire instable :
- Ischémie symptomatique,
- Anomalies de conduction cliniquement significatives non contrôlées (c'est-à-dire que la tachycardie ventriculaire sous antiarythmique est exclue ; le bloc auriculo-ventriculaire (AV) du 1er degré ou le bloc fasciculaire antérieur gauche asymptomatique/bloc de branche droit (LAFB/RBBB) ne seront pas exclus), ou
- Insuffisance cardiaque congestive (ICC) Classe ≥3 de la New York Heart Association (NYHA), ou infarctus du myocarde (IM) dans les 3 mois.
- Infection non contrôlée nécessitant des antibiotiques parentéraux, des antiviraux ou des antifongiques dans la semaine précédant la première dose. Les infections contrôlées par des agents antimicrobiens concomitants sont acceptables, et la prophylaxie antimicrobienne selon les directives de l'établissement est acceptable.
- Saignement actif Grade 3-4, au cours des 4 dernières semaines avant l'inscription.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Selinexor
60 mg une fois par semaine
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60 mg le jour 1 de chaque semaine pendant un cycle de 4 semaines, administré pendant ≥ 6 cycles.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Amélioration hématologique (sur la base des critères de réponse du Groupe de travail international (IWG) 2006)
Délai: 6 mois
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Amélioration hématologique du nombre d'érythroïdes, de plaquettes et de neutrophiles, évaluée sur la base des critères de réponse 2006 du Groupe de travail international (IWG) pour le SMD.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de réponse global
Délai: 6 mois
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La réponse globale est définie comme une rémission complète (RC) ou une rémission partielle (RP).
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6 mois
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Questionnaire MDS sur la qualité de vie (QOL-E))
Délai: 6 mois
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Évaluer la qualité de vie à l'aide du questionnaire MDS Quality of Life-E (QOL-E)
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2015
Achèvement primaire (Anticipé)
1 décembre 2017
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 mai 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 avril 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 avril 2015
Première publication (Estimation)
1 mai 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
26 janvier 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 janvier 2023
Dernière vérification
1 janvier 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- KCP-330-014
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