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UX003 重组人 β-葡萄糖醛酸酶 (rhGUS) 酶替代疗法对粘多糖贮积症 7 型 Sly 综合征 (MPS 7) 患者的研究

2020年7月16日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

UX003 rhGUS 酶替代疗法在 MPS 7 受试者中的长期开放标签治疗和扩展研究

该研究的主要目的是评估 UX003 在 MPS 7 受试者中的长期安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

患有 MPS 7 且未接受过 UX003 治疗或之前在 UX003 的先前临床研究（例如 UX003-CL301 [NCT02230566]，研究者发起的试验，扩展的访问/同情使用）可以参加此治疗和扩展研究，前提是给定参与者满足所有资格标准。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 墨西哥
      • Aguascalientes、墨西哥、20230
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
  • 巴西
      • Sao Paulo、巴西
        • Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙、4050-371
        • Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据白细胞或成纤维细胞葡萄糖醛酸酶测定或基因检测确诊 MPS 7。
  • 愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书，或者如果受试者未满 18 岁（或 16 岁，视地区而定），则在之后提供书面同意（如果需要）和由合法授权代表签署的书面知情同意书在任何与研究相关的程序之前，已经解释了研究的性质。
  • 愿意并能够遵守所有学习程序。
  • 性活跃的受试者必须愿意在参与研究期间和最后一次给药后 30 天内使用可接受的、高效的避孕方法。
  • 有生育能力的女性必须在基线时妊娠试验呈阴性，并且愿意在研究期间进行额外的妊娠试验。 被认为不具有生育潜力的女性包括那些没有经历过月经初潮，或在完成初步研究前至少一年进行过输卵管结扎，或进行过全子宫切除术的女性。
  • 仅对于 UX003 初治受试者，由研究者判断的溶酶体贮积病的明显临床体征，包括以下至少一项：肝脏和脾脏肿大、关节受限、气道阻塞或肺部问题、活动受限，同时仍能走动。
  • 仅对于 UX003 治疗初治受试者，尿糖胺聚糖 (uGAG) 排泄升高至少是正常水平的 2 倍。
  • 仅适用于 UX003 初治受试者，年龄在 5 岁及以上。

排除标准：

  • 如果参加了之前的 UX003 临床研究，受试者在之前的 UX003 临床研究中经历了安全相关事件，研究者和发起人认为这些事件排除了恢复 UX003 治疗的可能性。
  • 经历了成功的骨髓或干细胞移植或与供体细胞具有任何程度的可检测嵌合体。
  • 对 rhGUS 或其赋形剂的任何超敏反应的存在或历史，根据研究者的判断，将受试者置于增加的不良反应风险中。
  • 在研究期间的任何时间在基线怀孕或哺乳或计划怀孕（自己或伴侣）。
  • 除了使用 UX003，在基线之前 30 天内使用任何研究产品（药物或设备或组合），或在完成所有计划的研究评估之前需要任何研究药物。
  • 存在如此严重和敏锐的情况，根据研究者的意见，需要立即进行手术干预或其他治疗，或者可能不允许安全参与研究。
  • 并发疾病或状况，或实验室异常，在研究者看来，使受试者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险中，或者会干扰研究参与或引入额外的安全问题。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：UX003
每隔一周 (QOW) 4 mg/kg UX003
药品：UX003
静脉内 (IV) 输液溶液
其他名称：
  • rhGUS
  • vestronidase alfa
  • 重组人β-葡萄糖醛酸酶
  • Mepsevii™
  • vestronidase alfa-vjbk

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE 和导致停药的 TEAE 的参与者人数
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 30 天。 UX003 治疗的平均持续时间为 100.5 周。
不良事件 (AE) 定义为任何不良的医学事件，无论是否被认为与药物有关。 严重 AE 是在任何剂量下都会导致以下任何结果的 AE：死亡；危及生命的不良事件；住院治疗或延长现有住院治疗；进行正常生活功能的能力持续或严重丧失或严重受损；先天性异常/出生缺陷；或者是一个重要的医疗事件。 使用国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE) 4.0 版对 AE 进行分级：1 级（轻度）、2 级（中度）、3 级（严重）、4 级（危及生命）、5 级（死亡）。 TEAE 被定义为报告的在治疗期间发作的 AE。
从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 30 天。 UX003 治疗的平均持续时间为 100.5 周。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
尿糖胺聚糖 (uGAG) 排泄随时间从基线的百分比变化（液相色谱-串联质谱法，硫酸皮肤素）
大体时间：基线（在 UX003-CL301 研究药物首次给药前），第 0、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144 周
评估第一次清晨排泄尿液的 uGAG 浓度，并将其标准化为尿肌酸酐浓度。
基线（在 UX003-CL301 研究药物首次给药前），第 0、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年11月10日

初级完成 (实际的)

2019年1月14日

研究完成 (实际的)

2019年1月14日

研究注册日期

首次提交

2015年4月22日

首先提交符合 QC 标准的

2015年4月30日

首次发布 (估计)

2015年5月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年7月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年7月16日

最后验证

2020年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • UX003-CL202
  • 2015-001875-32 (EudraCT编号)

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