Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av UX003 rekombinant human beta-glukuronidase (rhGUS) enzymerstatningsterapi hos personer med mucopolysaccharidosis type 7, sly syndrom (MPS 7)

16. juli 2020 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En langsiktig åpen behandlings- og utvidelsesstudie av UX003 rhGUS enzymerstatningsterapi hos personer med MPS 7

Hovedmålet med studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten til UX003 hos personer med MPS 7.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere med MPS 7 som var UX003-behandlingsnaive eller tidligere registrert og behandlet i en tidligere klinisk studie av UX003 (f. UX003-CL301 [NCT02230566], etterforsker sponsede forsøk, utvidet tilgang/medfølende bruk) kan melde seg på denne behandlings- og utvidelsesstudien forutsatt at alle kvalifikasjonskriterier er oppfylt for en gitt deltaker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil
        • Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20230
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-371
        • Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av MPS 7 basert på leukocytt- eller fibroblastglukuronidase-enzymanalyse eller genetisk testing.
  • Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke eller, i tilfelle av personer under 18 år (eller 16 år, avhengig av region), gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter arten av studien har blitt forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Villig og i stand til å følge alle studieprosedyrer.
  • Seksuelt aktive personer må være villige til å bruke akseptable, svært effektive prevensjonsmetoder mens de deltar i studien og i 30 dager etter siste dose.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien. Kvinner som anses som ikke i fertil alder inkluderer de som ikke har opplevd menarche, eller har hatt tubal ligering minst ett år før fullføring av primærstudien, eller har hatt total hysterektomi.
  • Kun for UX003 behandlingsnaive forsøkspersoner, tilsynelatende kliniske tegn på lysosomal lagringssykdom som bedømt av etterforskeren, inkludert minst ett av følgende: forstørret lever og milt, leddbegrensninger, luftveisobstruksjon eller lungeproblemer, begrensning av mobilitet mens de fortsatt er ambulerende.
  • Kun for UX003 behandlingsnaive forsøkspersoner, forhøyet uringlykosaminoglykaner (uGAG) utskillelse på minimum 2 ganger over det normale.
  • Kun for UX003 behandlingsnaive personer, i alderen 5 år og eldre.

Ekskluderingskriterier:

  • Hvis personen ble registrert i en tidligere UX003-studie, opplevde pasienten sikkerhetsrelaterte hendelser i den tidligere UX003-studien som, etter etterforskerens og sponsorens oppfatning, utelukker gjenopptagelse av UX003-behandling.
  • Gjennomgått en vellykket benmargs- eller stamcelletransplantasjon eller har noen grad av påvisbar kimærisme med donorceller.
  • Tilstedeværelse eller historie med overfølsomhet overfor rhGUS eller dets hjelpestoffer som, etter etterforskerens vurdering, gir forsøkspersonen økt risiko for bivirkninger.
  • Gravid eller ammer ved baseline eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
  • Bortsett fra bruken av UX003, bruk av ethvert undersøkelsesprodukt (medikament eller enhet eller kombinasjon) innen 30 dager før baseline, eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
  • Tilstedeværelse av en tilstand av en slik alvorlighetsgrad og skarphet som, etter etterforskerens oppfatning, garanterer umiddelbar kirurgisk inngrep eller annen behandling, eller kanskje ikke tillater sikker studiedeltakelse.
  • Samtidig sykdom eller tilstand, eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig etterlevelse av behandlingen eller for ikke å fullføre studien, eller som ville forstyrre studiedeltakelsen eller introdusere ytterligere sikkerhetsproblemer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: UX003
4 mg/kg UX003 annenhver uke (QOW)
Legemiddel: UX003
oppløsning for intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • rhGUS
  • vestronidase alfa
  • rekombinant human beta-glukoronidase
  • Mepsevii™
  • vestronidase alfa-vjbk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE), alvorlige TEAEs og TEAEs som fører til seponering
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter siste dose studiemedisin. Gjennomsnittlig varighet av UX003-behandling var 100,5 uker.
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse, uansett om den anses medikamentrelatert eller ikke. En alvorlig AE er en AE som ved enhver dose resulterer i ett av følgende utfall: død; en livstruende AE; sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner; en medfødt anomali/fødselsdefekt; eller er en viktig medisinsk hendelse. AE ble gradert ved å bruke National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), versjon 4.0: Grade 1 (mild), Grade 2 (moderat), Grade 3 (alvorlig), Grade 4 (livstruende), Grade 5 (død). TEAE-er ble definert som rapporterte AE-er med debut under behandlingen.
Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter siste dose studiemedisin. Gjennomsnittlig varighet av UX003-behandling var 100,5 uker.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline over tid i utskillelse av glykosaminoglykan i urin (uGAG) (væskekromatografi-tandem massespektrometri, dermatansulfat)
Tidsramme: Baseline (før den første dosen av studiemedikamentet i UX003-CL301), uke 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
Første morgenurin ble evaluert for uGAG-konsentrasjon og normalisert til kreatininkonsentrasjon i urinen.
Baseline (før den første dosen av studiemedikamentet i UX003-CL301), uke 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

14. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

14. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

1. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juli 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX003-CL202
  • 2015-001875-32 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose

Kliniske studier på UX003

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere