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ムコ多糖症7型、スライ症候群（MPS 7）の被験者におけるUX003組換えヒトベータグルクロニダーゼ（rhGUS）酵素補充療法の研究

2020年7月16日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

MPS 7の被験者におけるUX003 rhGUS酵素補充療法の長期非盲検治療および延長研究

この研究の主な目的は、MPS 7 の被験者における UX003 の長期的な安全性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

-UX003治療を受けていない、または以前に登録され、UX003の以前の臨床研究に治療されたMPS 7の参加者（例： UX003-CL301 [NCT02230566]、治験責任医師が後援する試験、拡大アクセス/思いやりのある使用) は、特定の参加者のすべての適格基準が満たされている場合、この治療および拡張試験に登録できます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
  • ブラジル
      • Sao Paulo、ブラジル
        • Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
  • ポルトガル
      • Porto、ポルトガル、4050-371
        • Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto
  • メキシコ
      • Aguascalientes、メキシコ、20230
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -白血球または線維芽細胞のグルクロニダーゼ酵素アッセイまたは遺伝子検査に基づくMPS 7の確定診断。
  • -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力、または18歳（または地域によっては16歳）未満の被験者の場合は、書面による同意（必要な場合）および書面によるインフォームドコンセントを提供することができます。研究の性質が説明されており、研究関連の手順の前に。
  • -すべての研究手順を喜んで順守できる。
  • 性的に活発な被験者は、研究に参加している間、および最後の投与から30日間、許容できる非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります。
  • -出産の可能性のある女性は、ベースラインで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない. 出産の可能性がないと考えられる女性には、初経を経験していない女性、一次試験の完了の少なくとも 1 年前に卵管結紮を行った女性、または子宮全摘出術を受けた女性が含まれます。
  • -UX003治療未経験の被験者のみ、以下の少なくとも1つを含む、治験責任医師が判断したライソソーム蓄積症の明らかな臨床徴候：肝臓および脾臓の肥大、関節の制限、気道閉塞または肺の問題、歩行中の移動の制限。
  • UX003 治療未経験の被験者のみ、尿中グリコサミノグリカン (uGAG) 排泄が正常の最低 2 倍に上昇しました。
  • UX003 未治療の被験者のみ、5 歳以上。

除外基準:

  • 以前の UX003 臨床試験に登録された場合、治験責任医師および治験依頼者の意見では、被験者は以前の UX003 臨床試験で、UX003 治療の再開を妨げる安全性関連の事象を経験しました。
  • -骨髄または幹細胞移植が成功したか、ドナー細胞との検出可能なキメラ現象がある程度あります。
  • -rhGUSまたはその賦形剤に対する過敏症の存在または病歴があり、治験責任医師の判断で、被験者を有害作用のリスクが高い状態にします。
  • -ベースラインで妊娠中または授乳中、または研究中のいつでも妊娠する予定（自分またはパートナー）。
  • UX003の使用、ベースライン前30日以内の治験薬（薬物、デバイス、または組み合わせ）の使用、または予定されたすべての治験評価の完了前の治験薬の必要性以外。
  • -治験責任医師の意見では、即時の外科的介入またはその他の治療を正当化する、または安全な研究への参加を許可しない可能性がある、そのような重症度および急性の状態の存在。
  • -治験責任医師の見解では、被験者を治療遵守率が低い、または研究を完了しないリスクが高い、または研究への参加を妨げるか、追加の安全性の問題を引き起こす可能性がある、同時発生の疾患または状態、または検査室の異常。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：UX003
隔週で 4 mg/kg UX003 (QOW)
薬：UX003
静脈内（IV）注入用の溶液
他の名前：
  • rhGUS
  • ベストロニダーゼ アルファ
  • 組換えヒト β-グルコロニダーゼ
  • Mepsevii™
  • ベストロニダーゼ アルファ-vjbk

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療緊急有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、および中止に至ったTEAEを有する参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後30日まで。 UX003 治療の平均期間は 100.5 週間でした。
有害事象 (AE) は、薬物関連と見なされるかどうかにかかわらず、あらゆる不都合な医学的発生として定義されます。 重篤な AE とは、用量を問わず、以下の結果のいずれかをもたらす AE です。生命を脅かすAE;入院患者の入院または既存の入院の延長;通常の生活機能を遂行する能力の持続的または重大な無能力または実質的な混乱;先天異常/先天異常;または重要な医療イベントです。 AE は、National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) バージョン 4.0 を使用して等級付けされました。 （死）。 TEAE は、治療中に発症した報告された AE として定義されました。
治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後30日まで。 UX003 治療の平均期間は 100.5 週間でした。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿中グリコサミノグリカン (uGAG) 排泄の経時的なベースラインからの変化率 (液体クロマトグラフィー - タンデム質量分析、デルマタン硫酸)
時間枠：ベースライン（UX003-CL301の治験薬初回投与前）、0週、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週、108週、120週、132週、144週
最初の朝の排尿を uGAG 濃度について評価し、尿中クレアチニン濃度に対して正規化しました。
ベースライン（UX003-CL301の治験薬初回投与前）、0週、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週、108週、120週、132週、144週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年11月10日

一次修了 (実際)

2019年1月14日

研究の完了 (実際)

2019年1月14日

試験登録日

最初に提出

2015年4月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月30日

最初の投稿 (見積もり)

2015年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年7月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年7月16日

最終確認日

2020年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UX003-CL202
  • 2015-001875-32 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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