Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii substytucyjnej rekombinowaną ludzką beta-glukuronidazą (rhGUS) UX003 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu 7, zespołem Sly (MPS 7)

16 lipca 2020 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Długoterminowe, otwarte badanie dotyczące leczenia i przedłużenia UX003 rhGUS Enzymatyczna Terapia Zastępcza u pacjentów z MPS 7

Głównym celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa UX003 u osób z MPS 7.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy z MPS 7, którzy nie byli wcześniej leczeni UX003 lub wcześniej włączeni i leczeni we wcześniejszym badaniu klinicznym UX003 (np. UX003-CL301 [NCT02230566], badania sponsorowane przez badaczy, rozszerzony dostęp/wykorzystanie ze współczuciem) mogą zostać włączeni do tego leczenia i badania przedłużonego, pod warunkiem spełnienia wszystkich kryteriów kwalifikacyjnych dla danego uczestnika.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia
        • Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
  • Meksyk
      • Aguascalientes, Meksyk, 20230
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4050-371
        • Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza MPS 7 na podstawie testu enzymatycznego glukuronidazy leukocytów lub fibroblastów lub testów genetycznych.
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników w wieku poniżej 18 lat (lub 16 lat, w zależności od regionu), pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po charakter badania został wyjaśniony i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnych, wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku badania i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które nie doświadczyły pierwszej miesiączki lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej rok przed zakończeniem badania podstawowego lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  • Wyłącznie w przypadku pacjentów wcześniej nieleczonych UX003, widoczne objawy kliniczne lizosomalnej choroby spichrzeniowej w ocenie badacza, w tym co najmniej jedno z następujących: powiększenie wątroby i śledziony, ograniczenia stawów, niedrożność dróg oddechowych lub problemy z płucami, ograniczenie ruchomości podczas chodzenia.
  • Tylko u osób nieleczonych wcześniej UX003, zwiększone wydalanie glikozaminoglikanów (uGAG) z moczem co najmniej 2-krotnie w stosunku do normy.
  • Tylko dla osób nieleczonych wcześniej UX003, w wieku 5 lat i starszych.

Kryteria wyłączenia:

  • W przypadku włączenia do wcześniejszego badania klinicznego UX003 uczestnik doświadczył zdarzenia związanego z bezpieczeństwem we wcześniejszym badaniu klinicznym UX003, które w opinii badacza i sponsora wyklucza wznowienie leczenia UX003.
  • Przeszedł udany przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub ma jakikolwiek stopień wykrywalnego chimeryzmu z komórkami dawcy.
  • Obecność lub historia jakiejkolwiek nadwrażliwości na rhGUS lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.
  • Ciąża lub karmienie piersią na początku badania lub planowanie zajścia w ciążę (własna lub z partnerem) w dowolnym momencie badania.
  • Inne niż użycie UX003, użycie jakiegokolwiek badanego produktu (leku, urządzenia lub kombinacji) w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Obecność stanu o takiej ciężkości i ostrości, że w opinii badacza uzasadnia natychmiastową interwencję chirurgiczną lub inne leczenie lub może uniemożliwić bezpieczny udział w badaniu.
  • Współistniejąca choroba lub stan lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które w opinii badacza narażają uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania, mogą zakłócać udział w badaniu lub stwarzać dodatkowe zagrożenia dla bezpieczeństwa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: UX003
4 mg/kg UX003 co drugi tydzień (QOW)
Lek: UX003
roztwór do infuzji dożylnych (IV).
Inne nazwy:
  • rhGUS
  • weronidaza alfa
  • rekombinowana ludzka beta-glukuronidaza
  • Mepsevii™
  • weronidaza alfa-vjbk

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników leczonych nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE), poważnych TEAE i TEAE prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni czas leczenia UX003 wynosił 100,5 tygodnia.
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy jest ono związane z lekiem, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane to zdarzenie niepożądane, które przy dowolnej dawce powoduje jeden z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu AE; hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; uporczywa lub znacząca niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych; wrodzona anomalia/wada wrodzona; lub jest ważnym wydarzeniem medycznym. AE zostały ocenione według National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), wersja 4.0: Stopień 1 (łagodny), Stopień 2 (umiarkowany), Stopień 3 (ciężki), Stopień 4 (zagrażający życiu), Stopień 5 (śmierć). TEAE zdefiniowano jako zgłoszone zdarzenia niepożądane, które wystąpiły podczas leczenia.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni czas leczenia UX003 wynosił 100,5 tygodnia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w czasie wydalania glikozaminoglikanu (uGAG) z moczem w stosunku do wartości wyjściowych (chromatografia cieczowa-tandemowa spektrometria mas, siarczan dermatanu)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku w badaniu UX003-CL301), tygodnie 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
W pierwszej porannej mikcji oceniano stężenie uGAG i normalizowano do stężenia kreatyniny w moczu.
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku w badaniu UX003-CL301), tygodnie 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX003-CL202
  • 2015-001875-32 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na UX003

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj