- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02432144
Uno studio sulla terapia sostitutiva dell'enzima beta-glucuronidasi umana ricombinante (rhGUS) UX003 in soggetti con mucopolisaccaridosi di tipo 7, sindrome di Sly (MPS 7)
16 luglio 2020 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Un trattamento in aperto a lungo termine e uno studio di estensione della terapia sostitutiva dell'enzima rhGUS UX003 in soggetti con MPS 7
L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di UX003 in soggetti con MPS 7.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Partecipanti con MPS 7 che erano naïve al trattamento con UX003 o precedentemente arruolati e trattati in uno studio clinico precedente su UX003 (ad es.
UX003-CL301 [NCT02230566], sperimentazioni sponsorizzate dallo sperimentatore, accesso ampliato/uso compassionevole) possono iscriversi a questo studio di trattamento ed estensione a condizione che tutti i criteri di ammissibilità siano soddisfatti per un determinato partecipante.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Sao Paulo, Brasile
- Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
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Aguascalientes, Messico, 20230
- Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
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Porto, Portogallo, 4050-371
- Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital Oakland
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di MPS 7 basata sul test dell'enzima glucuronidasi dei leucociti o dei fibroblasti o test genetici.
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di soggetti di età inferiore ai 18 (o 16 anni, a seconda della regione), fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
- Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.
- I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi accettabili e altamente efficaci durante la partecipazione allo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose.
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le femmine considerate non in età fertile includono quelle che non hanno avuto menarca, o hanno avuto la legatura delle tube almeno un anno prima del completamento dello studio primario, o hanno avuto un'isterectomia totale.
- Solo per soggetti naïve al trattamento UX003, segni clinici apparenti di malattia da accumulo lisosomiale a giudizio dello sperimentatore, incluso almeno uno dei seguenti: fegato e milza ingrossati, limitazioni articolari, ostruzione delle vie aeree o problemi polmonari, limitazione della mobilità mentre si è ancora in grado di deambulare.
- Solo per i soggetti naïve al trattamento UX003, escrezione di glicosaminoglicani urinari (uGAG) elevata almeno 2 volte rispetto al normale.
- Solo per soggetti naïve al trattamento UX003, di età pari o superiore a 5 anni.
Criteri di esclusione:
- Se arruolato in un precedente studio clinico UX003, il soggetto ha manifestato eventi correlati alla sicurezza nel precedente studio clinico UX003 che, secondo l'opinione dello sperimentatore e dello sponsor, preclude la ripresa del trattamento con UX003.
- Ha subito con successo un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali o ha un qualsiasi grado di chimaerismo rilevabile con le cellule del donatore.
- Presenza o anamnesi di qualsiasi ipersensibilità a rhGUS o ai suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi.
- Gravidanza o allattamento al basale o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
- Oltre all'uso di UX003, uso di qualsiasi prodotto sperimentale (farmaco o dispositivo o combinazione) entro 30 giorni prima del basale o requisito di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
- Presenza di una condizione di tale gravità e acutezza che, secondo l'opinione dello sperimentatore, richiede un intervento chirurgico immediato o altro trattamento o potrebbe non consentire una partecipazione sicura allo studio.
- Malattia o condizione concomitante o anomalia di laboratorio che, secondo il parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio, o interferirebbe con la partecipazione allo studio o introdurrebbe ulteriori problemi di sicurezza.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: UX003
4 mg/kg UX003 a settimane alterne (QOW)
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soluzione per infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi e TEAE che hanno portato all'interruzione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La durata media del trattamento con UX003 è stata di 100,5 settimane.
|
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole, considerato o meno correlato al farmaco.
Un evento avverso grave è un evento avverso che, a qualsiasi dose, determina uno dei seguenti esiti: morte; un evento avverso pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita; un'anomalia congenita/difetto alla nascita; o è un evento medico importante.
Gli eventi avversi sono stati classificati utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) del National Cancer Institute, versione 4.0: Grado 1 (lieve), Grado 2 (moderato), Grado 3 (grave), Grado 4 (pericoloso per la vita), Grado 5 (morte).
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi riportati con insorgenza durante il trattamento.
|
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La durata media del trattamento con UX003 è stata di 100,5 settimane.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo dell'escrezione di glicosaminoglicano urinario (uGAG) (cromatografia liquida-spettrometria di massa tandem, dermatan solfato)
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio in UX003-CL301), settimane 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
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L'urina vuota del primo mattino è stata valutata per la concentrazione di uGAG e normalizzata alla concentrazione di creatinina urinaria.
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Basale (prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio in UX003-CL301), settimane 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Wang RY, da Silva Franco JF, Lopez-Valdez J, Martins E, Sutton VR, Whitley CB, Zhang L, Cimms T, Marsden D, Jurecka A, Harmatz P. The long-term safety and efficacy of vestronidase alfa, rhGUS enzyme replacement therapy, in subjects with mucopolysaccharidosis VII. Mol Genet Metab. 2020 Mar;129(3):219-227. doi: 10.1016/j.ymgme.2020.01.003. Epub 2020 Jan 11. Erratum In: Mol Genet Metab. 2020 Sep - Oct;131(1-2):285.
- Tandon PK, Kakkis ED. The multi-domain responder index: a novel analysis tool to capture a broader assessment of clinical benefit in heterogeneous complex rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2021 Apr 19;16(1):183. doi: 10.1186/s13023-021-01805-5.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 novembre 2015
Completamento primario (Effettivo)
14 gennaio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
14 gennaio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 aprile 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 aprile 2015
Primo Inserito (Stima)
1 maggio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 luglio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 luglio 2020
Ultimo verificato
1 luglio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- UX003-CL202
- 2015-001875-32 (Numero EudraCT)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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