Mucopolysaccharidosis Type 7, Sly Syndrome (MPS 7) 환자의 UX003 Recombinant Human Beta-Glucuronidase (rhGUS) 효소 대체 요법에 관한 연구

포함 기준:

• 백혈구 또는 섬유아세포 글루쿠로니다아제 효소 분석 또는 유전자 검사를 기반으로 MPS 7의 진단이 확인되었습니다.
• 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나, 18세(또는 지역에 따라 16세) 미만인 피험자의 경우, 서면 동의서(필요한 경우)를 제공하고 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의서를 제공할 수 있습니다. 연구의 성격이 설명되었고 연구 관련 절차 이전에.
• 모든 연구 절차를 따를 의지와 능력.
• 성적으로 활동적인 피험자는 연구에 참여하는 동안 그리고 마지막 투여 후 30일 동안 허용 가능한 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
• 가임 여성은 베이스라인에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성에는 초경을 경험하지 않았거나, 1차 연구가 완료되기 최소 1년 전에 난관 결찰술을 받았거나, 전체 자궁적출술을 받은 여성이 포함됩니다.
• UX003 치료 경험이 없는 피험자에 한해, 다음 중 적어도 하나를 포함하여 연구자가 판단한 리소좀 축적 질환의 명백한 임상 징후: 간 및 비장 비대, 관절 제한, 기도 폐쇄 또는 폐 문제, 여전히 걸을 수 있는 동안 이동성 제한.
• UX003 치료 경험이 없는 피험자에 한해, 요중 글리코사미노글리칸(uGAG) 배설이 정상보다 최소 2배 증가했습니다.
• UX003 치료 경험이 없는 5세 이상 피험자에 한함.

제외 기준:

• 이전 UX003 임상 연구에 등록한 경우, 피험자는 이전 UX003 임상 연구에서 연구자 및 후원자의 의견으로 UX003 치료 재개를 배제하는 안전 관련 사건(들)을 경험했습니다.
• 성공적인 골수 또는 줄기 세포 이식을 받았거나 기증자 세포로 감지할 수 있는 정도의 키메라 현상이 있습니다.
• rhGUS 또는 이의 부형제에 대한 임의의 과민증의 존재 또는 이력으로, 조사자의 판단에 대상체를 역효과에 대한 증가된 위험에 놓이게 합니다.
• 기준선에서 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 중 언제든지 임신할 계획(자기 또는 배우자).
• UX003 사용, 기준선 이전 30일 이내에 조사 제품(약물 또는 장치 또는 조합) 사용 또는 예정된 모든 연구 평가 완료 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항 이외.
• 조사자의 의견에 따라 즉각적인 외과 개입 또는 기타 치료가 필요하거나 안전한 연구 참여를 허용하지 않을 수 있는 중증도 및 중증 상태의 존재.
• 조사자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높거나 연구 참여를 방해하거나 추가적인 안전 문제를 야기할 수 있는 동시 질병 또는 상태 또는 검사실 이상.