Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus UX003-rekombinantti ihmisen beeta-glukuronidaasin (rhGUS) entsyymikorvaushoidosta potilailla, joilla on tyypin 7 mukopolysakkaridoosi, Sly-oireyhtymä (MPS 7)

torstai 16. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pitkäaikainen avoin hoito- ja laajennustutkimus UX003 rhGUS -entsyymikorvaushoidosta potilailla, joilla on MPS 7

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida UX003:n pitkäaikaisturvallisuutta potilailla, joilla on MPS 7.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat, joilla on MPS 7 ja jotka eivät olleet aiemmin saaneet UX003-hoitoa tai jotka olivat aiemmin ilmoittautuneet ja joita hoidettiin aiempaan kliiniseen UX003-tutkimukseen (esim. UX003-CL301 [NCT02230566], tutkijan sponsoroimat tutkimukset, laajennettu pääsy/myötätuntokäyttö) voivat ilmoittautua tähän hoito- ja laajennustutkimukseen edellyttäen, että tietyn osallistujan kaikki kelpoisuusvaatimukset täyttyvät.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Sao Paulo, Brasilia
        • Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
  • Meksiko
      • Aguascalientes, Meksiko, 20230
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
  • Portugali
      • Porto, Portugali, 4050-371
        • Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu MPS 7 -diagnoosi, joka perustuu leukosyytti- tai fibroblastiglukuronidaasientsyymimääritykseen tai geneettiseen testaukseen.
  • Haluaa ja pystyä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoisen suostumuksen tai, jos kyseessä ovat alle 18-vuotiaat (tai 16-vuotiaat alueesta riippuen), kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja kirjallinen tietoinen suostumus laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  • Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
  • Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttäviä, erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä osallistuessaan tutkimukseen ja 30 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa, ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat ne, joilla ei ole ollut kuukautisia tai joille on tehty munanjohdinsidonta vähintään vuotta ennen perustutkimuksen päättymistä tai joilla on ollut täydellinen kohdunpoisto.
  • Ainoastaan ​​UX003-hoitoa saamattomilla koehenkilöillä tutkijan arvioiman lysosomaalisen varastoinnin ilmeiset kliiniset merkit, mukaan lukien vähintään yksi seuraavista: suurentunut maksa ja perna, nivelrajoitukset, hengitysteiden tukkeuma tai keuhko-ongelmat, liikkuvuuden rajoittuminen vielä liikkuessa.
  • Vain UX003-hoitoa aiemmin saamattomilla koehenkilöillä kohonnut virtsan glykosaminoglykaanien (uGAG) erittyminen vähintään 2-kertaiseksi normaaliin verrattuna.
  • Vain UX003-hoitoa aiemmin saamattomille henkilöille, jotka ovat vähintään 5-vuotiaita.

Poissulkemiskriteerit:

  • Jos koehenkilö osallistui aikaisempaan UX003-kliiniseen tutkimukseen, hänellä oli turvallisuuteen liittyviä tapahtumia aikaisemmassa UX003-kliinisessä tutkimuksessa, jotka tutkijan ja toimeksiantajan mielestä estävät UX003-hoidon jatkamisen.
  • Hänelle on tehty onnistunut luuydin- tai kantasolusiirto tai hänellä on missä tahansa määrin havaittavaa kimeerisyyttä luovuttajasolujen kanssa.
  • Yliherkkyys rhGUS:lle tai sen apuaineille, mikä tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä.
  • Raskaana tai imetyksen aikana tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • Muu kuin UX003:n käyttö, minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen tai yhdistelmän) käyttö 30 päivän sisällä ennen lähtötilannetta tai minkä tahansa tutkimusaineen vaatimus ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
  • Sellaisen vakavan ja terävän tilan olemassaolo, joka tutkijan näkemyksen mukaan edellyttää välitöntä leikkausta tai muuta hoitoa tai ei välttämättä mahdollista turvallista tutkimukseen osallistumista.
  • Samanaikainen sairaus tai tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä, tai häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai lisäisi turvallisuusongelmia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: UX003
4 mg/kg UX003 joka toinen viikko (QOW)
Lääke: UX003
suonensisäistä (IV) infuusioliuosta
Muut nimet:
  • rhGUS
  • vestronidaasi alfa
  • rekombinantti ihmisen beeta-glukoronidaasi
  • Mepsevii™
  • vestronidaasi alfa-vjbk

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon emergent Adverse Events (TEAE), vakavia TEAE-tapauksia ja TEAE-tapauksia, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. UX003-hoidon keskimääräinen kesto oli 100,5 viikkoa.
Haittatapahtumaksi (AE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma riippumatta siitä, onko se lääkkeeseen liittyvää vai ei. Vakava AE on AE, joka millä tahansa annoksella johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; tai se on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. AE arvioitiin National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) -ohjelman versio 4.0: Grade 1 (lievä), Grade 2 (kohtalainen), Grade 3 (vakava), Grade 4 (hengenvaarallinen), Grade 5 (kuolema). TEAE määriteltiin raportoiduiksi haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat hoidon aikana.
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. UX003-hoidon keskimääräinen kesto oli 100,5 viikkoa.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos perustasosta ajan myötä virtsan glykosaminoglykaanin (uGAG) erittymisessä (nestekromatografia-tandemmassaspektrometria, dermataanisulfaatti)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta UX003-CL301:ssä), viikot 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
Ensimmäisenä aamuna tyhjästä virtsasta arvioitiin uGAG-pitoisuus ja normalisoitiin virtsan kreatiniinipitoisuuteen.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta UX003-CL301:ssä), viikot 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 14. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 14. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. heinäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. heinäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UX003-CL202
  • 2015-001875-32 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset UX003

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa