微移植治疗年轻患者难治性或复发性血液系统恶性肿瘤

纳入标准 - AML 和 MDS 参与者

• 参与者必须诊断为 AML 或骨髓增生异常综合征 (MDS)、ALL，并且必须患有复发或化疗难治性或 HSCT 后复发的疾病。

  • 难治性疾病定义为至少两个疗程的诱导化疗后疾病持续存在。
  • AML 患者的骨髓中必须有 ≥ 5% 的白血病母细胞，或者通过流式细胞术评估，骨髓中的微小残留病 (MRD) 状态从阴性转变为 MRD 阳性。 如果无法获得足够的骨髓样本，如果外周血中有明确的白血病证据，则可以招募患者。
• 参与者年龄≤ 21 岁（即未满 22 岁生日）。

• 足够的器官功能定义如下：

  • 总胆红素 ≤ 年龄正常上限 (ULN)，或者如果总胆红素 > ULN，则直接胆红素 ≤ 1.5 mg/dL
  • AST (SGOT)/ALT (SGPT) < 5 x ULN
  • 计算的肌酐清除率 > 50 ml/min/1.73m^2 根据估计肾小球滤过率的 Schwartz 公式计算 >
  • 左心室射血分数≥40%或缩短分数≥25%。
• 有可用的 HPC-A 供体。
• 体能状态：≤ 16 岁的患者 Lansky ≥ 50，≥ 16 岁的患者 Karnofsky ≥ 50%。
• 在第一次给药前一周内没有需要肠外抗生素、抗病毒药或抗真菌药的不受控制的感染。 同时使用抗微生物药物控制的感染是可以接受的，并且根据机构指南进行抗微生物预防是可以接受的。

• 患者已从所有先前治疗的急性影响中完全康复，并且必须满足以下标准。

  • 自骨髓抑制治疗完成后必须至少过去 14 天。
  • 羟基脲、低剂量阿糖胞苷（最高 200 mg/m^2/天）和鞘内化疗完成后必须至少经过 24 小时。
  • 自使用研究药物以来必须至少过去 30 天。
  • 对于先前接受过 HSCT 的患者，不能有 GVHD 的证据，并且自 HSCT 以来必须超过 60 天。 患者不能接受 GVHD 治疗，包括类固醇。
• 月经后女性在入组前 7 天内血清妊娠试验呈阴性。
• 具有生殖潜力的男性或女性同意在参与研究期间使用有效的避孕措施。
• 不是母乳喂养

纳入标准 - HPC-A 细胞供体

• 至少 18 岁。
• 家庭成员（一级亲属）。
• 入组前 7 天内通过阴性血清或尿液妊娠试验证实未怀孕（如果是女性）。
• 不是母乳喂养。
• 符合 21 CFR 1271 概述的捐赠资格要求。