Mikrotransplantation til behandling af refraktære eller recidiverende hæmatologiske maligniteter hos yngre patienter

INKLUSIONSKRITERIER - AML- og MDS-DELTAGERE

• Deltagerne skal have diagnosen AML eller myelodysplastisk syndrom (MDS), ALL, og skal have en sygdom, der har fået tilbagefald eller er refraktær over for kemoterapi, eller som har fået tilbagefald efter HSCT.

  • Refraktær sygdom er defineret som vedvarende sygdom efter mindst to forløb med induktionskemoterapi.
  • Patienter med AML skal have ≥ 5 % leukæmiblaster i knoglemarven eller have konverteret fra negativ minimal residual sygdom (MRD) status til positiv MRD status i knoglemarven som vurderet ved flowcytometri. Hvis en tilstrækkelig knoglemarvsprøve ikke kan opnås, kan patienter indskrives, hvis der er utvetydige tegn på leukæmi i det perifere blod.
• Deltageren er ≤ 21 år (dvs. ikke har fyldt 22 år).

• Tilstrækkelig organfunktion defineret som følgende:

  • Total bilirubin ≤ øvre grænse for normal (ULN) for alder, eller hvis total bilirubin er > ULN, er direkte bilirubin ≤ 1,5 mg/dL
  • AST (SGOT)/ALT (SGPT) < 5 x ULN
  • Beregnet kreatininclearance > 50 ml/min/1,73m^2 som beregnet ved Schwartz-formlen for estimeret glomerulær filtrationshastighed >
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥ 40 % eller afkortningsfraktion ≥ 25 %.
• Har en ledig HPC-A donor.
• Ydeevnestatus: Lansky ≥ 50 for patienter, der er ≤ 16 år, og Karnofsky ≥ 50 % for patienter, der er > 16 år.
• Har ikke en ukontrolleret infektion, der kræver parenterale antibiotika, antivirale eller svampedræbende midler inden for en uge før første dosis. Infektioner kontrolleret med samtidige antimikrobielle midler er acceptable, og antimikrobiel profylakse i henhold til institutionelle retningslinjer er acceptabel.

• Patienten er fuldt ud restitueret efter de akutte virkninger af al tidligere behandling og skal opfylde følgende kriterier.

  • Der skal være gået mindst 14 dage siden afslutningen af ​​myelosuppressiv behandling.
  • Der skal være gået mindst 24 timer siden afslutningen af ​​hydroxyurinstof, lavdosis cytarabin (op til 200 mg/m^2/dag) og intratekal kemoterapi.
  • Der skal være gået mindst 30 dage siden brugen af ​​forsøgsmidler.
  • For patienter, der har modtaget tidligere HSCT, kan der ikke være tegn på GVHD, og ​​der skal være gået mere end 60 dage siden HSCT. Patienter kan ikke modtage behandling, inklusive steroider, for GVHD.
• Postmenarkal kvinde har haft negativ serumgraviditetstest inden for 7 dage før tilmelding.
• Mand eller kvinde med reproduktionspotentiale har indvilliget i at bruge effektiv prævention i løbet af undersøgelsesdeltagelsen.
• Ikke amning

INKLUSIONSKRITERIER - HPC-A CELLEDONOR

• Mindst 18 år.
• Familiemedlem (første grads slægtninge).
• Ikke gravid som bekræftet af negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 7 dage før tilmelding (hvis kvinde).
• Ikke amning.
• Opfylder kravene til berettigelse til donationer som beskrevet i 21 CFR 1271.