若い患者の難治性または再発性血液悪性腫瘍を治療するための顕微移植

対象基準 - AML および MDS 参加者

• 参加者はAMLまたは骨髄異形成症候群（MDS）、ALLの診断を受けている必要があり、再発または化学療法に抵抗性の疾患、またはHSCT後に再発した疾患を患っていなければなりません。

  • 難治性疾患は、少なくとも 2 コースの導入化学療法後の持続性疾患として定義されます。
  • AML患者は、骨髄内に5%以上の白血病芽球が存在するか、フローサイトメトリーによる評価で骨髄内の微小残存病変（MRD）陰性状態からMRD陽性状態に転換している必要があります。 適切な骨髄サンプルが入手できない場合でも、末梢血中に白血病の明白な証拠があれば、患者を登録することができます。
• 参加者は 21 歳以下 (つまり、22 歳の誕生日に達していない) です。

• 適切な臓器機能は次のように定義されます。

  • 総ビリルビン ≤ 年齢の正常上限 (ULN)、または総ビリルビンが ULN を超える場合、直接ビリルビン ≤ 1.5 mg/dL
  • AST (SGOT)/ALT (SGPT) < 5 x ULN
  • 計算上のクレアチニンクリアランス > 50 ml/min/1.73m^2 推定糸球体濾過率の Schwartz 式によって計算される >
  • 左心室駆出率 ≥ 40% または短縮率 ≥ 25%。
• 利用可能な HPC-A ドナーが存在する。
• パフォーマンスステータス: 16 歳以下の患者の場合は Lansky ≧ 50、16 歳以上の患者の場合は Karnofsky ≧ 50%。
• 初回投与前の1週間以内に非経口抗生物質、抗ウイルス薬、または抗真菌薬の投与を必要とする制御不能な感染症を患っていない。 同時抗菌薬で管理されている感染症は許容され、施設のガイドラインに従った抗菌予防も許容されます。

• 患者は以前のすべての治療による急性影響から完全に回復しており、以下の基準を満たしている必要があります。

  • 骨髄抑制療法の完了から少なくとも 14 日が経過している必要があります。
  • ヒドロキシ尿素、低用量シタラビン (最大 200 mg/m^2/日)、およびくも膜下腔内化学療法の完了から少なくとも 24 時間が経過していなければなりません。
  • 治験薬の使用から少なくとも 30 日が経過している必要があります。
  • 以前に HSCT を受けた患者の場合、GVHD の証拠がない可能性があり、HSCT から 60 日以上経過していなければなりません。 患者は、ステロイドを含む GVHD の治療を受けることができません。
• 初潮後の女性は、登録前 7 日以内に血清妊娠検査が陰性である。
• 生殖能力のある男性または女性は、研究参加期間中効果的な避妊を行うことに同意しています。
• 授乳していない

包含基準 - HPC-A 細胞ドナー

• 18歳以上。
• 家族（一親等）。
• 登録前の 7 日以内に血清または尿の妊娠検査が陰性であることが確認され、妊娠していないこと (女性の場合)。
• 授乳ではありません。
• 21 CFR 1271 に規定されている寄付資格要件を満たしています。