用于肌肉萎缩症的硝酸钠
2020年1月9日 更新者：Cedars-Sinai Medical Center
研究人员之前对患有贝克尔肌营养不良症的男性进行的研究表明，通过补充急性无机硝酸盐可以恢复功能性交感神经。
这是从使用肌营养不良症的 mdx 小鼠模型的工作中翻译而来的。
最近的研究表明，当用无机一氧化氮 (NO) 供体处理 mdx 小鼠时，握力明显改善。
本研究的目的是确定使用无机 NO 供体进行长期治疗是否可以使肌营养不良症患者受益于血流调节之外。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 至 45年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 肌营养不良症的临床诊断
- 年龄 15-45岁
- 门诊
- 没有心力衰竭的临床证据
- 用手握力计测量的最大自主收缩为 20-40 公斤
排除标准：
- 根据标准临床标准确定的高血压、糖尿病或心力衰竭
- B 型利钠肽水平升高 (>100 pg/ml)
- 左心室射血分数 < 50%
- 坐轮椅
- 心律失常，特别是：窦性心律、室上性心动过速、房颤、室性心动过速
- 持续通气支持
- 肝病
- 肾功能不全
- NO 供体的禁忌症（使用硝酸盐、α-受体阻滞剂、CYP3A 抑制剂、氨氯地平或 5 型磷酸二酯酶 (PDE5) 抑制剂） 糖皮质激素治疗和预防性使用血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂和 β-受体阻滞剂保护心脏排除标准。
- 最大自主收缩小于 20 公斤或大于 40 公斤
- 通气设备（持续气道正压通气 (CPAP)、双水平气道正压通气 (BiPAP)）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：硝酸钠（甜菜根汁）
甜菜根汁形式的硝酸钠将口服给药。
患者将接受多项功能性肌肉评估。
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患者将每天以甜菜根汁的形式服用硝酸钠。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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最大握力变化
大体时间：3 个月时握力强度相对于基线的变化
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3 个月时握力强度相对于基线的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌肉功能的变化 - 上肢量表的表现
大体时间：肌肉功能相对于基线的变化 - 3 个月时上肢量表的表现
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通过上肢性能量表测量的功能性肌肉评估的变化
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肌肉功能相对于基线的变化 - 3 个月时上肢量表的表现
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肌肉组织标志物的变化——组织学和蛋白质组学
大体时间：3 个月时肌肉组织标志物相对于基线的变化
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通过组织学和蛋白质组学改变组织标志物，例如神经元一氧化氮合酶 (nNOS) 的含量和位置以及亚硝化应激
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3 个月时肌肉组织标志物相对于基线的变化
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收缩壁应变的变化 - 成像
大体时间：3 个月时心脏收缩壁应变相对于基线的变化
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心脏磁共振成像测量的心壁应变变化
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3 个月时心脏收缩壁应变相对于基线的变化
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肌肉功能的变化 - North Star 动态评估
大体时间：肌肉功能相对于基线的变化 - 3 个月时的 North Star 动态评估
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通过 North Star 动态评估测量的功能性肌肉评估的变化
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肌肉功能相对于基线的变化 - 3 个月时的 North Star 动态评估
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肌肉功能的变化 - 6 分钟步行测试
大体时间：肌肉功能相对于基线的变化 - 3 个月时的 6 分钟步行测试
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通过 6 分钟步行测试测量功能性肌肉评估的变化
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肌肉功能相对于基线的变化 - 3 个月时的 6 分钟步行测试
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ronald G Victor, MD、Cedars-Sinai Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年6月1日
初级完成 (实际的)
2018年4月1日
研究完成 (实际的)
2018年4月1日
研究注册日期
首次提交
2015年4月28日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月4日
首次发布 (估计)
2015年5月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月9日
最后验证
2016年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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