Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Natriumnitraat voor spierdystrofie

9 januari 2020 bijgewerkt door: Cedars-Sinai Medical Center
Eerder werk van de onderzoekers bij mannen met Becker spierdystrofie laat zien dat functionele sympatholyse wordt hersteld door acute anorganische nitraatsuppletie. Dit werd vertaald uit werk met behulp van het mdx-muismodel van dystrofinopathie. Recent werk heeft aangetoond dat er een duidelijke verbetering is in de grijpkracht wanneer mdx-muizen worden behandeld met een anorganische stikstofmonoxide (NO)-donor. Het doel van deze studie is om te bepalen of chronische behandeling met een anorganische NO-donor voordelen kan bieden aan patiënten met spierdystrofie die verder gaat dan regulatie van de bloedstroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar tot 45 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van spierdystrofie
  • Leeftijd 15-45 jaar
  • ambulant
  • Geen klinisch bewijs van hartfalen
  • Maximale vrijwillige samentrekking, gemeten met de handdynamometer, van 20-40 kg

Uitsluitingscriteria:

  • Hypertensie, diabetes of hartfalen volgens standaard klinische criteria
  • Verhoogd B-type Natruiretic Peptide niveau (>100 pg/ml)
  • Linkerventriculaire ejectiefractie < 50%
  • Rolstoelgebonden
  • Hartritmestoornis, met name: ander ritme dan sinus, supraventriculaire tachycardie, atriumfibrilleren, ventriculaire tachycardie
  • Continue beademingsondersteuning
  • Leverziekte
  • Nierfunctiestoornis
  • Contra-indicaties voor GEEN donoren (gebruik van nitraten, alfablokkers, CYP3A-remmers, amlodipine of fosfodiësterase type 5 (PDE5)-remmers) Behandeling met glucocorticoïden en profylactisch gebruik van angiotensine-converterend-enzymremmers (ACE-remmers) en bètablokkers voor bescherming van het hart worden niet uitsluitingscriteria.
  • Maximale vrijwillige contractie van minder dan 20 kg of meer dan 40 kg
  • Beademingsapparaten (Continuous Positive Airway Pressure (CPAP), Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP))

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Natriumnitraat (Bietensap)
Natriumnitraat in de vorm van bietensap wordt oraal toegediend. Patiënten zullen worden beoordeeld met een aantal functionele spierbeoordelingen.
Geneesmiddel: Natriumnitraat
Patiënten krijgen dagelijks natriumnitraat in de vorm van bietensap.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in maximale handgreepkracht
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline in handgreepkracht na 3 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in handgreepkracht na 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in spierfunctie - Prestaties van schaal van de bovenste ledematen
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline in spierfunctie - de prestatie van de schaal van de bovenste ledematen na 3 maanden
Verandering in functionele spierbeoordeling zoals gemeten door de Performance of Upper Limb Scale
Verandering ten opzichte van baseline in spierfunctie - de prestatie van de schaal van de bovenste ledematen na 3 maanden
Verandering in spierweefselmarkers - histologie en proteomics
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline in spierweefselmarkers na 3 maanden
Verandering in weefselmarkers zoals neuronale stikstofoxidesynthase (nNOS) inhoud en locatie en nitrosatieve stress door histologie en proteomics
Verandering vanaf baseline in spierweefselmarkers na 3 maanden
Verandering in systolische wandspanning - beeldvorming
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline in cardiale systolische wandspanning na 3 maanden
Verandering in de belasting van de hartwand zoals gemeten met Cardiac Magnetic Resonance Imaging
Verandering ten opzichte van baseline in cardiale systolische wandspanning na 3 maanden
Verandering in spierfunctie - North Star Ambulante beoordeling
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline in spierfunctie - North Star Ambulante beoordeling na 3 maanden
Verandering in functionele spierbeoordeling zoals gemeten door de North Star Ambulante beoordeling
Verandering ten opzichte van baseline in spierfunctie - North Star Ambulante beoordeling na 3 maanden
Verandering in spierfunctie - 6 minuten looptest
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline in spierfunctie - 6 minuten looptest na 3 maanden
Verandering in functionele spierbeoordeling zoals gemeten door de 6 minuten looptest
Verandering ten opzichte van baseline in spierfunctie - 6 minuten looptest na 3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

5 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro35228

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Becker spierdystrofie

Klinische onderzoeken op Natriumnitraat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Latvia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren