Natriumnitrat för muskeldystrofi
9 januari 2020 uppdaterad av: Cedars-Sinai Medical Center
Utredarnas tidigare arbete med män med Beckers muskeldystrofi visar att funktionell sympatolys återställs genom akut oorganiskt nitrattillskott.
Detta översattes från arbete med mdx-musmodellen för dystrofinopati.
Nyligen arbete har visat att det finns en uppriktig förbättring av greppstyrkan när mdx-möss behandlas med en oorganisk kväveoxiddonator (NO).
Syftet med denna studie är att avgöra om kronisk behandling med en oorganisk NO-donator kan gynna patienter med muskeldystrofi utöver blodflödesreglering.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
5
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
15 år till 45 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnos av muskeldystrofi
- Ålder 15-45 år
- Ambulatorisk
- Inga kliniska bevis på hjärtsvikt
- Maximal frivillig kontraktion, mätt med handtagsdynamometer, på 20-40 kg
Exklusions kriterier:
- Hypertoni, diabetes eller hjärtsvikt enligt kliniska standardkriterier
- Förhöjd nivå av B-typ Natruiretic Peptide (>100 pg/ml)
- Vänsterkammars ejektionsfraktion < 50 %
- Rullstolsbunden
- Hjärtrytmrubbningar, särskilt: annan rytm än sinus, supraventrikulär takykardi, förmaksflimmer, kammartakykardi
- Kontinuerligt andningsstöd
- Leversjukdom
- Nedsatt njurfunktion
- Kontraindikationer för NO-donatorer (användning av nitrater, alfa-blockerare, CYP3A-hämmare, amlodipin eller fosfodiesteras typ 5 (PDE5)-hämmare) Glukokortikoidbehandling och profylaktisk användning av angiotensinkonverterande enzym (ACE)-hämmare och beta-blockerare är inte för hjärtskydd. exklusions kriterier.
- Maximal frivillig sammandragning på mindre än 20 kg eller mer än 40 kg
- Ventilationsanordningar (Continuous Positive Airway Pressure (CPAP), Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP))
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Natriumnitrat (rödbetsjuice)
Natriumnitrat i form av rödbetsjuice kommer att administreras oralt.
Patienterna kommer att bedömas med ett antal funktionella muskelbedömningar.
|
Patienterna kommer att ges natriumnitrat dagligen i form av rödbetsjuice.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i maximal handtagsstyrka
Tidsram: Ändring från baslinjen i handgreppsstyrka vid 3 månader
|
Ändring från baslinjen i handgreppsstyrka vid 3 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i muskelfunktion - Performance of Upper Limb Scale
Tidsram: Förändring från baslinjen i muskelfunktion - Performance of Upper Limb Scale efter 3 månader
|
Förändring i funktionell muskelbedömning mätt med Performance of Upper Limb Scale
|
Förändring från baslinjen i muskelfunktion - Performance of Upper Limb Scale efter 3 månader
|
|
Förändring i muskelvävnadsmarkörer - histologi och proteomik
Tidsram: Förändring från baslinjen i muskelvävnadsmarkörer efter 3 månader
|
Förändring i vävnadsmarkörer som neuronalt kväveoxidsyntas (nNOS) innehåll och plats och nitrosativ stress genom histologi och proteomik
|
Förändring från baslinjen i muskelvävnadsmarkörer efter 3 månader
|
|
Förändring i systolisk väggtöjning - avbildning
Tidsram: Förändring från baslinjen i hjärtsystolisk väggbelastning vid 3 månader
|
Förändring i hjärtväggsträckningen mätt med Cardiac Magnetic Resonance Imaging
|
Förändring från baslinjen i hjärtsystolisk väggbelastning vid 3 månader
|
|
Förändring i muskelfunktion - North Star Ambulatory Assessment
Tidsram: Förändring från baslinjen i muskelfunktion - North Star Ambulatory Assessment vid 3 månader
|
Förändring i funktionell muskelbedömning mätt med North Star Ambulatory Assessment
|
Förändring från baslinjen i muskelfunktion - North Star Ambulatory Assessment vid 3 månader
|
|
Förändring i muskelfunktion - 6 minuters promenadtest
Tidsram: Förändring från baslinjen i muskelfunktion - 6 minuters promenadtest vid 3 månader
|
Förändring i funktionell muskelbedömning mätt med 6 minuters promenadtest
|
Förändring från baslinjen i muskelfunktion - 6 minuters promenadtest vid 3 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2018
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 april 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 maj 2015
Första postat (Uppskatta)
5 maj 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 januari 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 januari 2020
Senast verifierad
1 oktober 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Pro35228
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .