Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Natriumnitrat til muskeldystrofi

9. januar 2020 opdateret af: Cedars-Sinai Medical Center
Efterforskernes tidligere arbejde med mænd med Becker muskeldystrofi viser, at funktionel sympatolyse genoprettes ved akut uorganisk nitrattilskud. Dette blev oversat fra arbejde ved hjælp af mdx-musemodellen for dystrofinopati. Nyligt arbejde har vist, at der er en åbenlys forbedring i grebsstyrke, når mdx-mus behandles med en uorganisk nitrogenoxid (NO) donor. Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om kronisk behandling med en uorganisk NO-donor kan gavne patienter med muskeldystrofi ud over blodgennemstrømningsregulering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af muskeldystrofi
  • Alder 15-45 år
  • Ambulant
  • Ingen kliniske tegn på hjertesvigt
  • Maksimal frivillig kontraktion, målt med håndgrebsdynamometer, på 20-40 kg

Ekskluderingskriterier:

  • Hypertension, diabetes eller hjertesvigt efter kliniske standardkriterier
  • Forhøjet B-type Natruiretic Peptide niveau (>100 pg/ml)
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 50 %
  • Kørestolsbundet
  • Hjerterytmeforstyrrelser, specifikt: anden rytme end sinus, supraventrikulær takykardi, atrieflimren, ventrikulær takykardi
  • Kontinuerlig ventilationsstøtte
  • Lever sygdom
  • Nedsat nyrefunktion
  • Kontraindikationer til NO-donorer (brug af nitrater, alfa-blokkere, CYP3A-hæmmere, amlodipin eller phosphodiesterase type 5 (PDE5)-hæmmere) Glukokortikoidbehandling og profylaktisk brug af angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere og beta-blokkere er ikke til hjertebeskyttelse. udelukkelseskriterier.
  • Maksimal frivillig sammentrækning på mindre end 20 kg eller mere end 40 kg
  • Ventilationsanordninger (Continuous Positive Airway Pressure (CPAP), Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP))

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Natriumnitrat (rødbedejuice)
Natriumnitrat i form af rødbedejuice vil blive indgivet oralt. Patienterne vil blive vurderet med en række funktionelle muskelvurderinger.
Medicin: Natriumnitrat
Patienterne vil få dagligt natriumnitrat i form af rødbedejuice.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i maksimal håndgrebsstyrke
Tidsramme: Ændring fra baseline i håndgrebsstyrke efter 3 måneder
Ændring fra baseline i håndgrebsstyrke efter 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i muskelfunktion - Performance of Upper Limb Scale
Tidsramme: Ændring fra baseline i muskelfunktion - Performance of Upper Limb Scale efter 3 måneder
Ændring i funktionel muskelvurdering målt ved Performance of Upper Limb Scale
Ændring fra baseline i muskelfunktion - Performance of Upper Limb Scale efter 3 måneder
Ændring i muskelvævsmarkører - histologi og proteomik
Tidsramme: Ændring fra baseline i muskelvævsmarkører efter 3 måneder
Ændring i vævsmarkører såsom neuronalt nitrogenoxidsyntase (nNOS) indhold og placering og nitrosativ stress ved histologi og proteomik
Ændring fra baseline i muskelvævsmarkører efter 3 måneder
Ændring i systolisk vægbelastning - billeddannelse
Tidsramme: Ændring fra baseline i kardial systolisk vægbelastning efter 3 måneder
Ændring i hjertevægsbelastningen målt ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse
Ændring fra baseline i kardial systolisk vægbelastning efter 3 måneder
Ændring i muskelfunktion - North Star Ambulatory Assessment
Tidsramme: Ændring fra baseline i muskelfunktion - North Star Ambulatory Assessment efter 3 måneder
Ændring i funktionel muskelvurdering som målt ved North Star Ambulatory Assessment
Ændring fra baseline i muskelfunktion - North Star Ambulatory Assessment efter 3 måneder
Ændring i muskelfunktion - 6 minutters gangtest
Tidsramme: Ændring fra baseline i muskelfunktion - 6 minutters gangtest ved 3 måneder
Ændring i funktionel muskelvurdering målt ved 6 minutters gangtest
Ændring fra baseline i muskelfunktion - 6 minutters gangtest ved 3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2015

Først opslået (Skøn)

5. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro35228

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beckers muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Natriumnitrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner