Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Natriumnitrat for muskeldystrofi

9. januar 2020 oppdatert av: Cedars-Sinai Medical Center
Etterforskernes tidligere arbeid hos menn med Becker muskeldystrofi viser at funksjonell sympatolyse gjenopprettes ved akutt uorganisk nitrattilskudd. Dette ble oversatt fra arbeid ved å bruke mdx-musemodellen for dystrofinopati. Nyere arbeid har vist at det er en åpenbar forbedring i grepsstyrke når mdx-mus behandles med en uorganisk nitrogenoksid (NO) donor. Hensikten med denne studien er å finne ut om kronisk behandling med en uorganisk NO-donor kan være til nytte for pasienter med muskeldystrofi utover blodstrømregulering.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av muskeldystrofi
  • Alder 15-45 år
  • Ambulerende
  • Ingen kliniske bevis på hjertesvikt
  • Maksimal frivillig kontraksjon, målt med håndgrepsdynamometer, på 20-40 kg

Ekskluderingskriterier:

  • Hypertensjon, diabetes eller hjertesvikt etter standard kliniske kriterier
  • Forhøyet nivå av B-type Natruiretic Peptide (>100 pg/ml)
  • Venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon < 50 %
  • Rullestolbundet
  • Hjerterytmeforstyrrelse, spesielt: annen rytme enn sinus, supraventrikulær takykardi, atrieflimmer, ventrikkeltakykardi
  • Kontinuerlig ventilasjonsstøtte
  • Leversykdom
  • Nedsatt nyrefunksjon
  • Kontraindikasjoner for NO-donorer (bruk av nitrater, alfa-blokkere, CYP3A-hemmere, amlodipin eller fosfodiesterase type 5 (PDE5)-hemmere) Glukokortikoidbehandling og profylaktisk bruk av angiotensinkonverterende enzym (ACE)-hemmere og beta-blokkere er ikke for hjerte- og karsykdommer. eksklusjonskriterier.
  • Maksimal frivillig sammentrekning på mindre enn 20 kg eller mer enn 40 kg
  • Ventilasjonsenheter (Continuous Positive Airway Pressure (CPAP), Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP))

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Natriumnitrat (rødbetejuice)
Natriumnitrat i form av rødbetejuice vil bli administrert oralt. Pasientene vil bli vurdert med en rekke funksjonelle muskelvurderinger.
Legemiddel: Natriumnitrat
Pasienter vil få daglig natriumnitrat i form av rødbetejuice.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i maksimal håndgrepsstyrke
Tidsramme: Endring fra baseline i håndgrepsstyrke ved 3 måneder
Endring fra baseline i håndgrepsstyrke ved 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i muskelfunksjon - Performance of Upper Limb Scale
Tidsramme: Endring fra baseline i muskelfunksjon - Performance of Upper Limb Scale etter 3 måneder
Endring i funksjonell muskelvurdering målt ved Performance of Upper Limb Scale
Endring fra baseline i muskelfunksjon - Performance of Upper Limb Scale etter 3 måneder
Endring i muskelvevsmarkører - histologi og proteomikk
Tidsramme: Endring fra baseline i muskelvevsmarkører etter 3 måneder
Endring i vevsmarkører som nevronalt nitrogenoksidsyntase (nNOS) innhold og plassering og nitrosativt stress ved histologi og proteomikk
Endring fra baseline i muskelvevsmarkører etter 3 måneder
Endring i systolisk veggbelastning - bildediagnostikk
Tidsramme: Endring fra baseline i kardial systolisk veggbelastning ved 3 måneder
Endring i hjerteveggbelastningen målt ved hjertemagnetisk resonansavbildning
Endring fra baseline i kardial systolisk veggbelastning ved 3 måneder
Endring i muskelfunksjon - North Star Ambulatory Assessment
Tidsramme: Endring fra baseline i muskelfunksjon - North Star Ambulatory Assessment ved 3 måneder
Endring i funksjonell muskelvurdering målt ved North Star Ambulatory Assessment
Endring fra baseline i muskelfunksjon - North Star Ambulatory Assessment ved 3 måneder
Endring i muskelfunksjon - 6 minutters gangtest
Tidsramme: Endring fra baseline i muskelfunksjon - 6 minutters gangtest ved 3 måneder
Endring i funksjonell muskelvurdering målt ved 6 minutters gangtest
Endring fra baseline i muskelfunksjon - 6 minutters gangtest ved 3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

5. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro35228

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Becker muskeldystrofi

Kliniske studier på Natriumnitrat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere