Nátrium-nitrát izomdystrophia esetén
2020. január 9. frissítette: Cedars-Sinai Medical Center
A kutatók korábbi, Becker-izomdystrophiában szenvedő férfiakon végzett munkái azt mutatják, hogy a funkcionális szimpatolízis helyreáll az akut szervetlen nitrát-pótlással.
Ezt a dystrophinopathia mdx egérmodelljét használó munkából fordították le.
A közelmúltban végzett munkák kimutatták, hogy a markolat erőssége nyilvánvalóan javul, ha az mdx egereket szervetlen nitrogén-oxid (NO) donorral kezelik.
A tanulmány célja annak meghatározása, hogy a szervetlen NO-donorral végzett krónikus kezelés a véráramlás szabályozásán túl előnyös-e az izomdisztrófiában szenvedő betegek számára.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
5
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
15 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az izomdisztrófia klinikai diagnózisa
- Életkor 15-45 év
- Ambuláns
- Nincs klinikai bizonyíték a szívelégtelenségre
- Maximális akaratlagos összehúzódás, kézi markolat-dinamométerrel mérve, 20-40 kg
Kizárási kritériumok:
- Magas vérnyomás, cukorbetegség vagy szívelégtelenség standard klinikai kritériumok szerint
- Emelkedett B-típusú natruiretikus peptid szint (>100 pg/ml)
- Bal kamrai ejekciós frakció < 50%
- Kerekesszékhez kötött
- Szívritmuszavar, különösen: sinustól eltérő ritmus, szupraventrikuláris tachycardia, pitvarfibrilláció, kamrai tachycardia
- Folyamatos lélegeztetési támogatás
- Májbetegség
- Vesekárosodás
- Ellenjavallatok NO donorokkal szemben (nitrátok, alfa-blokkolók, CYP3A gátlók, amlodipin vagy foszfodiészteráz 5-ös típusú (PDE5) gátlók használata) A glükokortikoid terápia és az angiotenzin konvertáló enzim (ACE) gátlók és béta-blokkolók profilaktikus alkalmazása nem védi a szívet kizárási kritériumok.
- A maximális akaratlagos összehúzódás 20 kg-nál kisebb vagy 40 kg-nál nagyobb
- Szellőztető készülékek (Continuous Positive Airway Pressure (CPAP), Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP))
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nátrium-nitrát (céklalé)
A nátrium-nitrátot céklalé formájában szájon át kell beadni.
A betegeket számos funkcionális izomvizsgálattal értékelik.
|
A betegek naponta nátrium-nitrátot kapnak céklalé formájában.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a maximális markolat erejében
Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest a markolat erősségében 3 hónap után
|
Változás az alapvonalhoz képest a markolat erősségében 3 hónap után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az izomműködésben – A felső végtag skála teljesítménye
Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest az izomműködésben – a felső végtag teljesítménye skála 3 hónap után
|
Változás a funkcionális izomértékelésben a felső végtag teljesítményskálájával mérve
|
Változás az alapvonalhoz képest az izomműködésben – a felső végtag teljesítménye skála 3 hónap után
|
|
Az izomszövet markereinek változása - szövettan és proteomika
Időkeret: Az izomszövet markereinek változása a kiindulási értékhez képest 3 hónap után
|
A szöveti markerek, például a neuronális nitrogén-oxid-szintáz (nNOS) tartalmának és elhelyezkedésének, valamint a nitrozatív stressznek a szövettani és proteomika általi változása
|
Az izomszövet markereinek változása a kiindulási értékhez képest 3 hónap után
|
|
A szisztolés falfeszültség változása – képalkotás
Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest a szív szisztolés falfeszülésében 3 hónap után
|
A szívfal feszültségének változása szívmágneses rezonancia képalkotással mérve
|
Változás az alapvonalhoz képest a szív szisztolés falfeszülésében 3 hónap után
|
|
Változás az izomműködésben – North Star Ambulatory Assessment
Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest az izomműködésben – North Star Ambulatory Assessment 3 hónap múlva
|
Változás a funkcionális izomértékelésben a North Star Ambulatory Assessment által mérve
|
Változás az alapvonalhoz képest az izomműködésben – North Star Ambulatory Assessment 3 hónap múlva
|
|
Változás az izomműködésben – 6 perces sétateszt
Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest az izomműködésben – 6 perces sétateszt 3 hónapos korban
|
Változás a funkcionális izomértékelésben a 6 perces séta teszttel mérve
|
Változás az alapvonalhoz képest az izomműködésben – 6 perces sétateszt 3 hónapos korban
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. április 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. április 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. május 4.
Első közzététel (Becslés)
2015. május 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. január 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 9.
Utolsó ellenőrzés
2016. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro35228
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .