Azotan sodu na dystrofię mięśniową
9 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Cedars-Sinai Medical Center
Poprzednia praca badaczy na mężczyznach z dystrofią mięśniową Beckera pokazuje, że funkcjonalna sympatoliza jest przywracana przez ostrą suplementację azotanów nieorganicznych.
Zostało to przetłumaczone z pracy przy użyciu mysiego modelu dystrofinopatii mdx.
Ostatnie prace wykazały, że istnieje szczera poprawa siły chwytu, gdy myszy mdx są leczone nieorganicznym dawcą tlenku azotu (NO).
Celem tego badania jest ustalenie, czy przewlekłe leczenie nieorganicznym dawcą NO może przynieść korzyści pacjentom z dystrofią mięśniową poza regulacją przepływu krwi.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
15 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne dystrofii mięśniowej
- Wiek 15-45 lat
- Ambulatoryjny
- Brak klinicznych objawów niewydolności serca
- Maksymalny świadomy skurcz, mierzony dynamometrem ręcznym, 20-40 kg
Kryteria wyłączenia:
- Nadciśnienie, cukrzyca lub niewydolność serca według standardowych kryteriów klinicznych
- Podwyższony poziom peptydu natruirowego typu B (>100 pg/ml)
- Frakcja wyrzutowa lewej komory < 50%
- Związany z wózkiem inwalidzkim
- Zaburzenia rytmu serca, w szczególności: rytm inny niż zatokowy, częstoskurcz nadkomorowy, migotanie przedsionków, częstoskurcz komorowy
- Ciągłe wspomaganie wentylacji
- Choroba wątroby
- Zaburzenia czynności nerek
- Przeciwwskazania dla dawców NO (stosowanie azotanów, alfa-adrenolityków, inhibitorów CYP3A, amlodypiny lub inhibitorów fosfodiesterazy typu 5 (PDE5)) Terapia glikokortykosteroidami i profilaktyczne stosowanie inhibitorów konwertazy angiotensyny (ACE) i beta-adrenolityków w celu ochrony serca nie będzie kryteria wyłączenia.
- Maksymalny dobrowolny skurcz mniejszy niż 20 kg lub większy niż 40 kg
- Urządzenia wentylacyjne (ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych (CPAP), dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych (BiPAP))
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Azotan Sodu (Sok Z Buraków)
Saletra sodowa w postaci soku z buraków będzie podawana doustnie.
Pacjenci będą oceniani za pomocą szeregu ocen funkcjonalnych mięśni.
|
Pacjenci będą codziennie otrzymywać azotan sodu w postaci soku z buraków.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana maksymalnej siły chwytu
Ramy czasowe: Zmiana siły uścisku dłoni w porównaniu z wartością wyjściową po 3 miesiącach
|
Zmiana siły uścisku dłoni w porównaniu z wartością wyjściową po 3 miesiącach
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana funkcji mięśni - Wykonanie skali kończyny górnej
Ramy czasowe: Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — Skala wydajności kończyny górnej po 3 miesiącach
|
Zmiana w funkcjonalnej ocenie mięśni mierzona Skalą Wydajności Kończyny Górnej
|
Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — Skala wydajności kończyny górnej po 3 miesiącach
|
|
Zmiana markerów tkanki mięśniowej - histologia i proteomika
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w markerach tkanki mięśniowej po 3 miesiącach
|
Zmiana w markerach tkankowych, takich jak zawartość i lokalizacja neuronalnej syntazy tlenku azotu (nNOS) oraz stres nitrozowy w badaniu histologicznym i proteomicznym
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w markerach tkanki mięśniowej po 3 miesiącach
|
|
Zmiana skurczowego odkształcenia ścian – obrazowanie
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej skurczowego skurczu ściany serca po 3 miesiącach
|
Zmiana odkształcenia ściany serca mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego serca
|
Zmiana od wartości wyjściowej skurczowego skurczu ściany serca po 3 miesiącach
|
|
Zmiana funkcji mięśni — ocena ambulatoryjna North Star
Ramy czasowe: Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — ocena ambulatoryjna North Star po 3 miesiącach
|
Zmiana w funkcjonalnej ocenie mięśni mierzona za pomocą oceny ambulatoryjnej North Star
|
Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — ocena ambulatoryjna North Star po 3 miesiącach
|
|
Zmiana funkcji mięśni – 6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — 6-minutowy test marszu po 3 miesiącach
|
Zmiana w funkcjonalnej ocenie mięśni mierzona w 6-minutowym teście marszu
|
Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — 6-minutowy test marszu po 3 miesiącach
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 kwietnia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 maja 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
5 maja 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 stycznia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 stycznia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 października 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro35228
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .