Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Azotan sodu na dystrofię mięśniową

9 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Cedars-Sinai Medical Center
Poprzednia praca badaczy na mężczyznach z dystrofią mięśniową Beckera pokazuje, że funkcjonalna sympatoliza jest przywracana przez ostrą suplementację azotanów nieorganicznych. Zostało to przetłumaczone z pracy przy użyciu mysiego modelu dystrofinopatii mdx. Ostatnie prace wykazały, że istnieje szczera poprawa siły chwytu, gdy myszy mdx są leczone nieorganicznym dawcą tlenku azotu (NO). Celem tego badania jest ustalenie, czy przewlekłe leczenie nieorganicznym dawcą NO może przynieść korzyści pacjentom z dystrofią mięśniową poza regulacją przepływu krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

15 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne dystrofii mięśniowej
  • Wiek 15-45 lat
  • Ambulatoryjny
  • Brak klinicznych objawów niewydolności serca
  • Maksymalny świadomy skurcz, mierzony dynamometrem ręcznym, 20-40 kg

Kryteria wyłączenia:

  • Nadciśnienie, cukrzyca lub niewydolność serca według standardowych kryteriów klinicznych
  • Podwyższony poziom peptydu natruirowego typu B (>100 pg/ml)
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory < 50%
  • Związany z wózkiem inwalidzkim
  • Zaburzenia rytmu serca, w szczególności: rytm inny niż zatokowy, częstoskurcz nadkomorowy, migotanie przedsionków, częstoskurcz komorowy
  • Ciągłe wspomaganie wentylacji
  • Choroba wątroby
  • Zaburzenia czynności nerek
  • Przeciwwskazania dla dawców NO (stosowanie azotanów, alfa-adrenolityków, inhibitorów CYP3A, amlodypiny lub inhibitorów fosfodiesterazy typu 5 (PDE5)) Terapia glikokortykosteroidami i profilaktyczne stosowanie inhibitorów konwertazy angiotensyny (ACE) i beta-adrenolityków w celu ochrony serca nie będzie kryteria wyłączenia.
  • Maksymalny dobrowolny skurcz mniejszy niż 20 kg lub większy niż 40 kg
  • Urządzenia wentylacyjne (ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych (CPAP), dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych (BiPAP))

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Azotan Sodu (Sok Z Buraków)
Saletra sodowa w postaci soku z buraków będzie podawana doustnie. Pacjenci będą oceniani za pomocą szeregu ocen funkcjonalnych mięśni.
Lek: Azotan sodu
Pacjenci będą codziennie otrzymywać azotan sodu w postaci soku z buraków.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana maksymalnej siły chwytu
Ramy czasowe: Zmiana siły uścisku dłoni w porównaniu z wartością wyjściową po 3 miesiącach
Zmiana siły uścisku dłoni w porównaniu z wartością wyjściową po 3 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana funkcji mięśni - Wykonanie skali kończyny górnej
Ramy czasowe: Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — Skala wydajności kończyny górnej po 3 miesiącach
Zmiana w funkcjonalnej ocenie mięśni mierzona Skalą Wydajności Kończyny Górnej
Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — Skala wydajności kończyny górnej po 3 miesiącach
Zmiana markerów tkanki mięśniowej - histologia i proteomika
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w markerach tkanki mięśniowej po 3 miesiącach
Zmiana w markerach tkankowych, takich jak zawartość i lokalizacja neuronalnej syntazy tlenku azotu (nNOS) oraz stres nitrozowy w badaniu histologicznym i proteomicznym
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w markerach tkanki mięśniowej po 3 miesiącach
Zmiana skurczowego odkształcenia ścian – obrazowanie
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej skurczowego skurczu ściany serca po 3 miesiącach
Zmiana odkształcenia ściany serca mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego serca
Zmiana od wartości wyjściowej skurczowego skurczu ściany serca po 3 miesiącach
Zmiana funkcji mięśni — ocena ambulatoryjna North Star
Ramy czasowe: Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — ocena ambulatoryjna North Star po 3 miesiącach
Zmiana w funkcjonalnej ocenie mięśni mierzona za pomocą oceny ambulatoryjnej North Star
Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — ocena ambulatoryjna North Star po 3 miesiącach
Zmiana funkcji mięśni – 6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — 6-minutowy test marszu po 3 miesiącach
Zmiana w funkcjonalnej ocenie mięśni mierzona w 6-minutowym teście marszu
Zmiana funkcji mięśni w porównaniu z wartością wyjściową — 6-minutowy test marszu po 3 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro35228

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Beckera

Badania kliniczne na Azotan sodu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj