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Nitrato de sodio para la distrofia muscular

9 de enero de 2020 actualizado por: Cedars-Sinai Medical Center
El trabajo previo de los investigadores en hombres con distrofia muscular de Becker muestra que la simpatolisis funcional se restablece mediante la suplementación aguda con nitrato inorgánico. Esto se tradujo del trabajo utilizando el modelo de distrofinopatía en ratones mdx. Trabajos recientes han demostrado que hay una clara mejora en la fuerza de agarre cuando los ratones mdx son tratados con un donante de óxido nítrico inorgánico (NO). El propósito de este estudio es determinar si el tratamiento crónico con un donante de NO inorgánico puede beneficiar a los pacientes con distrofia muscular más allá de la regulación del flujo sanguíneo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

15 años a 45 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico clínico de la distrofia muscular
  • Edad 15-45 años de edad
  • Ambulatorio
  • Sin evidencia clínica de insuficiencia cardíaca.
  • Contracción voluntaria máxima, medida con dinamómetro de empuñadura, de 20-40 kg

Criterio de exclusión:

  • Hipertensión, diabetes o insuficiencia cardíaca según los criterios clínicos estándar
  • Nivel elevado de péptido natruirético tipo B (>100 pg/ml)
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 50 %
  • En silla de ruedas
  • Trastorno del ritmo cardíaco, en concreto: ritmo distinto del sinusal, taquicardia supraventricular, fibrilación auricular, taquicardia ventricular
  • soporte ventilatorio continuo
  • Enfermedad del higado
  • Insuficiencia renal
  • Contraindicaciones para los donantes de NO (uso de nitratos, bloqueadores alfa, inhibidores de CYP3A, amlodipino o inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 5 (PDE5)) La terapia con glucocorticoides y el uso profiláctico de inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) y bloqueadores beta para la protección cardíaca no serán Criterio de exclusión.
  • Contracción voluntaria máxima inferior a 20 kg o superior a 40 kg
  • Dispositivos de ventilación (presión positiva continua en las vías respiratorias (CPAP), presión positiva binivel en las vías respiratorias (BiPAP))

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nitrato de Sodio (Jugo de Remolacha)
El nitrato de sodio en forma de jugo de remolacha se administrará por vía oral. Los pacientes serán evaluados con una serie de evaluaciones musculares funcionales.
Droga: Nitrato de sodio
Los pacientes recibirán nitrato de sodio diariamente en forma de jugo de remolacha.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la fuerza máxima de prensión
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la fuerza de prensión manual a los 3 meses
Cambio desde el inicio en la fuerza de prensión manual a los 3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función muscular - Rendimiento de la escala del miembro superior
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la función muscular: el rendimiento de la escala del miembro superior a los 3 meses
Cambio en la evaluación del músculo funcional medido por la escala de rendimiento de las extremidades superiores
Cambio desde el inicio en la función muscular: el rendimiento de la escala del miembro superior a los 3 meses
Cambio en los marcadores de tejido muscular - histología y proteómica
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en los marcadores de tejido muscular a los 3 meses
Cambio en los marcadores tisulares como el contenido y la ubicación de la óxido nítrico sintasa neuronal (nNOS) y el estrés nitrosativo por histología y proteómica
Cambio desde el inicio en los marcadores de tejido muscular a los 3 meses
Cambio en la tensión de la pared sistólica - imágenes
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la tensión de la pared sistólica cardíaca a los 3 meses
Cambio en la tensión de la pared cardíaca medida por imágenes de resonancia magnética cardíaca
Cambio desde el inicio en la tensión de la pared sistólica cardíaca a los 3 meses
Cambio en la función muscular - Evaluación ambulatoria de North Star
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la función muscular - Evaluación ambulatoria de North Star a los 3 meses
Cambio en la evaluación muscular funcional según lo medido por la Evaluación Ambulatoria de North Star
Cambio desde el inicio en la función muscular - Evaluación ambulatoria de North Star a los 3 meses
Cambio en la función muscular - prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la función muscular - prueba de caminata de 6 minutos a los 3 meses
Cambio en la evaluación muscular funcional medido por la prueba de caminata de 6 minutos
Cambio desde el inicio en la función muscular - prueba de caminata de 6 minutos a los 3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cedars-Sinai Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de enero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2020

Última verificación

1 de octubre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Pro35228

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia muscular de Becker

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