Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dusičnan sodný pro svalovou dystrofii

9. ledna 2020 aktualizováno: Cedars-Sinai Medical Center
Předchozí práce výzkumníků u mužů s Beckerovou svalovou dystrofií ukazuje, že funkční sympatolýza je obnovena akutní suplementací anorganických nitrátů. Toto bylo přeloženo z práce s použitím mdx myšího modelu dystrofinopatie. Nedávná práce ukázala, že existuje upřímné zlepšení síly úchopu, když jsou mdx myši léčeny anorganickým donorem oxidu dusnatého (NO). Účelem této studie je určit, zda chronická léčba anorganickým dárcem NO může být přínosná pro pacienty se svalovou dystrofií nad rámec regulace průtoku krve.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnostika svalové dystrofie
  • Věk 15-45 let
  • Ambulantní
  • Žádný klinický důkaz srdečního selhání
  • Maximální dobrovolná kontrakce, měřená ručním dynamometrem, 20-40 kg

Kritéria vyloučení:

  • Hypertenze, diabetes nebo srdeční selhání podle standardních klinických kritérií
  • Zvýšená hladina natruiretického peptidu typu B (>100 pg/ml)
  • Ejekční frakce levé komory < 50 %
  • Připoután na invalidní vozík
  • Porucha srdečního rytmu, konkrétně: rytmus jiný než sinusový, supraventrikulární tachykardie, fibrilace síní, ventrikulární tachykardie
  • Nepřetržitá ventilační podpora
  • Nemoc jater
  • Renální poškození
  • Kontraindikace dárcům NO (použití nitrátů, alfa-blokátorů, inhibitorů CYP3A, amlodipinu nebo inhibitorů fosfodiesterázy typu 5 (PDE5)) Léčba glukokortikoidy a profylaktické použití inhibitorů angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE) a betablokátorů nebudou pro ochranu srdce vylučovací kritéria.
  • Maximální dobrovolná kontrakce menší než 20 kg nebo větší než 40 kg
  • Ventilační zařízení (kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách (CPAP), dvouúrovňový pozitivní tlak v dýchacích cestách (BiPAP))

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dusičnan sodný (šťava z červené řepy)
Dusičnan sodný ve formě šťávy z červené řepy bude podáván perorálně. Pacienti budou hodnoceni řadou funkčních svalových hodnocení.
Lék: Dusičnan sodný
Pacientům bude denně podáván dusičnan sodný ve formě šťávy z červené řepy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna maximální síly rukojeti
Časové okno: Změna síly úchopu od výchozí hodnoty po 3 měsících
Změna síly úchopu od výchozí hodnoty po 3 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna svalové funkce - Výkonnost škály horní končetiny
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty svalové funkce – škála výkonu horní končetiny po 3 měsících
Změna ve funkčním hodnocení svalů měřená pomocí škály Performance of Upper Limb
Změna od výchozí hodnoty svalové funkce – škála výkonu horní končetiny po 3 měsících
Změna markerů svalové tkáně - histologie a proteomika
Časové okno: Změna markerů svalové tkáně od výchozí hodnoty po 3 měsících
Změna tkáňových markerů, jako je obsah a lokalizace neuronální syntázy oxidu dusnatého (nNOS) a nitrosativní stres, pomocí histologie a proteomiky
Změna markerů svalové tkáně od výchozí hodnoty po 3 měsících
Změna systolického napětí stěny - zobrazení
Časové okno: Změna napětí srdeční systolické stěny od výchozí hodnoty po 3 měsících
Změna napětí srdeční stěny měřená zobrazením srdeční magnetickou rezonancí
Změna napětí srdeční systolické stěny od výchozí hodnoty po 3 měsících
Změna svalové funkce - North Star Ambulatory Assessment
Časové okno: Změna svalové funkce od výchozí hodnoty – ambulantní hodnocení North Star po 3 měsících
Změna ve funkčním hodnocení svalů měřená pomocí North Star Ambulatory Assessment
Změna svalové funkce od výchozí hodnoty – ambulantní hodnocení North Star po 3 měsících
Změna svalové funkce - test 6 minut chůze
Časové okno: Změna svalové funkce od výchozí hodnoty – test 6 minut chůze po 3 měsících
Změna ve funkčním hodnocení svalů měřená 6minutovým testem chůze
Změna svalové funkce od výchozí hodnoty – test 6 minut chůze po 3 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cedars-Sinai Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

5. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro35228

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dusičnan sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit