筋ジストロフィーのための硝酸ナトリウム
2020年1月9日 更新者：Cedars-Sinai Medical Center
ベッカー筋ジストロフィーの男性における研究者の以前の研究は、急性の無機硝酸塩補給によって機能的交感神経遮断が回復することを示しています.
これは、ジストロフィン障害の mdx マウス モデルを使用した作業から翻訳されました。
最近の研究では、mdx マウスを無機一酸化窒素 (NO) 供与体で処理すると、握力が大幅に改善されることが示されています。
この研究の目的は、無機NOドナーによる慢性治療が、血流調節を超えて筋ジストロフィー患者に利益をもたらすかどうかを判断することです.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年～45年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 筋ジストロフィーの臨床診断
- 年齢 15～45歳
- 歩行可能
- 心不全の臨床的証拠なし
- ハンド グリップ ダイナモメーターで測定した最大随意収縮は 20 ～ 40 kg
除外基準:
- 標準的な臨床基準による高血圧、糖尿病、または心不全
- B型ナトリウム尿毒症ペプチドレベルの上昇 (>100 pg/ml)
- 左心室駆出率 < 50%
- 車いすに縛られる
- 心調律障害、具体的には洞以外の調律、上室性頻拍、心房細動、心室頻拍
- 継続的な換気サポート
- 肝疾患
- 腎障害
- NOドナーへの禁忌（硝酸塩、アルファブロッカー、CYP3A阻害剤、アムロジピン、またはホスホジエステラーゼ5型（PDE5）阻害剤の使用） グルココルチコイド療法および心臓保護のためのアンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤およびベータ遮断薬の予防的使用除外基準。
- 最大随意収縮が 20 kg 未満または 40 kg を超える
- 人工呼吸器（持続陽圧気道陽圧（CPAP）、バイレベル気道陽圧（BiPAP））
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：硝酸ナトリウム（ビーツジュース）
ビーツジュースの形態の硝酸ナトリウムは、経口投与されます。
患者は、多くの機能的筋肉評価で評価されます。
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患者にはビートルートジュースの形で硝酸ナトリウムが毎日与えられます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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最大握力の変化
時間枠：3ヶ月時の握力のベースラインからの変化
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3ヶ月時の握力のベースラインからの変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋肉機能の変化 - 上肢スケールのパフォーマンス
時間枠：筋肉機能のベースラインからの変化 - 3 か月での上肢スケールのパフォーマンス
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Performance of Upper Limb Scale によって測定される機能的筋肉評価の変化
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筋肉機能のベースラインからの変化 - 3 か月での上肢スケールのパフォーマンス
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筋肉組織マーカーの変化 - 組織学とプロテオミクス
時間枠：3 か月での筋肉組織マーカーのベースラインからの変化
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組織学およびプロテオミクスによる神経細胞の一酸化窒素合成酵素 (nNOS) の含有量と位置、およびニトロソ化ストレスなどの組織マーカーの変化
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3 か月での筋肉組織マーカーのベースラインからの変化
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収縮期の壁の歪みの変化 - イメージング
時間枠：3 か月時の心臓収縮期壁ひずみのベースラインからの変化
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心臓磁気共鳴画像法で測定した心臓壁の歪みの変化
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3 か月時の心臓収縮期壁ひずみのベースラインからの変化
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筋肉機能の変化 - North Star Ambulatory Assessment
時間枠：筋機能のベースラインからの変化 - 3 か月の North Star 外来評価
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North Star Ambulatory Assessment によって測定される機能的筋肉評価の変化
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筋機能のベースラインからの変化 - 3 か月の North Star 外来評価
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筋肉機能の変化 - 6分間の歩行テスト
時間枠：筋機能のベースラインからの変化 - 3 か月での 6 分間の歩行テスト
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6 分間歩行テストで測定された機能的筋肉評価の変化
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筋機能のベースラインからの変化 - 3 か月での 6 分間の歩行テスト
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Ronald G Victor, MD、Cedars-Sinai Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年6月1日
一次修了 (実際)
2018年4月1日
研究の完了 (実際)
2018年4月1日
試験登録日
最初に提出
2015年4月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月4日
最初の投稿 (見積もり)
2015年5月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月9日
最終確認日
2016年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
硝酸ナトリウムの臨床試験
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