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Nitrato di sodio per la distrofia muscolare

9 gennaio 2020 aggiornato da: Cedars-Sinai Medical Center
Il precedente lavoro dei ricercatori sui maschi con distrofia muscolare di Becker mostra che la simpaticolisi funzionale viene ripristinata dall'integrazione acuta di nitrato inorganico. Questo è stato tradotto dal lavoro utilizzando il modello murino mdx di distrofinopatia. Un lavoro recente ha dimostrato che c'è un netto miglioramento della forza di presa quando i topi mdx vengono trattati con un donatore di ossido nitrico (NO) inorganico. Lo scopo di questo studio è determinare se il trattamento cronico con un donatore di NO inorganico può portare benefici ai pazienti con distrofia muscolare oltre la regolazione del flusso sanguigno.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica della distrofia muscolare
  • Età 15-45 anni
  • Ambulatorio
  • Nessuna evidenza clinica di scompenso cardiaco
  • Contrazione volontaria massima, misurata con dinamometro a mano, di 20-40 kg

Criteri di esclusione:

  • Ipertensione, diabete o insufficienza cardiaca secondo criteri clinici standard
  • Elevato livello di peptide natruiretico di tipo B (>100 pg/ml)
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 50%
  • Legato alla sedia a rotelle
  • Disturbi del ritmo cardiaco, in particolare: ritmo diverso da quello sinusale, tachicardia sopraventricolare, fibrillazione atriale, tachicardia ventricolare
  • Supporto ventilatorio continuo
  • Malattia del fegato
  • Insufficienza renale
  • Controindicazioni ai donatori di NO (uso di nitrati, alfa-bloccanti, inibitori del CYP3A, amlodipina o inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE5)) La terapia con glucocorticoidi e l'uso profilattico di inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) e beta-bloccanti per la protezione cardiaca non saranno criteri di esclusione.
  • Contrazione volontaria massima inferiore a 20 kg o superiore a 40 kg
  • Dispositivi di ventilazione (pressione continua positiva delle vie aeree (CPAP), pressione positiva bilivello delle vie aeree (BiPAP))

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nitrato di Sodio (Succo di Barbabietola)
Il nitrato di sodio sotto forma di succo di barbabietola sarà somministrato per via orale. I pazienti saranno valutati con una serie di valutazioni muscolari funzionali.
Droga: Nitrato di sodio
Ai pazienti verrà somministrato giornalmente nitrato di sodio sotto forma di succo di barbabietola.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della massima forza di presa
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale della forza di presa a 3 mesi
Variazione rispetto al basale della forza di presa a 3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento della funzione muscolare - Prestazioni della scala dell'arto superiore
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale della funzione muscolare - Performance of Upper Limb Scale a 3 mesi
Cambiamento nella valutazione muscolare funzionale misurata dalla Performance of Upper Limb Scale
Variazione rispetto al basale della funzione muscolare - Performance of Upper Limb Scale a 3 mesi
Modifica dei marcatori del tessuto muscolare - istologia e proteomica
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale dei marcatori del tessuto muscolare a 3 mesi
Modifica dei marcatori tissutali come il contenuto e la posizione dell'ossido nitrico sintasi neuronale (nNOS) e lo stress nitrosativo mediante istologia e proteomica
Variazione rispetto al basale dei marcatori del tessuto muscolare a 3 mesi
Variazione della deformazione della parete sistolica - imaging
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale della tensione della parete sistolica cardiaca a 3 mesi
Variazione della deformazione della parete cardiaca misurata mediante risonanza magnetica cardiaca
Variazione rispetto al basale della tensione della parete sistolica cardiaca a 3 mesi
Cambiamento della funzione muscolare - Valutazione ambulatoriale North Star
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale della funzione muscolare - Valutazione ambulatoriale North Star a 3 mesi
Variazione della valutazione muscolare funzionale misurata dalla valutazione ambulatoriale North Star
Variazione rispetto al basale della funzione muscolare - Valutazione ambulatoriale North Star a 3 mesi
Cambiamento della funzione muscolare - Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale della funzione muscolare - test del cammino di 6 minuti a 3 mesi
Variazione della valutazione muscolare funzionale misurata dal test del cammino di 6 minuti
Variazione rispetto al basale della funzione muscolare - test del cammino di 6 minuti a 3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

5 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro35228

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Becker

Prove cliniche su Nitrato di sodio

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