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Natriumnitrat für Muskeldystrophie

9. Januar 2020 aktualisiert von: Cedars-Sinai Medical Center
Die frühere Arbeit der Forscher bei Männern mit Becker-Muskeldystrophie zeigt, dass die funktionelle Sympatholyse durch eine akute anorganische Nitrat-Supplementierung wiederhergestellt wird. Dies wurde aus der Arbeit unter Verwendung des mdx-Mausmodells der Dystrophinopathie übersetzt. Jüngste Arbeiten haben gezeigt, dass es eine deutliche Verbesserung der Greifkraft gibt, wenn mdx-Mäuse mit einem anorganischen Stickoxid (NO)-Donor behandelt werden. Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob eine chronische Behandlung mit einem anorganischen NO-Donator Patienten mit Muskeldystrophie über die Regulierung des Blutflusses hinaus zugute kommen kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre bis 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose der Muskeldystrophie
  • Alter 15-45 Jahre
  • Ambulant
  • Kein klinischer Hinweis auf Herzinsuffizienz
  • Maximale freiwillige Kontraktion, gemessen mit Handgriff-Dynamometer, von 20-40 kg

Ausschlusskriterien:

  • Bluthochdruck, Diabetes oder Herzinsuffizienz nach klinischen Standardkriterien
  • Erhöhter natruiretischer Peptidspiegel vom B-Typ (>100 pg/ml)
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 50 %
  • An den Rollstuhl gebunden
  • Herzrhythmusstörung, insbesondere: anderer Rhythmus als Sinusrhythmus, supraventrikuläre Tachykardie, Vorhofflimmern, ventrikuläre Tachykardie
  • Kontinuierliche Beatmungsunterstützung
  • Leber erkrankung
  • Nierenfunktionsstörung
  • Kontraindikationen für NO-Donatoren (Verwendung von Nitraten, Alpha-Blockern, CYP3A-Hemmern, Amlodipin oder Phosphodiesterase Typ 5 (PDE5)-Hemmern) Glukokortikoidtherapie und prophylaktische Anwendung von Angiotensin-Converting-Enzyme (ACE)-Hemmern und Betablockern zum Schutz des Herzens werden nicht sein Ausschlusskriterien.
  • Maximale freiwillige Kontraktion von weniger als 20 kg oder mehr als 40 kg
  • Beatmungsgeräte (Continuous Positive Airway Pressure (CPAP), Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP))

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Natriumnitrat (Rote-Bete-Saft)
Natriumnitrat in Form von Rote-Bete-Saft wird oral verabreicht. Die Patienten werden anhand einer Reihe von funktionellen Muskeluntersuchungen untersucht.
Arzneimittel: Natriumnitrat
Die Patienten erhalten täglich Natriumnitrat in Form von Rote-Beete-Saft.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der maximalen Handgriffstärke
Zeitfenster: Veränderung der Handgriffstärke gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten
Veränderung der Handgriffstärke gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Muskelfunktion - Leistung der Skala der oberen Extremitäten
Zeitfenster: Veränderung der Muskelfunktion gegenüber dem Ausgangswert – die Leistung der oberen Extremitätenskala nach 3 Monaten
Veränderung der funktionellen Muskelbeurteilung, gemessen anhand der Performance of Upper Limb Scale
Veränderung der Muskelfunktion gegenüber dem Ausgangswert – die Leistung der oberen Extremitätenskala nach 3 Monaten
Veränderung von Muskelgewebemarkern – Histologie und Proteomik
Zeitfenster: Veränderung der Muskelgewebemarker gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten
Veränderung von Gewebemarkern wie Inhalt und Ort der neuronalen Stickoxidsynthase (nNOS) und nitrosativer Stress durch Histologie und Proteomik
Veränderung der Muskelgewebemarker gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten
Veränderung der systolischen Wandbelastung – Bildgebung
Zeitfenster: Veränderung der systolischen Herzwandbelastung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten
Veränderung der Herzwandbelastung, gemessen durch kardiale Magnetresonanztomographie
Veränderung der systolischen Herzwandbelastung gegenüber dem Ausgangswert nach 3 Monaten
Veränderung der Muskelfunktion – North Star Ambulatory Assessment
Zeitfenster: Veränderung der Muskelfunktion gegenüber dem Ausgangswert – North Star Ambulatory Assessment nach 3 Monaten
Veränderung der funktionellen Muskelbeurteilung, gemessen mit dem North Star Ambulatory Assessment
Veränderung der Muskelfunktion gegenüber dem Ausgangswert – North Star Ambulatory Assessment nach 3 Monaten
Veränderung der Muskelfunktion - 6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Veränderung der Muskelfunktion gegenüber dem Ausgangswert – 6-Minuten-Gehtest nach 3 Monaten
Veränderung der funktionellen Muskelbeurteilung, gemessen durch den 6-Minuten-Gehtest
Veränderung der Muskelfunktion gegenüber dem Ausgangswert – 6-Minuten-Gehtest nach 3 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro35228

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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