Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Natriumnitraatti lihasdystrofiaan

torstai 9. tammikuuta 2020 päivittänyt: Cedars-Sinai Medical Center
Tutkijoiden aikaisempi työ Beckerin lihasdystrofiaa sairastavilla miehillä osoittaa, että toiminnallinen sympatolyysi palautuu akuutilla epäorgaanisella nitraattilisällä. Tämä on käännetty työstä käyttämällä dystrofinopatian mdx-hiirimallia. Viimeaikaiset työt ovat osoittaneet, että pitovoimassa on selvää parannusta, kun mdx-hiiriä käsitellään epäorgaanisella typpioksidin (NO) luovuttajalla. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voiko krooninen hoito epäorgaanisella NO-luovuttajalla hyötyä lihasdystrofiaa sairastaville potilaille verenvirtauksen säätelyn lisäksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

15 vuotta - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lihasdystrofian kliininen diagnoosi
  • Ikä 15-45 vuotta
  • Ambulatorinen
  • Ei kliinisiä todisteita sydämen vajaatoiminnasta
  • Enimmäispaino 20-40 kg kädensijadynamometrillä mitattuna

Poissulkemiskriteerit:

  • Hypertensio, diabetes tai sydämen vajaatoiminta tavallisilla kliinisillä kriteereillä
  • Kohonnut B-tyypin natruireettinen peptiditaso (>100 pg/ml)
  • Vasemman kammion ejektiofraktio < 50 %
  • Pyörätuoliin sidottu
  • Sydämen rytmihäiriö, erityisesti: muu rytmi kuin sinus, supraventrikulaarinen takykardia, eteisvärinä, kammiotakykardia
  • Jatkuva hengitystuki
  • Maksasairaus
  • Munuaisten vajaatoiminta
  • Vasta-aiheet NO-luovuttajille (nitraattien, alfasalpaajien, CYP3A:n estäjien, amlodipiinin tai fosfodiesteraasityypin 5 (PDE5) estäjien käyttö) Glukokortikoidihoito ja angiotensiinikonvertoivan entsyymin (ACE) estäjien ja beetasalpaajien profylaktinen käyttö eivät suojaa sydäntä poissulkemiskriteerit.
  • Enimmäispaino alle 20 kg tai yli 40 kg
  • Hengityslaitteet (jatkuva positiivinen hengitysteiden paine (CPAP), kaksitasoinen positiivinen hengitysteiden paine (BiPAP))

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Natriumnitraatti (punajuurimehu)
Natriumnitraattia punajuurimehun muodossa annetaan suun kautta. Potilaita arvioidaan useilla toiminnallisilla lihasmittauksilla.
Lääke: Natriumnitraatti
Potilaille annetaan natriumnitraattia päivittäin punajuurimehun muodossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kädensijan maksimaalisen voiman muutos
Aikaikkuna: Kädensijan vahvuuden muutos lähtötasosta 3 kuukauden kohdalla
Kädensijan vahvuuden muutos lähtötasosta 3 kuukauden kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lihasten toiminnassa - Yläraajan asteikon suorituskyky
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta lihastoiminnassa - Yläraajojen suorituskykyasteikko 3 kuukauden kohdalla
Muutos toiminnallisessa lihaksen arvioinnissa mitattuna yläraajojen suorituskykyasteikolla
Muutos lähtötasosta lihastoiminnassa - Yläraajojen suorituskykyasteikko 3 kuukauden kohdalla
Muutos lihaskudosmarkkereissa - histologia ja proteomiikka
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta lihaskudosmarkkereissa 3 kuukauden kohdalla
Muutokset kudosmarkkereissa, kuten hermosolujen typpioksidisyntaasin (nNOS) sisällössä ja sijainnissa sekä nitrosatiivisessa stressissä histologian ja proteomiikan perusteella
Muutos lähtötasosta lihaskudosmarkkereissa 3 kuukauden kohdalla
Muutos systolisessa seinämän jännityksessä - kuvantaminen
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta sydämen systolisen seinämän rasituksessa 3 kuukauden kohdalla
Muutos sydämen seinämän rasituksessa sydämen magneettikuvauksella mitattuna
Muutos lähtötasosta sydämen systolisen seinämän rasituksessa 3 kuukauden kohdalla
Muutos lihastoiminnassa - North Star Ambulatory Assessment
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta lihastoiminnassa - North Star Ambulatory Assessment 3 kuukauden kohdalla
Muutos toiminnallisessa lihaksen arvioinnissa North Star Ambulatory Assessment -tutkimuksella mitattuna
Muutos lähtötasosta lihastoiminnassa - North Star Ambulatory Assessment 3 kuukauden kohdalla
Muutos lihasten toiminnassa - 6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta lihastoiminnassa - 6 minuutin kävelytesti 3 kuukauden kohdalla
Muutos toiminnallisen lihaksen arvioinnissa mitattuna 6 minuutin kävelytestillä
Muutos lähtötasosta lihastoiminnassa - 6 minuutin kävelytesti 3 kuukauden kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cedars-Sinai Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 5. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro35228

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beckerin lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset Natriumnitraatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Philippines

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa