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Nitrate de sodium pour la dystrophie musculaire

9 janvier 2020 mis à jour par: Cedars-Sinai Medical Center
Les travaux antérieurs des enquêteurs chez les hommes atteints de dystrophie musculaire de Becker montrent que la sympatholyse fonctionnelle est restaurée par une supplémentation aiguë en nitrate inorganique. Cela a été traduit à partir de travaux utilisant le modèle murin mdx de dystrophinopathie. Des travaux récents ont montré qu'il y a une nette amélioration de la force de préhension lorsque les souris mdx sont traitées avec un donneur d'oxyde nitrique (NO) inorganique. Le but de cette étude est de déterminer si un traitement chronique avec un donneur de NO inorganique peut bénéficier aux patients atteints de dystrophie musculaire au-delà de la régulation du flux sanguin.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

15 ans à 45 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique de la dystrophie musculaire
  • Âge 15-45 ans
  • Ambulatoire
  • Aucune preuve clinique d'insuffisance cardiaque
  • Contraction volontaire maximale, mesurée par un dynamomètre à poignée, de 20 à 40 kg

Critère d'exclusion:

  • Hypertension, diabète ou insuffisance cardiaque selon les critères cliniques standard
  • Niveau élevé de peptide natruirétique de type B (> 100 pg/ml)
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche < 50 %
  • En fauteuil roulant
  • Trouble du rythme cardiaque, en particulier : rythme autre que sinusal, tachycardie supraventriculaire, fibrillation auriculaire, tachycardie ventriculaire
  • Assistance ventilatoire continue
  • Maladie du foie
  • Insuffisance rénale
  • Contre-indications aux donneurs de NO (utilisation de nitrates, d'alpha-bloquants, d'inhibiteurs du CYP3A, d'amlodipine ou d'inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5 (PDE5)) La corticothérapie et l'utilisation prophylactique d'inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) et de bêta-bloquants pour la protection cardiaque ne seront pas critère d'exclusion.
  • Contraction volontaire maximale inférieure à 20 kg ou supérieure à 40 kg
  • Appareils de ventilation (pression positive continue (CPAP), pression positive à deux niveaux (BiPAP))

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Nitrate de sodium (jus de betterave)
Le nitrate de sodium sous forme de jus de betterave sera administré par voie orale. Les patients seront évalués avec un certain nombre d'évaluations musculaires fonctionnelles.
Médicament: Nitrate de sodium
Les patients recevront quotidiennement du nitrate de sodium sous forme de jus de betterave.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modification de la force de préhension maximale
Délai: Changement par rapport à la ligne de base de la force de préhension à 3 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la force de préhension à 3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fonction musculaire - Performance of Upper Limb Scale
Délai: Changement par rapport au départ dans la fonction musculaire - l'échelle de performance du membre supérieur à 3 mois
Modification de l'évaluation fonctionnelle des muscles telle que mesurée par l'échelle de performance des membres supérieurs
Changement par rapport au départ dans la fonction musculaire - l'échelle de performance du membre supérieur à 3 mois
Modification des marqueurs du tissu musculaire - histologie et protéomique
Délai: Changement par rapport à la ligne de base des marqueurs du tissu musculaire à 3 mois
Modification des marqueurs tissulaires tels que le contenu et l'emplacement de la synthase d'oxyde nitrique neuronale (nNOS) et le stress nitrosatif par histologie et protéomique
Changement par rapport à la ligne de base des marqueurs du tissu musculaire à 3 mois
Modification de la déformation de la paroi systolique - imagerie
Délai: Changement par rapport à la ligne de base de la déformation de la paroi systolique cardiaque à 3 mois
Modification de la contrainte de la paroi cardiaque mesurée par imagerie par résonance magnétique cardiaque
Changement par rapport à la ligne de base de la déformation de la paroi systolique cardiaque à 3 mois
Modification de la fonction musculaire - North Star Ambulatory Assessment
Délai: Changement de la fonction musculaire par rapport au départ - North Star Ambulatory Assessment à 3 mois
Modification de l'évaluation fonctionnelle des muscles telle que mesurée par l'évaluation ambulatoire North Star
Changement de la fonction musculaire par rapport au départ - North Star Ambulatory Assessment à 3 mois
Modification de la fonction musculaire - test de marche de 6 minutes
Délai: Modification de la fonction musculaire par rapport à la ligne de base - test de marche de 6 minutes à 3 mois
Modification de l'évaluation fonctionnelle des muscles telle que mesurée par le test de marche de 6 minutes
Modification de la fonction musculaire par rapport à la ligne de base - test de marche de 6 minutes à 3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cedars-Sinai Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 avril 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2015

Première publication (Estimation)

5 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 janvier 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2020

Dernière vérification

1 octobre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro35228

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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