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评估改进的地拉罗司制剂（颗粒）在儿科患者中的治疗依从性、疗效和安全性的研究 (2-

2024年3月26日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项随机、开放标签、多中心、双臂、II 期研究，以评估改进的地拉罗司制剂（颗粒）在铁过载儿科患者中的治疗依从性、疗效和安全性

这是一项随机、开放标签、多中心、双臂、II 期研究，旨在评估年龄≥ 2 岁和 < 18 岁的儿童和青少年中地拉罗司颗粒制剂和地拉罗司 DT 制剂的治疗依从性和血清铁蛋白变化任何因铁过载而需要螯合疗法的输血依赖性贫血，以证明提高依从性对铁负荷的影响。

随机化将按年龄组分层（2 至

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

224

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、117198
        • Novartis Investigative Site
  • 保加利亚
      • Plovdiv、保加利亚、4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia、保加利亚、1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna、保加利亚、9010
        • Novartis Investigative Site
  • 匈牙利
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Novartis Investigative Site
  • 印度
    • West Bengal
      • Kolkata、West Bengal、印度、700017
        • Novartis Investigative Site
  • 埃及
      • Alexandria、埃及、21131
        • Novartis Investigative Site
  • 巴拿马
    • Republica De Panama
      • Panama City、Republica De Panama、巴拿马、0801
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
      • Napoli、意大利、80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo、PA、意大利、90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo、PA、意大利、90146
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Brussel、比利时、1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem、Antwerpen、比利时、2650
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Creteil、法国、94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15、法国、75015
        • Novartis Investigative Site
  • 泰国
    • Bangkok
      • Bangkok noi、Bangkok、泰国、10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang、Chiangmai、泰国、50200
        • Novartis Investigative Site
  • 火鸡
      • Adana、火鸡、01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara、火鸡、06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir、火鸡、35040
        • Novartis Investigative Site
  • 突尼斯
      • Tunis、突尼斯、1006
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York、New York、美国、10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • 菲律宾
      • Quezon City、菲律宾、1100
        • Novartis Investigative Site
  • 阿曼
      • Muscat、阿曼、123
        • Novartis Investigative Site
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang、马来西亚、10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh、Perak、马来西亚、30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、马来西亚、93586
        • Novartis Investigative Site
  • 黎巴嫩
    • Beirut
      • Hazmiyeh、Beirut、黎巴嫩、PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 13年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在任何特定于研究的程序之前的书面知情同意/同意。 将征得父母或法定监护人的同意。 研究人员还将根据当地指南征得患者的同意。
  • ≥ 2 岁且 < 18 岁的男女儿童和青少年。 [法国：年龄≥ 2 岁和 < 18 岁的男性和女性儿童和青少年，但根据研究者的决定，只有当这些患者的去铁胺治疗禁忌或不充分时，年龄 ≥ 2 和 ≤ 6 岁的儿童才能入组。 仅适用于核心阶段。 一旦进入核心阶段，患者年满 18 岁仍被视为符合条件，也有资格参与可选的扩展阶段。
  • 任何与需要铁螯合疗法的铁过载相关的输血依赖性贫血，并且有大约 20 个 PRBC 单位的输血史和减少铁负荷的治疗目标（成人 300mL PRBC = 1 个单位，而 4 ml/kg PRBC 被认为是 1 个单位为儿童）。
  • 血清铁蛋白 > 1000 ng/mL，在筛选访问 1 和筛选访问 2 时测量（平均值将用于资格标准）。
  • 患者必须按照协议参与并完成 48 周的核心阶段治疗（仅限可选的扩展阶段资格）。

排除标准：

  • 在筛选访视 1 或筛选访视 2 时肌酐清除率低于当地批准的处方信息（使用 Schwartz 公式）中的禁忌症限值。
  • 在筛选访问 1 和/或筛选访问 2 时测量的筛选时血清肌酐 > 1.5 xULN
  • 在筛选访视 1 或筛选访视 2 时 ALT 和/或 AST > 3.0 x ULN。
  • （标准不再适用，作为修正案 1 的一部分删除）：既往铁螯合疗法。
  • 严重程度为 Child-Pugh B 级或 C 级的肝病。
  • 显着蛋白尿，如在筛选就诊 1 或筛选就诊 2 时第二天早上的尿样中的尿蛋白/肌酐比率 > 0.5 mg/mg 所示。
  • 胃肠 (GI) 功能明显受损或胃肠道疾病可能会显着改变口服地拉罗司（例如 溃疡病、无法控制的恶心、呕吐、腹泻、吸收不良综合征或小肠切除术）。

其他协议定义的包含/排除可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：手臂 2
药品：地拉罗司颗粒制剂
地拉罗司颗粒将以棒状包装提供，包含 90 毫克、180 毫克和 360 毫克颗粒供口服使用。
其他名称：
  • ICL670
有源比较器：手臂 1
药品：地拉罗司 DT 配方
Deferasirox DT 将以 125 mg、250 mg 和 500 mg 分散片的形式提供，供口服使用
其他名称：
  • ICL670

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
合规性（使用棒/包药片计数）。
大体时间：24周
在核心阶段，通过 ICT 初治患者的棒包/药片计数来评估患者的依从性。
24周
未接受 ICT 治疗的患者血清铁蛋白的变化。
大体时间：从基线到 24 周
铁超负荷儿科 ICT 初治患者血清铁蛋白从基线到治疗第 24 周的变化平均值之间的比较。
从基线到 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
合规性（使用棒/包药片计数）
大体时间：48周
在核心阶段，通过 ICT 初治患者的棒包/药片计数来评估患者的依从性。
48周
随着时间的推移，治疗满意度和适口性的领域得分
大体时间：从基线到 48 周
使用患者/观察者报告结果 (PRO/ObsRO) 问卷评估两种配方对患者满意度和适口性的影响
从基线到 48 周
总体安全性，通过不良反应的频率和严重程度来衡量
大体时间：从基线到 48 周
这包括对肾毒性的主动监测；包括肾功能衰竭、肝毒性；包括肝功能衰竭和胃肠道出血），以及实验室值相对于基线的变化（血清肌酐、肌酐清除率、ALT、AST、RBC 和 WBC）。 此外，还将评估生命体征、身体、眼科、听力、心脏以及生长发育评估。
从基线到 48 周
剂量说明偏差率（“合规性”，使用问卷调查）
大体时间：从基线到 48 周
这包括每天在同一时间错过/未服用的剂量，以使用每日 PRO/ObsRO 问卷评估依从性。
从基线到 48 周
所有患者的给药前地拉罗司浓度
大体时间：在第 1、3、5、9、13、17、21、25、29、33、37、41 和 45 周（13 个样本）
将绘制第 1 周、第 3 周、第 5 周、第 9 周、第 13 周、第 17 周、第 21 周、第 25 周、第 29 周、第 33 周、第 37 周、第 41 周和第45 基于所有患者的数据。 将分析来自所有患者的给药前 PK 数据以支持依从性评估。将从隔室模型得出的预测个体浓度将与各自观察到的给药前浓度进行比较。 治疗组和访视的预测值和观察值之间的差异分布将通过箱线图以图形方式显示。
在第 1、3、5、9、13、17、21、25、29、33、37、41 和 45 周（13 个样本）
第 5 周和第 9 周给药后 2 至 4 小时的给药后地拉罗司浓度
大体时间：第 5 周、第 9 周
给药后 PK 数据与给药前 PK 数据一起分析
第 5 周、第 9 周
PK/PD关系
大体时间：从基线到 48 周
探索安全性和有效性措施的暴露-反应关系：血清肌酐相对于基线的变化、显着的血清肌酐值、血清肌酐清除率相对于基线的变化和显着的血清肌酐清除率类别、血清铁蛋白相对于基线的变化，与衍生的 PK 参数的关系给药前和给药后的地拉罗司浓度。
从基线到 48 周
评估额外的安全性，通过扩展阶段期间颗粒不良反应的频率和严重程度来衡量
大体时间：从基线到 305 周
这包括对肾毒性的主动监测；包括肾功能衰竭、肝毒性；包括肝功能衰竭和胃肠道出血），以及实验室值相对于基线的变化（血清肌酐、肌酐清除率、ALT、AST、RBC 和 WBC）。 此外，还将评估生命体征、身体、眼科、听力以及生长发育评估。
从基线到 305 周
初次接受 ICT 治疗的患者血清铁蛋白的变化
大体时间：从基线到 48 周
铁超负荷儿科 ICT 初治患者血清铁蛋白从基线到第 48 周治疗周的变化平均值之间的比较。
从基线到 48 周
治疗前患者血清铁蛋白的变化
大体时间：从基线到 24 周和 48 周
比较两个治疗组之间从基线到治疗第 24 周和治疗第 48 周的预治疗患者血清铁蛋白的变化平均值。
从基线到 24 周和 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年10月21日

初级完成 (实际的)

2018年5月31日

研究完成 (实际的)

2024年1月15日

研究注册日期

首次提交

2015年3月17日

首先提交符合 QC 标准的

2015年4月30日

首次发布 (估计的)

2015年5月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月26日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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