Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке приверженности лечению, эффективности и безопасности улучшенной формы деферазирокса (гранулы) у педиатрических пациентов (2-

26 марта 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Рандомизированное, открытое, многоцентровое, двухгрупповое исследование фазы II для оценки соблюдения режима лечения, эффективности и безопасности улучшенной формы деферасирокса (гранулы) у педиатрических пациентов с перегрузкой железом

Это рандомизированное открытое многоцентровое исследование фазы II с двумя группами для оценки приверженности лечению и изменения уровня ферритина в сыворотке гранул деферасирокса и деферасирокса DT у детей и подростков в возрасте ≥ 2 и < 18 лет на момент включения в исследование с любая трансфузионно-зависимая анемия, требующая хелаторной терапии из-за перегрузки железом, чтобы продемонстрировать влияние улучшенного соблюдения режима лечения на нагрузку железом.

Рандомизация будет стратифицирована по возрастным группам (от 2 до

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

224

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussel, Бельгия, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Бельгия, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Болгария, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Болгария, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Венгрия
      • Debrecen, Венгрия, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Египет
      • Alexandria, Египет, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Индия
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Индия, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Napoli, Италия, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Италия, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Италия, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Италия, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Ливан
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Ливан, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Малайзия, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Малайзия, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Малайзия, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Оман
      • Muscat, Оман, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Панама
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Панама, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • Таиланд
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Таиланд, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Таиланд, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Тунис
      • Tunis, Тунис, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Турция
      • Adana, Турция, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Турция, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Турция, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Филиппины
      • Quezon City, Филиппины, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Creteil, Франция, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Франция, 75015
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 месяцев до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие/согласие перед проведением каких-либо процедур, связанных с исследованием. Согласие будет получено от родителей или законных опекунов. Следователи также получат согласие пациентов в соответствии с местными правилами.
  • Дети мужского и женского пола и подростки в возрасте ≥ 2 и < 18 лет. [Франция: Дети мужского и женского пола и подростки в возрасте ≥ 2 и < 18 лет, однако дети в возрасте ≥ 2 и ≤ 6 лет могут быть включены только в том случае, если лечение дефероксамином противопоказано или неадекватно для этих пациентов в соответствии с решением исследователя. Применимо только к основной фазе. После прохождения основного этапа пациентам может исполниться 18 лет, и они по-прежнему будут считаться подходящими для участия в дополнительном расширенном этапе.
  • Любая трансфузионно-зависимая анемия, связанная с перегрузкой железом, требующая терапии хелаторами железа и с историей переливания примерно 20 единиц PRBC и целью лечения по снижению нагрузки железом (300 мл PRBC = 1 единица для взрослых, тогда как 4 мл/кг PRBC считается 1 единицей). для детей).
  • Ферритин сыворотки > 1000 нг/мл, измеренный при скрининговом визите 1 и скрининговом визите 2 (среднее значение будет использоваться в качестве критерия приемлемости).
  • Пациент должен принять участие и пройти основную фазу лечения продолжительностью 48 недель в соответствии с протоколом (только для необязательной фазы продления).

Критерий исключения:

  • Клиренс креатинина ниже предела противопоказаний, указанного в инструкции по медицинскому применению (с использованием формулы Шварца) при скрининговом визите 1 или скрининговом визите 2.
  • Креатинин сыворотки > 1,5 xULN при скрининге, измеренный при скрининговом визите 1 и/или скрининговом визите 2
  • АЛТ и/или АСТ > 3,0 x ВГН на скрининговом визите 1 или скрининговом визите 2.
  • (Критерий больше не применяется, удален как часть поправки 1): предшествующая терапия хелаторами железа.
  • Заболевание печени с тяжестью класса B или C по Чайлд-Пью.
  • Значительная протеинурия, о чем свидетельствует соотношение белок/креатинин в моче > 0,5 мг/мг во второй пробе утренней мочи при скрининговом визите 1 или скрининговом визите 2.
  • Пациенты со значительными нарушениями функции желудочно-кишечного тракта (ЖКТ) или заболеваниями ЖКТ, которые могут значительно изменить абсорбцию перорального деферазирокса (например, язвенные заболевания, неконтролируемая тошнота, рвота, диарея, синдром мальабсорбции или резекция тонкой кишки).

Может применяться другое включение/исключение, определенное протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рука 2
Лекарство: Деферасирокс в гранулах
Гранулы деферасирокса будут поставляться в виде стиков, содержащих гранулы по 90 мг, 180 мг и 360 мг для перорального применения.
Другие имена:
  • ICL670
Активный компаратор: Рука 1
Лекарство: Препарат деферазирокс DT
Деферасирокс DT будет поставляться в виде диспергируемых таблеток по 125 мг, 250 мг и 500 мг для перорального применения.
Другие имена:
  • ICL670

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Соблюдение (с помощью подсчета таблеток в упаковке/стиках).
Временное ограничение: 24 недели
Оцените соблюдение пациентом режима лечения, измеренное по подсчету стиков/таблеток у пациентов, ранее не получавших ИКТ, во время основного этапа.
24 недели
Изменение уровня ферритина в сыворотке крови у пациентов, ранее не применявших ИКТ.
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
Сравнение средних значений между двумя группами лечения по изменению сывороточного ферритина от исходного уровня до 24-й недели лечения у педиатрических пациентов с перегрузкой железом, ранее не применявших ИКТ.
От исходного уровня до 24 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Соответствие (с использованием подсчета таблеток в пакетиках/упаковках)
Временное ограничение: 48 недель
Оцените соблюдение пациентом режима лечения, измеренное по подсчету стиков/таблеток у пациентов, ранее не получавших ИКТ, во время основного этапа.
48 недель
Домен оценивает удовлетворенность лечением и вкусовые качества с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недель
Оценить удовлетворенность пациентов и вкусовые качества обоих составов с помощью опросников пациентов/наблюдателей, сообщаемых о результатах (PRO/ObsRO).
От исходного уровня до 48 недель
Общая безопасность, измеряемая частотой и тяжестью неблагоприятных
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недель
Это включает активный мониторинг почечной токсичности; в т.ч. почечная недостаточность, гепатотоксичность; включая печеночную недостаточность и желудочно-кишечное кровотечение), а также изменения лабораторных показателей по сравнению с исходным уровнем (сывороточный креатинин, клиренс креатинина, АЛТ, АСТ, эритроциты и лейкоциты). Кроме того, будут оцениваться жизненные показатели, физические, офтальмологические, аудиометрические, сердечные, а также оценки роста и развития.
От исходного уровня до 48 недель
Частота отклонений от инструкций по дозированию («Соблюдение», с использованием вопросника)
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недель
Это включает дозы, пропущенные/не принятые в одно и то же время каждый день, для оценки соблюдения с использованием ежедневного вопросника PRO/ObsRO.
От исходного уровня до 48 недель
Концентрации деферасирокса до введения дозы у всех пациентов
Временное ограничение: на 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 и 45 неделях (13 образцов)
Концентрация перед введением дозы в зависимости от полученной дозы будет нанесена на график для недели 1, недели 3, недели 5, недели 9, недели 13, недели 17, недели 21, недели 25, недели 29, недели 33, недели 37, недели 41 и недели. 45 на основе данных всех пациентов. Данные фармакокинетики всех пациентов перед введением дозы будут проанализированы для поддержки оценки соблюдения режима лечения. Предсказанные индивидуальные концентрации, полученные с помощью компартментальной модели, будут сравниваться с соответствующими наблюдаемыми концентрациями перед введением дозы. Распределение разницы между прогнозируемыми и наблюдаемыми значениями будет показано графически в виде диаграмм для обеих групп лечения и посещения.
на 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 и 45 неделях (13 образцов)
Концентрации деферазирокса после введения дозы между 2 и 4 часами после введения дозы на 5-й и 9-й неделях
Временное ограничение: Неделя 5, Неделя 9
данные фармакокинетики после введения дозы должны быть проанализированы вместе с данными фармакокинетики до введения дозы
Неделя 5, Неделя 9
Отношения ПК/ПД
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недель
Изучить взаимосвязь экспозиция-реакция для показателей безопасности и эффективности: изменение креатинина в сыворотке по сравнению с исходным уровнем, заметные значения креатинина в сыворотке, изменение клиренса креатинина в сыворотке по сравнению с исходным уровнем и заметные категории клиренса креатинина в сыворотке, изменение ферритина в сыворотке по сравнению с исходным уровнем в связи с производными ФК-параметрами для Концентрации деферазирокса до и после приема дозы.
От исходного уровня до 48 недель
Оцените дополнительную безопасность, измеряемую частотой и тяжестью нежелательных явлений для гранул во время фазы продления.
Временное ограничение: От исходного уровня до 305 недель
Это включает активный мониторинг почечной токсичности; в т.ч. почечная недостаточность, гепатотоксичность; включая печеночную недостаточность и желудочно-кишечное кровотечение), а также изменения лабораторных показателей по сравнению с исходным уровнем (сывороточный креатинин, клиренс креатинина, АЛТ, АСТ, эритроциты и лейкоциты). Кроме того, будут оцениваться жизненные показатели, физические, офтальмологические, аудиометрические оценки, а также оценки роста и развития.
От исходного уровня до 305 недель
Изменение уровня ферритина в сыворотке крови у пациентов, ранее не применявших ИКТ
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недель
Сравнение средних значений между двумя группами лечения по изменению сывороточного ферритина от исходного уровня до 48-й недели лечения у педиатрических пациентов с перегрузкой железом, ранее не применявших ИКТ.
От исходного уровня до 48 недель
Изменение уровня ферритина в сыворотке крови у пациентов, ранее получавших лечение.
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель и 48 недель
Сравнение средних значений изменения сывороточного ферритина сывороточного ферритина у пациентов, ранее проходивших лечение, между двумя группами лечения от исходного уровня до 24-й и 48-й недель лечения.
От исходного уровня до 24 недель и 48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 октября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 мая 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 января 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

6 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Препарат деферазирокс DT

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться