Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus parannetun deferasiroksiformulaation (rakeiden) hoidonmukaisuuden, tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla (2-

tiistai 26. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Satunnaistettu, avoin, monikeskus, kaksihaarainen, vaiheen II tutkimus, jolla arvioitiin parannetun deferasiroksiformulaation (rakeiden) hoidonmukaisuutta, tehokkuutta ja turvallisuutta lapsipotilailla, joilla on raudan ylikuormitus

Tämä on satunnaistettu, avoin, monikeskus, kaksihaarainen, faasi II -tutkimus, jossa arvioidaan deferasiroksiraemuodon ja deferasiroksi DT -valmisteen hoitomyöntymistä ja seerumin ferritiinin muutosta lapsilla ja nuorilla, joiden ikä on ≥ 2 ja < 18 vuotta. mikä tahansa verensiirrosta riippuvainen anemia, joka vaatii kelatointihoitoa raudan ylikuormituksen vuoksi, jotta voidaan osoittaa parantuneen hoitomyöntyvyyden vaikutus rautakuormitukseen.

Satunnaistaminen ositetaan ikäryhmittäin (2–

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

224

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussel, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Egypti
      • Alexandria, Egypti, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Filippiinit
      • Quezon City, Filippiinit, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Intia
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Intia, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malesia, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malesia, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malesia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Creteil, Ranska, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Ranska, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Thaimaa
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thaimaa, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Turkki, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Unkari
      • Debrecen, Unkari, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 kuukautta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus ennen tutkimuskohtaisia ​​toimenpiteitä. Suostumus hankitaan vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta. Tutkijat saavat myös potilaiden suostumuksen paikallisten ohjeiden mukaisesti.
  • Miesten ja naisten lapset ja nuoret ≥ 2-vuotiaat ja < 18-vuotiaat. [Ranska: ≥ 2 ja < 18-vuotiaat lapset ja nuoret, mutta ≥ 2 ja ≤ 6-vuotiaat lapset voidaan ottaa mukaan vain, jos deferoksamiinihoito on näille potilaille vasta-aiheinen tai riittämätön tutkijan päätöksen mukaisesti. Koskee vain ydinvaihetta. Ydinvaiheessa potilaat voivat täyttää 18 vuotta ja silti olla kelvollisia osallistumaan myös valinnaiseen jatkovaiheeseen.
  • Mikä tahansa verensiirrosta riippuvainen raudan liikakuormitukseen liittyvä anemia, joka vaatii raudan kelaatiohoitoa ja jolla on ollut noin 20 PRBC-yksikön verensiirto ja hoidon tavoite vähentää rautaa (300 ml PRBC = 1 yksikkö aikuisilla, kun taas 4 ml/kg PRBC:tä pidetään 1 yksikkönä lapsille).
  • Seerumin ferritiini > 1000 ng/ml, mitattuna seulontakäynnillä 1 ja seulontakäynnillä 2 (keskiarvoa käytetään kelpoisuuskriteereissä).
  • Potilaan on täytynyt osallistua ja suorittaa 48 viikon ydinvaiheen hoito protokollan mukaisesti (vain valinnaisen jatkovaiheen kelpoisuus).

Poissulkemiskriteerit:

  • Kreatiniinipuhdistuma alle paikallisesti hyväksytyissä lääkemääräystiedoissa (Schwartzin kaavalla) olevan vasta-aiheen rajan seulontakäynnillä 1 tai seulontakäynnillä 2.
  • Seerumin kreatiniini > 1,5 x ULN seulonnassa mitattuna seulontakäynnillä 1 ja/tai seulontakäynnillä 2
  • ALT ja/tai AST > 3,0 x ULN seulontakäynnillä 1 tai seulontakäynnillä 2.
  • (Ei ehto enää sovellettavissa, poistettu osana tarkistusta 1): Aikaisempi rautakelaatiohoito.
  • Maksasairaus, jonka vaikeusaste on Child-Pugh-luokka B tai C.
  • Merkittävä proteinuria, jonka osoittaa virtsan proteiini/kreatiniini-suhde > 0,5 mg/mg toisessa aamuvirtsanäytteessä seulontakäynnillä 1 tai seulontakäynnillä 2.
  • Potilaat, joilla on merkittävä maha-suolikanavan (GI) vajaatoiminta tai GI-sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa suun kautta otetun deferasiroksin imeytymistä (esim. haavaiset sairaudet, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli, imeytymishäiriö tai ohutsuolen resektio).

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämistä/poissulkemista voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi 2
Lääke: Deferasiroksiraeformulaatio
Deferasirox-rakeet toimitetaan tikkupakkauksina, jotka sisältävät 90 mg, 180 mg ja 360 mg rakeita oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • ICL670
Active Comparator: Käsivarsi 1
Lääke: Deferasirox DT -formulaatio
Deferasirox DT toimitetaan 125 mg, 250 mg ja 500 mg dispergoituvina tabletteina suun kautta käytettäväksi
Muut nimet:
  • ICL670

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaatimustenmukaisuus (käyttäen tikku-/pakkaustablettimäärää).
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Arvioi potilaiden hoitomyöntyvyyttä mitattuna tikkupakkausten/tablettien määrällä potilailla, jotka eivät ole aiemmin käyttäneet ICT:tä ydinvaiheen aikana.
24 viikkoa
Muutos seerumin ferritiinissä ICT-potilailla.
Aikaikkuna: Perustasosta 24 viikkoon
Kahden hoitohaaran keskiarvon vertailu seerumin ferritiinissä lähtötilanteesta hoitoviikolle 24 potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet ICT:tä ja joilla on raudan ylikuormitus.
Perustasosta 24 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaatimustenmukaisuus (tikku-/pakkaustablettimäärää käyttämällä)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Arvioi potilaiden hoitomyöntyvyyttä mitattuna tikkupakkausten/tablettien määrällä potilailla, jotka eivät ole aiemmin käyttäneet ICT:tä ydinvaiheen aikana.
48 viikkoa
Hoitotyytyväisyyden ja -maun arvosanat ajan mittaan
Aikaikkuna: Perustasosta 48 viikkoon
Arvioida molemmat formulaatiot potilastyytyväisyyden ja maun suhteen käyttämällä potilas/tarkkailija raportoituja tuloksia (PRO/ObsRO) -kyselylomakkeita
Perustasosta 48 viikkoon
Yleinen turvallisuus mitattuna haittavaikutusten esiintymistiheydellä ja vakavuudella
Aikaikkuna: Perustasosta 48 viikkoon
Tämä sisältää aktiivisen munuaistoksisuuden seurannan; mukaan lukien munuaisten vajaatoiminta, maksatoksisuus; mukaan lukien maksan vajaatoiminta ja maha-suolikanavan verenvuoto) ja muutokset laboratorioarvoissa lähtötasosta (seerumin kreatiniini, kreatiniinipuhdistuma, ALAT, ASAT, punasolut ja valkosolut). Lisäksi arvioidaan elintoimintoja, fyysisiä, oftalmologisia, audiometrisiä, sydämen sekä kasvun ja kehityksen arvioita.
Perustasosta 48 viikkoon
Annosteluohjeiden poikkeamien määrä ("Yhdenmukaisuus", kyselylomakkeella)
Aikaikkuna: Perustasosta 48 viikkoon
Tämä sisältää annokset, jotka jäivät/ei otettu samaan aikaan joka päivä, jotta voidaan arvioida noudattaminen päivittäisellä PRO/ObsRO-kyselyllä.
Perustasosta 48 viikkoon
Deferasiroksipitoisuudet ennen annosta kaikilla potilailla
Aikaikkuna: viikoilla 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 ja 45 (13 näytettä)
Annosta edeltävä pitoisuus tapausannoksen mukaan piirretään viikoille 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, viikko, 37, viikko 41 ja viikko 45 perustuu kaikkien potilaiden tietoihin. Kaikkien potilaiden annosta edeltävät PK-tiedot analysoidaan hoitomyöntyvyyden arvioinnin tueksi. Osastomallista johdettuja ennustettuja yksittäisiä pitoisuuksia verrataan vastaaviin havaittuihin annosta edeltäviin pitoisuuksiin. Ennusteiden ja havaittujen arvojen välisen eron jakaumat näytetään graafisesti laatikkokaavioina sekä hoitoryhmille että käynnille.
viikoilla 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 ja 45 (13 näytettä)
Annoksen jälkeiset deferasiroksipitoisuudet 2–4 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 5–9
Aikaikkuna: Viikko 5, viikko 9
annoksen jälkeiset PK-tiedot analysoidaan yhdessä annosta edeltävien PK-tietojen kanssa
Viikko 5, viikko 9
PK/PD-suhde
Aikaikkuna: Perustasosta 48 viikkoon
Altistumisen ja vasteen välisten suhteiden tutkiminen turvallisuuden ja tehokkuuden mittaamiseksi: seerumin kreatiniinin muutos lähtötilanteesta, huomattavat seerumin kreatiniiniarvot, seerumin kreatiniinipuhdistuman muutos lähtötasosta ja huomattavat seerumin kreatiniinipuhdistumaluokat, seerumin ferritiinin muutos lähtötasosta suhteessa johdettuihin PK-parametreihin deferasiroksipitoisuudet ennen ja jälkeen annosta.
Perustasosta 48 viikkoon
Arvioi lisäturvallisuus, mitattuna rakeiden haittavaikutusten esiintymistiheydellä ja vakavuudella laajennusvaiheen aikana
Aikaikkuna: Perustasosta 305 viikkoon
Tämä sisältää aktiivisen munuaistoksisuuden seurannan; mukaan lukien munuaisten vajaatoiminta, maksatoksisuus; mukaan lukien maksan vajaatoiminta ja maha-suolikanavan verenvuoto) ja muutokset laboratorioarvoissa lähtötasosta (seerumin kreatiniini, kreatiniinipuhdistuma, ALAT, ASAT, punasolut ja valkosolut). Lisäksi arvioidaan elintoimintoja, fyysisiä, oftalmologisia, audiometrisiä sekä kasvu- ja kehitysarvioita.
Perustasosta 305 viikkoon
Muutos seerumin ferritiinissä ICT-potilailla
Aikaikkuna: Perustasosta 48 viikkoon
Kahden hoitohaaran keskiarvojen vertailu seerumin ferritiinissä lähtötilanteesta hoitoviikon 48 hoitoviikolle raudan liikakuormitusta sairastavilla lapsipotilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet ICT:tä.
Perustasosta 48 viikkoon
Seerumin ferritiinin muutos esihoitoa saaneilla potilailla
Aikaikkuna: Perustasosta 24 viikkoon ja 48 viikkoon
Kahden hoitohaaran keskiarvojen vertailu seerumin ferritiinissä esihoitoa saaneilla potilailla lähtötilanteesta viikkoon 24 ja 48 hoitoviikkoon.
Perustasosta 24 viikkoon ja 48 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 21. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. toukokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Deferasirox DT -formulaatio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa