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Estudio para evaluar el cumplimiento del tratamiento, la eficacia y la seguridad de una formulación mejorada de deferasirox (gránulos) en pacientes pediátricos (2-

26 de marzo de 2024 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de fase II aleatorizado, abierto, multicéntrico, de dos brazos para evaluar el cumplimiento del tratamiento, la eficacia y la seguridad de una formulación mejorada de deferasirox (gránulos) en pacientes pediátricos con sobrecarga de hierro

Este es un estudio aleatorizado, abierto, multicéntrico, de dos brazos, de fase II para evaluar el cumplimiento del tratamiento y el cambio en la ferritina sérica de una formulación de deferasirox en gránulos y una formulación de deferasirox DT en niños y adolescentes de ≥ 2 años y < 18 años en el momento de la inscripción con cualquier anemia dependiente de transfusiones que requiera terapia de quelación debido a la sobrecarga de hierro, para demostrar el efecto de la mejora del cumplimiento sobre la carga de hierro.

La aleatorización se estratificará por grupos de edad (2 a

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

224

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Brussel, Bélgica, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Egipto
      • Alexandria, Egipto, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Filipinas
      • Quezon City, Filipinas, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Creteil, Francia, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Francia, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Hungría
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Líbano, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malasia, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malasia, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malasia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panamá
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panamá, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pavo, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Tailandia, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Túnez
      • Tunis, Túnez, 1006
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento/asentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento específico del estudio. Se obtendrá el consentimiento de los padres o tutores legales. Los investigadores también obtendrán el consentimiento de los pacientes de acuerdo con las pautas locales.
  • Niños y adolescentes, hombres y mujeres, de ≥ 2 años y < 18 años. [Francia: niños y adolescentes de sexo masculino y femenino de ≥ 2 y < 18 años; sin embargo, los niños de ≥ 2 y ≤ 6 años solo pueden inscribirse cuando el tratamiento con deferoxamina está contraindicado o es inadecuado en estos pacientes según la decisión del investigador. Aplicable solo a la fase central. Una vez en la fase básica, los pacientes pueden cumplir 18 años y aún ser considerados elegibles, también para participar en la fase de extensión opcional.
  • Cualquier anemia dependiente de transfusión asociada con sobrecarga de hierro que requiera terapia de quelación de hierro y con antecedentes de transfusión de aproximadamente 20 unidades de PRBC y un objetivo de tratamiento para reducir la carga de hierro (300 ml de PRBC = 1 unidad en adultos, mientras que 4 ml/kg de PRBC se considera 1 unidad para niños).
  • Ferritina sérica > 1000 ng/ml, medida en la visita de selección 1 y en la visita de selección 2 (el valor medio se utilizará para los criterios de elegibilidad).
  • El paciente debe haber participado y completado el tratamiento de la fase central de 48 semanas según el protocolo (solo para la elegibilidad de la fase de extensión opcional).

Criterio de exclusión:

  • Aclaramiento de creatinina por debajo del límite de contraindicación en la información de prescripción aprobada localmente (utilizando la fórmula de Schwartz) en la visita de selección 1 o la visita de selección 2.
  • Creatinina sérica > 1,5 x LSN en la selección medida en la visita de selección 1 o en la visita de selección 2
  • ALT y/o AST > 3,0 x ULN en la visita de selección 1 o la visita de selección 2.
  • (Criterio que ya no aplica, eliminado como parte de la Enmienda 1): Terapia previa de quelación de hierro.
  • Enfermedad hepática con severidad de Child-Pugh clase B o C.
  • Proteinuria significativa según lo indicado por una relación proteína/creatinina urinaria > 0,5 mg/mg en una segunda muestra de orina de la mañana en la visita de selección 1 o en la visita de selección 2.
  • Pacientes con función gastrointestinal (GI) significativamente alterada o enfermedad GI que pueda alterar significativamente la absorción de deferasirox oral (p. enfermedades ulcerativas, náuseas no controladas, vómitos, diarrea, síndrome de malabsorción o resección del intestino delgado).

Se pueden aplicar otras inclusiones/exclusiones definidas por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo 2
Droga: Formulación de gránulos de deferasirox
Los gránulos de deferasirox se proporcionarán en sobres que contienen gránulos de 90 mg, 180 mg y 360 mg para uso oral.
Otros nombres:
  • ICL670
Comparador activo: Brazo 1
Droga: Formulación de deferasirox DT
Deferasirox DT se proporcionará en comprimidos dispersables de 125 mg, 250 mg y 500 mg para uso oral.
Otros nombres:
  • ICL670

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cumplimiento (usando el conteo de tabletas de stick/pack).
Periodo de tiempo: 24 semanas
Evalúe el cumplimiento del paciente medido por el recuento de stick pack/tablet en pacientes sin experiencia en TIC durante la fase central.
24 semanas
Cambio en la ferritina sérica en pacientes sin tratamiento previo con TIC.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 24 semanas
La comparación de las medias entre los dos brazos de tratamiento del cambio desde el inicio hasta la semana 24 de tratamiento en la ferritina sérica en pacientes pediátricos sin tratamiento previo con TIC y con sobrecarga de hierro.
Desde el inicio hasta las 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cumplimiento (usando el conteo de tabletas de stick/pack)
Periodo de tiempo: 48 semanas
Evalúe el cumplimiento del paciente medido por el recuento de stick pack/tablet en pacientes sin experiencia en TIC durante la fase central.
48 semanas
Puntuaciones de dominio de satisfacción con el tratamiento y palatabilidad a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 48 semanas
Evaluar la satisfacción del paciente y la palatabilidad de ambas formulaciones mediante cuestionarios de resultados informados por el paciente/observador (PRO/ObsRO)
Desde el inicio hasta las 48 semanas
Seguridad general, medida por la frecuencia y la gravedad de los efectos adversos.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 48 semanas
Esto incluye el control activo de la toxicidad renal; incluyendo insuficiencia renal, toxicidad hepática; incluyendo insuficiencia hepática y hemorragia gastrointestinal) y cambios en los valores de laboratorio desde el inicio (creatinina sérica, aclaramiento de creatinina, ALT, AST, RBC y WBC). Además, se evaluarán signos vitales, exámenes físicos, oftalmológicos, audiométricos, cardíacos y de crecimiento y desarrollo.
Desde el inicio hasta las 48 semanas
Tasa de desviaciones de las instrucciones de dosificación ('Cumplimiento', utilizando un cuestionario)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 48 semanas
Esto incluye las dosis olvidadas/no tomadas a la misma hora todos los días, para evaluar el cumplimiento mediante un cuestionario PRO/ObsRO diario.
Desde el inicio hasta las 48 semanas
Concentraciones previas a la dosis de deferasirox en todos los pacientes
Periodo de tiempo: en las semanas 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 y 45 (13 muestras)
La concentración previa a la dosis por dosis incidente se trazará para la semana 1, la semana 3, la semana 5, la semana 9, la semana 13, la semana 17, la semana 21, la semana 25, la semana 29, la semana 33, la semana 37, la semana 41 y la semana 45 basado en datos de todos los pacientes. Los datos farmacocinéticos previos a la dosis de todos los pacientes se analizarán para respaldar la evaluación del cumplimiento. Las concentraciones individuales previstas derivadas del modelo compartimental se compararán con las respectivas concentraciones previas a la dosis observadas. Las distribuciones de la diferencia entre los valores predichos y observados se mostrarán gráficamente mediante diagramas de caja para ambos grupos de tratamiento y visita.
en las semanas 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 y 45 (13 muestras)
Concentraciones posteriores a la dosis de deferasirox entre 2 y 4 horas posteriores a la dosis en las semanas 5 y 9
Periodo de tiempo: Semana 5, Semana 9
datos farmacocinéticos posteriores a la dosis que se analizarán junto con datos farmacocinéticos previos a la dosis
Semana 5, Semana 9
Relación PK/PD
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 48 semanas
Explorar las relaciones exposición-respuesta para medidas de seguridad y eficacia: cambio de creatinina sérica desde el inicio, valores notables de creatinina sérica, cambio en el aclaramiento de creatinina sérica desde el inicio y categorías notables de aclaramiento de creatinina sérica, cambio de ferritina sérica desde el inicio, en relación con los parámetros farmacocinéticos derivados para concentraciones de deferasirox antes y después de la dosis.
Desde el inicio hasta las 48 semanas
Evaluar la seguridad adicional, medida por la frecuencia y la gravedad de los efectos adversos de los gránulos durante la fase de extensión
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 305 semanas
Esto incluye monitoreo activo de toxicidad renal; incluyendo insuficiencia renal, toxicidad hepática; incluyendo insuficiencia hepática y hemorragia gastrointestinal) y cambios en los valores de laboratorio desde el inicio (creatinina sérica, aclaramiento de creatinina, ALT, AST, RBC y WBC). Además, se evaluarán signos vitales, exámenes físicos, oftalmológicos, audiométricos y de crecimiento y desarrollo.
Desde el inicio hasta las 305 semanas
Cambio en la ferritina sérica en pacientes sin experiencia previa con TIC
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 48 semanas
La comparación de las medias entre los dos brazos de tratamiento del cambio desde el inicio hasta la semana 48 de tratamiento en la ferritina sérica en pacientes pediátricos sin tratamiento previo con TIC y con sobrecarga de hierro.
Desde el inicio hasta las 48 semanas
Cambio en la ferritina sérica en pacientes pretratados
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 24 semanas y las 48 semanas
La comparación de medias entre los dos brazos de tratamiento del cambio desde el inicio hasta la semana 24 y hasta las 48 semanas de tratamiento en la ferritina sérica en pacientes pretratados.
Desde el inicio hasta las 24 semanas y las 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de octubre de 2015

Finalización primaria (Actual)

31 de mayo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

15 de enero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

6 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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