Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení souladu s léčbou, účinnosti a bezpečnosti vylepšené formulace deferasiroxu (granule) u pediatrických pacientů (2-

26. března 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, otevřená, multicentrická, dvouramenná studie fáze II k vyhodnocení souladu léčby, účinnosti a bezpečnosti vylepšené formulace deferasiroxu (granule) u pediatrických pacientů s přetížením železem

Jedná se o randomizovanou, otevřenou, multicentrickou, dvouramennou studii fáze II k vyhodnocení souladu s léčbou a změny sérového feritinu přípravku deferasirox granule a přípravku deferasirox DT u dětí a dospívajících ve věku ≥ 2 a < 18 let při zařazení s jakákoli anémie závislá na transfuzi vyžadující chelatační terapii kvůli přetížení železem, aby se prokázal účinek zlepšené kompliance na zátěž železem.

Randomizace bude stratifikována podle věkových skupin (2 až

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

224

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussel, Belgie, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulharsko, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Filipíny
      • Quezon City, Filipíny, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Creteil, Francie, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Francie, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Napoli, Itálie, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Itálie, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Itálie, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Krocan, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malajsie, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malajsie, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malajsie, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • Thajsko
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thajsko, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thajsko, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Tunisko
      • Tunis, Tunisko, 1006
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas/souhlas před jakýmikoli postupy specifickými pro studii. Souhlas bude získán od rodičů nebo zákonných zástupců. Vyšetřovatelé také získají souhlas pacientů podle místních směrnic.
  • Děti a dospívající muži a ženy ve věku ≥ 2 a < 18 let. [Francie: Děti mužského a ženského pohlaví a dospívající ve věku ≥ 2 a < 18 let, avšak děti ve věku ≥ 2 a ≤ 6 let mohou být zařazeny pouze v případě, že je léčba deferoxaminem u těchto pacientů kontraindikována nebo nedostatečná podle rozhodnutí zkoušejícího. Platí pouze pro základní fázi. Jakmile jsou pacienti v základní fázi, mohou dosáhnout věku 18 let a stále být považováni za způsobilé, a to i pro účast ve fázi volitelného prodloužení.
  • Jakákoli anémie závislá na transfuzi spojená s přetížením železem vyžadující chelatační terapii železem a s anamnézou transfuze přibližně 20 jednotek PRBC a léčebným cílem snížit zátěž železem (300 ml PRBC = 1 jednotka u dospělých, zatímco 4 ml/kg PRBC se považuje za 1 jednotku pro děti).
  • Sérový feritin > 1000 ng/ml, měřeno při screeningové návštěvě 1 a screeningové návštěvě 2 (pro kritéria způsobilosti bude použita střední hodnota).
  • Pacient se musí zúčastnit a dokončit 48týdenní základní fázi léčby podle protokolu (pouze pro nárok na volitelnou prodlouženou fázi).

Kritéria vyloučení:

  • Clearance kreatininu pod limitem kontraindikací v lokálně schválených informacích o předepisování (s použitím Schwartzova vzorce) při screeningové návštěvě 1 nebo screeningové návštěvě 2.
  • Sérový kreatinin > 1,5 x ULN při screeningu měřeno při screeningové návštěvě 1 a nebo screeningové návštěvě 2
  • ALT a/nebo AST > 3,0 x ULN při screeningové návštěvě 1 nebo screeningové návštěvě 2.
  • (Kritérium již neplatí, odstraněno jako součást změny 1): Předchozí chelatační terapie železa.
  • Onemocnění jater se závažností Child-Pugh třídy B nebo C.
  • Významná proteinurie indikovaná poměrem protein/kreatinin v moči > 0,5 mg/mg ve druhém ranním vzorku moči při screeningové návštěvě 1 nebo screeningové návštěvě 2.
  • Pacienti s významnou poruchou gastrointestinální (GI) funkce nebo GI onemocněním, které může významně změnit absorpci perorálního deferasiroxu (např. ulcerózní onemocnění, nekontrolovaná nauzea, zvracení, průjem, malabsorpční syndrom nebo resekce tenkého střeva).

Mohou platit jiné protokolem definované zahrnutí/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 2
Lék: Deferasirox granule
Granule Deferasirox budou poskytovány jako tyčinkové balení obsahující 90 mg, 180 mg a 360 mg granulí pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • ICL670
Aktivní komparátor: Rameno 1
Lék: Přípravek Deferasirox DT
Deferasirox DT bude poskytován jako 125 mg, 250 mg a 500 mg dispergovatelné tablety pro perorální podání
Ostatní jména:
  • ICL670

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Shoda (používání počtu tablet/balíčků).
Časové okno: 24 týdnů
Vyhodnoťte komplianci pacienta měřenou počtem balení tyčinky/tablety u pacientů dosud neléčených ICT během základní fáze.
24 týdnů
Změna sérového feritinu u pacientů dosud neléčených ICT.
Časové okno: Od základní linie do 24 týdnů
Srovnání průměrů mezi dvěma léčebnými rameny změny od výchozí hodnoty do 24. týdne léčby sérového feritinu u pediatrických pacientů dosud neléčených ICT s přetížením železem.
Od základní linie do 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Soulad (použití počtu tablet/balíčků)
Časové okno: 48 týdnů
Vyhodnoťte komplianci pacienta měřenou počtem balení tyčinky/tablety u pacientů dosud neléčených ICT během základní fáze.
48 týdnů
Skóre domény spokojenosti a chutnosti léčby v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu do 48 týdnů
Vyhodnotit obě formulace na spokojenost a chutnost pacientů pomocí dotazníků Patient/Observer Reported Outcomes (PRO/ObsRO)
Od výchozího stavu do 48 týdnů
Celková bezpečnost měřená frekvencí a závažností nežádoucích účinků
Časové okno: Od základní linie do 48 týdnů
To zahrnuje aktivní sledování renální toxicity; včetně selhání ledvin, jaterní toxicity; včetně jaterního selhání a gastrointestinálního krvácení) a změny v laboratorních hodnotách od výchozích hodnot (sérový kreatinin, clearance kreatininu, ALT, AST, RBC a WBC). Kromě toho budou hodnoceny vitální funkce, fyzikální, oftalmologická, audiometrická, srdeční a růstová a vývojová hodnocení.
Od základní linie do 48 týdnů
Míra odchylek v pokynech k dávkování („shoda“, pomocí dotazníku)
Časové okno: Od základní linie do 48 týdnů
To zahrnuje vynechané/nevzaté dávky každý den ve stejnou dobu, aby se vyhodnotila compliance pomocí denního dotazníku PRO/ObsRO.
Od základní linie do 48 týdnů
Koncentrace deferasiroxu před podáním dávky u všech pacientů
Časové okno: v týdnech 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 a 45 (13 vzorků)
Koncentrace před dávkou podle mimořádné dávky bude vynesena pro týden 1, týden 3, týden 5, týden 9, týden 13, týden 17, týden 21, týden 25, týden 29, týden 33, týden, 37, týden 41 a týden 45 na základě údajů od všech pacientů. PK data před podáním dávky od všech pacientů budou analyzována, aby se podpořilo hodnocení kompliance. Předpokládané individuální koncentrace odvozené z kompartmentového modelu budou porovnány s příslušnými pozorovanými koncentracemi před podáním dávky. Distribuce rozdílu mezi předpokládanými a pozorovanými hodnotami budou graficky znázorněny pomocí boxgrafů pro obě léčebné skupiny a návštěvu.
v týdnech 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 a 45 (13 vzorků)
Koncentrace deferasiroxu po dávce mezi 2 a 4 hodinami po dávce v 5. a 9. týdnu
Časové okno: 5. týden, 9. týden
PK data po dávce, která mají být analyzována spolu s PK daty před dávkou
5. týden, 9. týden
Vztah PK/PD
Časové okno: Od základní linie do 48 týdnů
Prozkoumat vztahy mezi expozicí a odezvou pro měření bezpečnosti a účinnosti: změna sérového kreatininu od výchozí hodnoty, významné hodnoty sérového kreatininu, změna clearance sérového kreatininu od výchozí hodnoty a významné kategorie clearance sérového kreatininu, změna sérového feritinu od výchozí hodnoty, ve vztahu k odvozeným PK parametrům pro koncentrace deferasiroxu před a po podání dávky.
Od základní linie do 48 týdnů
Posuďte další bezpečnost, měřenou četností a závažností nežádoucích účinků na granule během fáze prodloužení
Časové okno: Od základní linie do 305 týdnů
To zahrnuje aktivní sledování renální toxicity; včetně selhání ledvin, jaterní toxicity; včetně jaterního selhání a gastrointestinálního krvácení) a změny v laboratorních hodnotách od výchozích hodnot (sérový kreatinin, clearance kreatininu, ALT, AST, RBC a WBC). Kromě toho budou hodnoceny vitální funkce, fyzikální, oftalmologické, audiometrické a hodnocení růstu a vývoje.
Od základní linie do 305 týdnů
Změna sérového feritinu u pacientů dosud neléčených ICT
Časové okno: Od základní linie do 48 týdnů
Srovnání středních hodnot změny sérového feritinu mezi dvěma léčebnými rameny od výchozí hodnoty do 48. týdne léčby u pediatrických pacientů dosud neléčených ICT s přetížením železem.
Od základní linie do 48 týdnů
Změna sérového feritinu u předléčených pacientů
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 týdnů a 48 týdnů
Porovnání středních hodnot změny sérového feritinu mezi dvěma léčebnými rameny od výchozí hodnoty do 24. týdne a do 48. týdne léčby u sérového feritinu u předléčených pacientů.
Od výchozího stavu do 24 týdnů a 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. října 2015

Primární dokončení (Aktuální)

31. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

15. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

6. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie závislá na transfuzi

Klinické studie na Přípravek Deferasirox DT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit