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Étude pour évaluer l'observance du traitement, l'efficacité et l'innocuité d'une formulation améliorée de déférasirox (granulés) chez les patients pédiatriques (2-

26 mars 2024 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude randomisée, ouverte, multicentrique, à deux bras, de phase II pour évaluer l'observance du traitement, l'efficacité et l'innocuité d'une formulation améliorée de déférasirox (granulés) chez les patients pédiatriques présentant une surcharge en fer

Il s'agit d'une étude randomisée, ouverte, multicentrique, à deux bras, de phase II visant à évaluer l'observance du traitement et la modification de la ferritine sérique d'une formulation de granules de déférasirox et d'une formulation de déférasirox DT chez des enfants et des adolescents âgés de ≥ 2 ans et < 18 ans à l'inclusion avec toute anémie dépendante des transfusions nécessitant un traitement par chélation en raison d'une surcharge en fer, afin de démontrer l'effet d'une meilleure observance sur la charge en fer.

La randomisation sera stratifiée par groupes d'âge (2 à

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

224

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussel, Belgique, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarie, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Egypte
      • Alexandria, Egypte, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Creteil, France, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, France, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Hongrie
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Inde
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Inde, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Napoli, Italie, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italie, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italie, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italie, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Liban, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malaisie, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaisie, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaisie, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Philippines
      • Quezon City, Philippines, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Thaïlande
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thaïlande, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Tunisie
      • Tunis, Tunisie, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Turquie, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé écrit / assentiment avant toute procédure spécifique à l'étude. Le consentement sera obtenu auprès des parents ou des tuteurs légaux. Les enquêteurs obtiendront également l'assentiment des patients conformément aux directives locales.
  • Enfants et adolescents de sexe masculin et féminin âgés de ≥ 2 ans et < 18 ans. [France : enfants et adolescents de sexe masculin et féminin âgés de ≥ 2 ans et < 18 ans, mais les enfants âgés de ≥ 2 ans et ≤ 6 ans peuvent être inclus uniquement lorsque le traitement par la déféroxamine est contre-indiqué ou inadéquat chez ces patients selon la décision de l'investigateur. Applicable à la phase centrale uniquement. Une fois dans la phase de base, les patients peuvent atteindre l'âge de 18 ans et être toujours considérés comme éligibles, également pour participer à la phase d'extension facultative.
  • Toute anémie dépendante des transfusions associée à une surcharge en fer nécessitant un traitement par chélation du fer et ayant des antécédents de transfusion d'environ 20 unités de PRBC et un objectif de traitement visant à réduire la charge en fer (300 mL de PRBC = 1 unité chez l'adulte alors que 4 ml/kg de PRBC est considéré comme 1 unité pour les enfants).
  • Ferritine sérique> 1000 ng / ml, mesurée lors de la visite de dépistage 1 et de la visite de dépistage 2 (la valeur moyenne sera utilisée pour les critères d'éligibilité).
  • Le patient doit avoir participé et terminé le traitement de phase de base de 48 semaines conformément au protocole (uniquement pour l'éligibilité à la phase d'extension facultative).

Critère d'exclusion:

  • Clairance de la créatinine inférieure à la limite de contre-indication dans les informations de prescription approuvées localement (en utilisant la formule de Schwartz) lors de la visite de dépistage 1 ou de la visite de dépistage 2.
  • Créatinine sérique> 1,5 x LSN lors du dépistage mesuré lors de la visite de dépistage 1 et / ou de la visite de dépistage 2
  • ALT et/ou AST > 3,0 x LSN lors de la visite de dépistage 1 ou de la visite de dépistage 2.
  • (Critère n'est plus applicable, supprimé dans le cadre de l'Amendement 1) : Traitement antérieur par chélation du fer.
  • Maladie hépatique avec sévérité de classe Child-Pugh B ou C.
  • Protéinurie significative indiquée par un rapport protéines urinaires/créatinine > 0,5 mg/mg dans un deuxième échantillon d'urine du matin lors de la visite de dépistage 1 ou de la visite de dépistage 2.
  • Patients présentant une altération significative de la fonction gastro-intestinale (GI) ou une maladie gastro-intestinale pouvant altérer de manière significative l'absorption du déférasirox oral (par ex. maladies ulcéreuses, nausées incontrôlées, vomissements, diarrhée, syndrome de malabsorption ou résection de l'intestin grêle).

D'autres inclusions/exclusions définies par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 2
Médicament: Formulation de granulés de déférasirox
Les granulés de déférasirox seront fournis sous forme de sticks contenant des granulés de 90 mg, 180 mg et 360 mg à usage oral.
Autres noms:
  • ICL670
Comparateur actif: Bras 1
Médicament: Formulation de déférasirox DT
Deferasirox DT sera fourni sous forme de comprimés dispersibles de 125 mg, 250 mg et 500 mg à usage oral
Autres noms:
  • ICL670

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Conformité (en utilisant le nombre de comprimés stick/pack).
Délai: 24 semaines
Évaluer l'observance du patient mesurée par le nombre de stick packs/comprimés chez les patients naïfs aux TIC pendant la phase centrale.
24 semaines
Modification de la ferritine sérique chez les patients naïfs de TIC.
Délai: De la ligne de base à 24 semaines
La comparaison des moyennes entre les deux bras de traitement du changement entre le départ et la semaine 24 de traitement de la ferritine sérique chez les patients pédiatriques naïfs de TIC présentant une surcharge en fer.
De la ligne de base à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Conformité (en utilisant le nombre de comprimés stick/pack)
Délai: 48 semaines
Évaluer l'observance du patient mesurée par le nombre de stick packs/comprimés chez les patients naïfs aux TIC pendant la phase centrale.
48 semaines
Scores de domaine de la satisfaction du traitement et de l'appétence au fil du temps
Délai: De la ligne de base à 48 semaines
Évaluer les deux formulations sur la satisfaction et l'appétence des patients à l'aide de questionnaires Patient/Observer Reported Outcomes (PRO/ObsRO)
De la ligne de base à 48 semaines
Innocuité globale, mesurée par la fréquence et la gravité des effets indésirables
Délai: De la ligne de base à 48 semaines
Cela comprend une surveillance active de la toxicité rénale ; y compris insuffisance rénale, toxicité hépatique ; y compris l'insuffisance hépatique et l'hémorragie gastro-intestinale) et les modifications des valeurs de laboratoire par rapport au départ (créatinine sérique, clairance de la créatinine, ALT, AST, RBC et WBC). De plus, les signes vitaux, les évaluations physiques, ophtalmologiques, audiométriques, cardiaques, de croissance et de développement seront évalués.
De la ligne de base à 48 semaines
Taux d'écarts aux consignes de dosage ("Conformité", à l'aide d'un questionnaire)
Délai: De la ligne de base à 48 semaines
Cela inclut les doses manquées/non prises à la même heure chaque jour, pour évaluer l'observance à l'aide d'un questionnaire PRO/ObsRO quotidien.
De la ligne de base à 48 semaines
Concentrations pré-dose de déférasirox chez tous les patients
Délai: aux semaines 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 et 45 (13 échantillons)
La concentration pré-dose par dose incidente sera tracée pour la semaine 1, la semaine 3, la semaine 5, la semaine 9, la semaine 13, la semaine 17, la semaine 21, la semaine 25, la semaine 29, la semaine 33, la semaine 37, la semaine 41 et la semaine 45 basé sur les données de tous les patients. Les données pharmacocinétiques pré-dose de tous les patients seront analysées pour étayer l'évaluation de la conformité. Les concentrations individuelles prévues dérivées du modèle compartimental seront comparées aux concentrations pré-dose observées respectives. Les distributions de la différence entre les valeurs prédites et observées seront représentées graphiquement par des boîtes à moustaches pour les groupes de traitement et la visite.
aux semaines 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 et 45 (13 échantillons)
Concentrations post-dose de déférasirox entre 2 et 4 heures après la dose aux semaines 5 et 9
Délai: Semaine 5, Semaine 9
données PK post-dose à analyser avec les données PK pré-dose
Semaine 5, Semaine 9
Relation PK/PD
Délai: De la ligne de base à 48 semaines
Explorer les relations exposition-réponse pour les mesures de l'innocuité et de l'efficacité : variation de la créatinine sérique par rapport au départ, valeurs notables de la créatinine sérique, variation de la clairance de la créatinine sérique par rapport au départ et catégories notables de clairance de la créatinine sérique, variation de la ferritine sérique par rapport au départ, en relation avec les paramètres pharmacocinétiques dérivés pour concentrations pré- et post-dose de déférasirox.
De la ligne de base à 48 semaines
Évaluer la sécurité supplémentaire, telle que mesurée par la fréquence et la gravité des effets indésirables pour les granulés pendant la phase d'extension
Délai: De la ligne de base à 305 semaines
Cela comprend la surveillance active de la toxicité rénale ; y compris insuffisance rénale, toxicité hépatique ; y compris l'insuffisance hépatique et l'hémorragie gastro-intestinale) et les modifications des valeurs de laboratoire par rapport au départ (créatinine sérique, clairance de la créatinine, ALT, AST, RBC et WBC). De plus, les signes vitaux, les évaluations physiques, ophtalmologiques, audiométriques, de croissance et de développement seront évalués.
De la ligne de base à 305 semaines
Modification de la ferritine sérique chez les patients naïfs de TIC
Délai: De la ligne de base à 48 semaines
La comparaison des moyennes entre les deux bras de traitement du changement entre le départ et la semaine 48 de traitement de la ferritine sérique chez les patients pédiatriques naïfs de TIC présentant une surcharge en fer.
De la ligne de base à 48 semaines
Modification de la ferritine sérique chez les patients prétraités
Délai: De la ligne de base à 24 semaines et 48 semaines
La comparaison des moyennes entre les deux bras de traitement du changement entre le départ et la semaine 24 et jusqu'à 48 semaines de traitement de la ferritine sérique chez les patients prétraités.
De la ligne de base à 24 semaines et 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

31 mai 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

15 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2015

Première publication (Estimé)

6 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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