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小児患者（2-

2024年3月26日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

鉄過剰症の小児患者における改善されたデフェラシロクス製剤（顆粒）の治療コンプライアンス、有効性および安全性を評価するための無作為化、非盲検、多施設、2群、第II相試験

これは、無作為化、非盲検、多施設、2 群、第 II 相試験であり、登録時に 2 歳以上 18 歳未満の小児および青年におけるデフェラシロクス顆粒製剤およびデフェラシロクス DT 製剤の治療コンプライアンスおよび血清フェリチンの変化を評価します。鉄過剰によるキレート療法を必要とする輸血依存性貧血。鉄負荷に対するコンプライアンスの改善の効果を実証します。

無作為化は、年齢グループ（2～

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

224

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • イタリア
      • Napoli、イタリア、80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo、PA、イタリア、90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo、PA、イタリア、90146
        • Novartis Investigative Site
  • インド
    • West Bengal
      • Kolkata、West Bengal、インド、700017
        • Novartis Investigative Site
  • エジプト
      • Alexandria、エジプト、21131
        • Novartis Investigative Site
  • オマーン
      • Muscat、オマーン、123
        • Novartis Investigative Site
  • タイ
    • Bangkok
      • Bangkok noi、Bangkok、タイ、10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang、Chiangmai、タイ、50200
        • Novartis Investigative Site
  • チュニジア
      • Tunis、チュニジア、1006
        • Novartis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Debrecen、ハンガリー、4032
        • Novartis Investigative Site
  • パナマ
    • Republica De Panama
      • Panama City、Republica De Panama、パナマ、0801
        • Novartis Investigative Site
  • フィリピン
      • Quezon City、フィリピン、1100
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Creteil、フランス、94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15、フランス、75015
        • Novartis Investigative Site
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア、4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia、ブルガリア、1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna、ブルガリア、9010
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Brussel、ベルギー、1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem、Antwerpen、ベルギー、2650
        • Novartis Investigative Site
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang、マレーシア、10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh、Perak、マレーシア、30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、マレーシア、93586
        • Novartis Investigative Site
  • レバノン
    • Beirut
      • Hazmiyeh、Beirut、レバノン、PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、117198
        • Novartis Investigative Site
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara、七面鳥、06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir、七面鳥、35040
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -研究固有の手順の前に、書面によるインフォームドコンセント/同意。 同意は、親または法的保護者から取得されます。 治験責任医師は、地域のガイドラインに従って患者の同意も得ます。
  • 2歳以上18歳未満の男女の子供と青年。 [フランス: 2 歳以上 18 歳未満の男女の子供と青年。ただし、2 歳以上 6 歳以下の子供は、治験責任医師の決定により、これらの患者でデフェロキサミン治療が禁忌または不十分な場合にのみ登録できます。 コア フェーズのみに適用されます。 コアフェーズに入ると、患者は 18 歳になっても資格があると見なされ、オプションの延長フェーズにも参加できます。
  • -鉄キレート療法を必要とする鉄過剰症に関連する輸血依存性貧血、および約20 PRBCユニットの輸血歴があり、鉄負荷を減らすための治療目標（成人では300mL PRBC = 1ユニットであるのに対し、4 ml / kg PRBCは1ユニットと見なされます）子供のための）。
  • -血清フェリチン> 1000 ng / mL、スクリーニング訪問1およびスクリーニング訪問2で測定（平均値が適格基準に使用されます）。
  • -患者は、プロトコルに従って48週間のコアフェーズ治療に参加し、完了している必要があります（オプションの延長フェーズの適格性のみ）。

除外基準:

  • -スクリーニング訪問1またはスクリーニング訪問2で、現地で承認された処方情報（シュワルツ式を使用）の禁忌限界を下回るクレアチニンクリアランス。
  • -スクリーニング訪問1および/またはスクリーニング訪問2で測定されたスクリーニング時の血清クレアチニン> 1.5 xULN
  • -スクリーニング訪問1またはスクリーニング訪問2で、ALTおよび/またはAST > 3.0 x ULN。
  • (基準はもはや適用されず、修正 1 の一部として削除された): 以前の鉄キレート療法。
  • -Child-Pugh クラス B または C の重症度の肝疾患。
  • -スクリーニングVisit 1またはスクリーニングVisit 2の2回目の朝の尿サンプルで、尿中タンパク質/クレアチニン比> 0.5 mg / mgで示される重大なタンパク尿。
  • -経口デフェラシロクスの吸収を著しく変化させる可能性のある重大な胃腸（GI）機能障害またはGI疾患（例： 潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群または小腸切除)。

他のプロトコル定義の包含/除外が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アーム 2
薬：デフェラシロックス顆粒製剤
デフェラシロックス顆粒は、90mg、180mg、360mgの経口用顆粒を含むスティックパックとして提供されます。
他の名前：
  • ICL670
アクティブコンパレータ：アーム1
薬：デフェラシロックスDT製剤
Deferasirox DT は、経口用の 125 mg、250 mg、および 500 mg 分散錠として提供されます。
他の名前：
  • ICL670

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コンプライアンス (スティック/パックの錠剤数を使用)。
時間枠：24週間
コア段階で ICT 未経験患者のスティック パック/タブレット カウントによって測定される患者コンプライアンスを評価します。
24週間
ICT未経験患者における血清フェリチンの変化。
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
ICT 治療を受けていない小児鉄過剰患者における血清フェリチンのベースラインから治療 24 週目までの変化の 2 つの治療群間の平均値の比較。
ベースラインから 24 週間まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コンプライアンス（スティック/パックの錠剤カウントを使用）
時間枠：48週間
コア段階で ICT 未経験患者のスティック パック/タブレット カウントによって測定される患者コンプライアンスを評価します。
48週間
経時的な治療満足度と嗜好性のドメインスコア
時間枠：ベースラインから 48 週間まで
患者/観察者報告アウトカム (PRO/ObsRO) アンケートを使用して、患者の満足度と嗜好性に関する両方の製剤を評価する
ベースラインから 48 週間まで
有害事象の頻度と重症度によって測定される全体的な安全性
時間枠：ベースラインから48週まで
これには、腎毒性の積極的なモニタリングが含まれます。腎不全、肝毒性を含む;肝不全、消化管出血を含む）、ベースラインからの検査値の変化（血清クレアチニン、クレアチニンクリアランス、ALT、AST、RBC、WBC）。 さらに、バイタルサイン、身体的、眼科的、聴力検査、心臓、および成長と発達の評価が評価されます。
ベースラインから48週まで
投薬指示の逸脱率（アンケートを使用した「コンプライアンス」）
時間枠：ベースラインから48週まで
これには、毎日の PRO/ObsRO アンケートを使用してコンプライアンスを評価するために、毎日同じ時間に服用しなかった/服用しなかった用量が含まれます。
ベースラインから48週まで
全患者の投与前デフェラシロクス濃度
時間枠：1、3、5、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45 週目 (13 サンプル)
1週目、3週目、5週目、9週目、13週目、17週目、21週目、25週目、29週目、33週目、37週目、41週目、41週目、5週目、3週目、5週目、9週目、13週目、17週目、21週目、5週目の線量による投与前濃度がプロットされます。 45 すべての患者からのデータに基づいています。 すべての患者からの投与前の PK データは、コンプライアンスの評価をサポートするために分析されます。コンパートメント モデルから得られた予測された個々の濃度は、それぞれの観察された投与前の濃度と比較されます。 予測値と観測値の差の分布は、治療グループと来院の両方について箱ひげ図によってグラフィカルに表示されます。
1、3、5、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45 週目 (13 サンプル)
5週目および9週目の投与後2時間から4時間の投与後のデフェラシロクス濃度
時間枠：第5週、第9週
投与前のPKデータとともに分析される投与後のPKデータ
第5週、第9週
PK/PD 関係
時間枠：ベースラインから48週まで
安全性と有効性を測定するための暴露反応関係を調査する: ベースラインからの血清クレアチニンの変化、注目すべき血清クレアチニン値、ベースラインからの血清クレアチニンクリアランスの変化、注目すべき血清クレアチニンクリアランスカテゴリー、ベースラインからの血清フェリチンの変化、投与前および投与後のデフェラシロクス濃度。
ベースラインから48週まで
拡張段階での顆粒の副作用の頻度と重症度によって測定される追加の安全性を評価する
時間枠：ベースラインから 305 週まで
これには、腎毒性の積極的なモニタリングが含まれます。腎不全、肝毒性を含む;肝不全、消化管出血を含む）、ベースラインからの検査値の変化（血清クレアチニン、クレアチニンクリアランス、ALT、AST、RBC、WBC）。 さらに、バイタルサイン、身体的、眼科的、聴力検査、および成長と発達の評価が評価されます。
ベースラインから 305 週まで
ICT未治療患者における血清フェリチンの変化
時間枠：ベースラインから48週間まで
鉄過剰症のICT治療を受けていない小児患者における血清フェリチンのベースラインから治療48週目までの変化の2つの治療群間の平均値の比較。
ベースラインから48週間まで
前治療を受けた患者の血清フェリチンの変化
時間枠：ベースラインから 24 週間および 48 週間まで
前治療を受けた患者の血清フェリチンの、ベースラインから治療24週目および治療48週目までの変化の2つの治療群間の平均値の比較。
ベースラインから 24 週間および 48 週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年10月21日

一次修了 (実際)

2018年5月31日

研究の完了 (実際)

2024年1月15日

試験登録日

最初に提出

2015年3月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月30日

最初の投稿 (推定)

2015年5月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月26日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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