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Estudo para avaliar a adesão ao tratamento, eficácia e segurança de uma formulação melhorada de deferasirox (grânulos) em pacientes pediátricos (2-

26 de março de 2024 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo randomizado, aberto, multicêntrico, de dois braços, fase II para avaliar a adesão ao tratamento, eficácia e segurança de uma formulação melhorada de deferasirox (grânulos) em pacientes pediátricos com sobrecarga de ferro

Este é um estudo randomizado, aberto, multicêntrico, de dois braços, fase II para avaliar a adesão ao tratamento e alteração na ferritina sérica de uma formulação de grânulos de deferasirox e uma formulação de deferasirox DT em crianças e adolescentes com idade ≥ 2 e < 18 anos na inscrição com qualquer anemia dependente de transfusão que requeira terapia de quelação devido à sobrecarga de ferro, para demonstrar o efeito da adesão melhorada na carga de ferro.

A randomização será estratificada por faixas etárias (2 a

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

224

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgária, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Brussel, Bélgica, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Egito
      • Alexandria, Egito, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Filipinas
      • Quezon City, Filipinas, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Creteil, França, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, França, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Hungria
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Napoli, Itália, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itália, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Itália, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Itália, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Líbano, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malásia, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malásia, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malásia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Omã
      • Muscat, Omã, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panamá
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panamá, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
      • Adana, Peru, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Peru, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Peru, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Tailândia
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Tailândia, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Tailândia, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Tunísia
      • Tunis, Tunísia, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Índia
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Índia, 700017
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 meses a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento/consentimento informado por escrito antes de quaisquer procedimentos específicos do estudo. O consentimento será obtido dos pais ou responsáveis ​​legais. Os investigadores também obterão o consentimento dos pacientes de acordo com as diretrizes locais.
  • Crianças e adolescentes do sexo masculino e feminino com idade ≥ 2 e < 18 anos. [França: crianças e adolescentes do sexo masculino e feminino com idade ≥ 2 e < 18 anos, no entanto, crianças com idade ≥ 2 e ≤ 6 anos podem ser inscritas apenas quando o tratamento com deferoxamina for contraindicado ou inadequado nesses pacientes, conforme decisão do investigador. Aplicável apenas à fase do núcleo. Uma vez na fase principal, os pacientes podem completar 18 anos e ainda ser considerados elegíveis, também para participação na fase de extensão opcional.
  • Qualquer anemia dependente de transfusão associada a sobrecarga de ferro que requeira terapia de quelação de ferro e com histórico de transfusão de aproximadamente 20 unidades de hemácias e um objetivo de tratamento para reduzir a carga de ferro (300mL de hemácias = 1 unidade em adultos, enquanto 4 ml/kg de hemácias é considerado 1 unidade para crianças).
  • Ferritina sérica > 1.000 ng/mL, medida na visita de triagem 1 e na visita de triagem 2 (o valor médio será usado para os critérios de elegibilidade).
  • O paciente deve ter participado e concluído o tratamento da fase principal de 48 semanas conforme o protocolo (somente para elegibilidade da fase de extensão opcional).

Critério de exclusão:

  • Depuração de creatinina abaixo do limite de contraindicação nas informações de prescrição aprovadas localmente (usando a fórmula de Schwartz) na visita de triagem 1 ou na visita de triagem 2.
  • Creatinina sérica > 1,5 xULN na triagem medida na visita de triagem 1 e ou na visita de triagem 2
  • ALT e/ou AST > 3,0 x LSN na visita de triagem 1 ou na visita de triagem 2.
  • (Critério não mais aplicável, removido como parte da Emenda 1): Terapia prévia de quelação de ferro.
  • Doença hepática com gravidade de Child-Pugh classe B ou C.
  • Proteinúria significativa indicada por uma relação proteína/creatinina urinária > 0,5 mg/mg em uma segunda amostra de urina da manhã na visita de triagem 1 ou na visita de triagem 2.
  • Pacientes com função gastrointestinal (GI) significativamente prejudicada ou doença GI que pode alterar significativamente a absorção de deferasirox oral (p. doenças ulcerativas, náuseas descontroladas, vômitos, diarreia, síndrome de má absorção ou ressecção do intestino delgado).

Outras inclusões/exclusões definidas pelo protocolo podem ser aplicadas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço 2
Medicamento: Formulação de grânulos de deferasirox
Os grânulos de deferasirox serão fornecidos como embalagens de bastões contendo grânulos de 90 mg, 180 mg e 360 ​​mg para uso oral.
Outros nomes:
  • ICL670
Comparador Ativo: Braço 1
Medicamento: Formulação de Deferasirox DT
Deferasirox DT será fornecido em comprimidos dispersíveis de 125 mg, 250 mg e 500 mg para uso oral
Outros nomes:
  • ICL670

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Conformidade (usando a contagem de comprimidos stick/embalagem).
Prazo: 24 semanas
Avalie a adesão do paciente medida pela contagem de stick pack/comprimido em pacientes virgens de TIC durante a fase principal.
24 semanas
Alteração na ferritina sérica em pacientes virgens de TIC.
Prazo: Da linha de base até 24 semanas
A comparação das médias entre os dois braços de tratamento de mudança desde o início até a semana 24 de tratamento na ferritina sérica em pacientes pediátricos virgens de TIC com sobrecarga de ferro.
Da linha de base até 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Conformidade (usando contagem de comprimidos stick/embalagem)
Prazo: 48 semanas
Avalie a adesão do paciente medida pela contagem de stick pack/comprimido em pacientes virgens de TIC durante a fase principal.
48 semanas
Escores de domínio de satisfação com o tratamento e palatabilidade ao longo do tempo
Prazo: Desde o início até 48 semanas
Avaliar ambas as formulações quanto à satisfação e palatabilidade do paciente usando questionários de resultados relatados pelo paciente/observador (PRO/ObsRO)
Desde o início até 48 semanas
Segurança geral, medida pela frequência e gravidade dos efeitos adversos
Prazo: Da linha de base até 48 semanas
Isso inclui monitoramento ativo para toxicidade renal; incluindo insuficiência renal, toxicidade hepática; incluindo insuficiência hepática e hemorragia gastrointestinal) e alterações nos valores laboratoriais desde a linha de base (creatinina sérica, depuração de creatinina, ALT, AST, RBC e WBC). Além disso, serão avaliados sinais vitais, avaliação física, oftalmológica, audiométrica, cardíaca e de crescimento e desenvolvimento.
Da linha de base até 48 semanas
Taxa de desvios das instruções de dosagem ('Conformidade', usando um questionário)
Prazo: Da linha de base até 48 semanas
Isso inclui doses perdidas/não tomadas no mesmo horário todos os dias, para avaliar a adesão usando um questionário PRO/ObsRO diário.
Da linha de base até 48 semanas
Concentrações pré-dose de deferasirox em todos os pacientes
Prazo: nas semanas 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 e 45 (13 amostras)
A concentração pré-dose por dose incidente será plotada para a Semana 1, Semana 3, Semana 5, Semana 9, Semana 13, Semana 17, Semana 21, Semana 25, Semana 29, Semana 33, Semana, 37, Semana 41 e Semana 45 com base nos dados de todos os pacientes. Os dados PK pré-dose de todos os pacientes serão analisados ​​para apoiar a avaliação da adesão. As concentrações individuais previstas derivadas do modelo compartimental serão comparadas com as respectivas concentrações pré-dose observadas. As distribuições da diferença entre os valores previstos e observados serão mostradas graficamente por boxplots para ambos os grupos de tratamento e visita.
nas semanas 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 e 45 (13 amostras)
Concentrações de deferasirox pós-dose entre 2 e 4 horas após a dose nas semanas 5 e 9
Prazo: Semana 5, Semana 9
dados PK pós-dose a serem analisados ​​juntamente com dados PK pré-dose
Semana 5, Semana 9
Relação PK/PD
Prazo: Da linha de base até 48 semanas
Explorar as relações exposição-resposta para medidas de segurança e eficácia: alteração da creatinina sérica a partir da linha de base, valores notáveis ​​de creatinina sérica, alteração da depuração da creatinina sérica a partir da linha de base e categorias notáveis ​​de depuração da creatinina sérica, alteração da ferritina sérica a partir da linha de base, em relação aos parâmetros farmacocinéticos derivados para concentrações de deferasirox pré e pós-dose.
Da linha de base até 48 semanas
Avalie a segurança adicional, medida pela frequência e gravidade dos efeitos adversos para grânulos durante a fase de extensão
Prazo: Da linha de base até 305 semanas
Isso inclui monitoramento ativo para toxicidade renal; incluindo insuficiência renal, toxicidade hepática; incluindo insuficiência hepática e hemorragia gastrointestinal) e alterações nos valores laboratoriais desde a linha de base (creatinina sérica, depuração de creatinina, ALT, AST, RBC e WBC). Além disso, serão avaliados sinais vitais, avaliação física, oftalmológica, audiométrica e de crescimento e desenvolvimento.
Da linha de base até 305 semanas
Alteração na ferritina sérica em pacientes virgens de TIC
Prazo: Da linha de base até 48 semanas
A comparação das médias entre os dois braços de tratamento da mudança desde o início até a semana 48 de tratamento na ferritina sérica em pacientes pediátricos virgens de TIC com sobrecarga de ferro.
Da linha de base até 48 semanas
Alteração na ferritina sérica em pacientes pré-tratados
Prazo: Da linha de base até 24 semanas e 48 semanas
A comparação das médias entre os dois braços de tratamento mudou desde o início até a semana 24 e até 48 semanas de tratamento na ferritina sérica em pacientes pré-tratados.
Da linha de base até 24 semanas e 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de outubro de 2015

Conclusão Primária (Real)

31 de maio de 2018

Conclusão do estudo (Real)

15 de janeiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimado)

6 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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