Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere behandlingsoverholdelse, effektivitet og sikkerhet for en forbedret Deferasirox-formulering (granulat) hos pediatriske pasienter (2-

26. mars 2024 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En randomisert, åpen, multisenter, toarms, fase II-studie for å evaluere behandlingsoverholdelse, effektivitet og sikkerhet til en forbedret Deferasirox-formulering (granulat) hos pediatriske pasienter med jernoverskudd

Dette er en randomisert, åpen, multisenter, to-arms, fase II-studie for å evaluere behandlingsoverholdelse og endring i serumferritin av en deferasirox-granulatformulering og en deferasirox DT-formulering hos barn og ungdom i alderen ≥ 2 og < 18 år ved innrullering med transfusjonsavhengig anemi som krever chelatbehandling på grunn av jernoverskudd, for å demonstrere effekten av forbedret etterlevelse på jernbelastningen.

Randomisering vil bli stratifisert etter aldersgrupper (2 til

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

224

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussel, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Filippinene
      • Quezon City, Filippinene, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Frankrike, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Tyrkia, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 måneder til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke/samtykke før eventuelle studiespesifikke prosedyrer. Samtykke vil bli innhentet fra foreldre eller foresatte. Etterforskere vil også innhente samtykke fra pasienter i henhold til lokale retningslinjer.
  • Mannlige og kvinnelige barn og ungdom i alderen ≥ 2 og < 18 år. [Frankrike: Mannlige og kvinnelige barn og ungdommer i alderen ≥ 2 og < 18 år, men barn i alderen ≥ 2 og ≤ 6 år kan kun inkluderes når deferoksaminbehandling er kontraindisert eller utilstrekkelig hos disse pasientene i henhold til utrederens avgjørelse. Gjelder kun for kjernefasen. En gang i kjernefasen kan pasienter fylle 18 år og fortsatt anses kvalifisert, også for deltakelse i den valgfrie forlengelsesfasen.
  • Enhver transfusjonsavhengig anemi assosiert med jernoverskudd som krever jernkeleringsterapi og med en historie med transfusjon på omtrent 20 PRBC-enheter og et behandlingsmål for å redusere jernbelastningen (300 ml PRBC = 1 enhet hos voksne, mens 4 ml/kg PRBC regnes som 1 enhet for barn).
  • Serumferritin > 1000 ng/mL, målt ved screeningbesøk 1 og screeningbesøk 2 (middelverdien vil bli brukt for kvalifikasjonskriterier).
  • Pasienten må ha deltatt og fullført 48 ukers kjernefasebehandling i henhold til protokoll (kun for valgfri forlengelsesfase).

Ekskluderingskriterier:

  • Kreatininclearance under kontraindikasjonsgrensen i den lokalt godkjente forskrivningsinformasjonen (ved bruk av Schwartz-formel) ved screeningbesøk 1 eller screeningbesøk 2.
  • Serumkreatinin > 1,5 xULN ved screening målt ved screening besøk 1 og eller screening besøk 2
  • ALT og/eller AST > 3,0 x ULN ved screeningbesøk 1 eller screeningbesøk 2.
  • (Kriterium ikke lenger aktuelt, fjernet som en del av endring 1): Tidligere jernkeleringsbehandling.
  • Leversykdom med alvorlighetsgrad av Child-Pugh klasse B eller C.
  • Signifikant proteinuri som indikert ved et urinprotein/kreatinin-forhold > 0,5 mg/mg i en andre morgenurinprøve ved screeningbesøk 1 eller screeningbesøk 2.
  • Pasienter med betydelig nedsatt gastrointestinal (GI) funksjon eller GI-sykdom som signifikant kan endre absorpsjonen av oral deferasirox (f. ulcerøse sykdommer, ukontrollert kvalme, oppkast, diaré, malabsorpsjonssyndrom eller tynntarmsreseksjon).

Annen protokolldefinert inkludering/ekskludering kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 2
Legemiddel: Deferasirox granulatformulering
Deferasirox-granulat leveres som stavpakninger som inneholder 90 mg, 180 mg og 360 mg granulat for oral bruk.
Andre navn:
  • ICL670
Aktiv komparator: Arm 1
Legemiddel: Deferasirox DT formulering
Deferasirox DT leveres som 125 mg, 250 mg og 500 mg dispergerbare tabletter for oral bruk
Andre navn:
  • ICL670

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samsvar (ved bruk av stokk/pakning tabletttelling).
Tidsramme: 24 uker
Evaluer pasientens etterlevelse målt ved antall stikkpakninger/tabletter hos IKT-naive pasienter i kjernefasen.
24 uker
Endring i serumferritin hos IKT-naive pasienter.
Tidsramme: Fra baseline til 24 uker
Sammenligningen av gjennomsnitt mellom de to behandlingsarmene for endring fra baseline til uke 24 av behandling i serumferritin hos pediatriske IKT-naive pasienter med jernoverskudd.
Fra baseline til 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samsvar (ved bruk av stokk/pakning tabletttelling)
Tidsramme: 48 uker
Evaluer pasientens etterlevelse målt ved antall stikkpakninger/tabletter hos IKT-naive pasienter i kjernefasen.
48 uker
Domenescore for behandlingstilfredshet og smak over tid
Tidsramme: Fra baseline til 48 uker
For å evaluere begge formuleringene på pasienttilfredshet og smak ved hjelp av pasient-/observatørrapporterte resultater (PRO/ObsRO) spørreskjemaer
Fra baseline til 48 uker
Generell sikkerhet, målt etter frekvens og alvorlighetsgrad av skade
Tidsramme: Fra baseline til 48 uker
Dette inkluderer aktiv overvåking for nyretoksisitet; inkludert nyresvikt, levertoksisitet; inkludert leversvikt og gastrointestinal blødning), og endringer i laboratorieverdier fra baseline (serumkreatinin, kreatininclearance, ALAT, AST, RBC og WBC). I tillegg vil vitale tegn, fysiske, oftalmologiske, audiometriske, hjerte- og vekst- og utviklingsevalueringer bli vurdert.
Fra baseline til 48 uker
Frekvens for avvik i doseringsinstruksjonene ('Compliance', ved hjelp av et spørreskjema)
Tidsramme: Fra baseline til 48 uker
Dette inkluderer doser som er glemt/ikke tatt på samme tid hver dag, for å evaluere samsvar ved hjelp av et daglig PRO/ObsRO-spørreskjema.
Fra baseline til 48 uker
Deferasirox-konsentrasjoner før dose hos alle pasienter
Tidsramme: i uke 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 og 45 (13 prøver)
Førdosekonsentrasjonen etter hendelsesdose vil bli plottet for uke 1, uke 3, uke 5, uke 9, uke 13, uke 17, uke 21, uke 25, uke 29, uke 33, uke, 37, uke 41 og uke 45 basert på data fra alle pasienter. Pre-dose PK-data fra alle pasienter vil bli analysert for å støtte vurderingen av compliance. Forutsagte individuelle konsentrasjoner avledet fra kompartmentmodellen vil bli sammenlignet med respektive observerte konsentrasjoner før dose. Fordelinger av forskjellen mellom predikerte og observerte verdier vil bli vist grafisk ved boksplott for både behandlingsgrupper og besøk.
i uke 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 og 45 (13 prøver)
Post-dose deferasirox-konsentrasjoner mellom 2 og 4 timer etter dose i uke 5 og 9
Tidsramme: Uke 5, uke 9
post-dose PK-data som skal analyseres sammen med pre-dose PK-data
Uke 5, uke 9
PK/PD forhold
Tidsramme: Fra baseline til 48 uker
For å utforske eksponering-respons-forhold for mål på sikkerhet og effektivitet: serumkreatininendring fra baseline, bemerkelsesverdige serumkreatininverdier, serumkreatininclearance-endring fra baseline og bemerkelsesverdige serumkreatininclearancekategorier, serumferritin-endring fra baseline, i forhold til avledede PK-parametere for deferasirox-konsentrasjoner før og etter dose.
Fra baseline til 48 uker
Vurder ytterligere sikkerhet, målt ved frekvens og alvorlighetsgrad av skader for granulat under forlengelsesfasen
Tidsramme: Fra baseline til 305 uker
Dette inkluderer aktiv overvåking for nyretoksisitet; inkludert nyresvikt, levertoksisitet; inkludert leversvikt og gastrointestinal blødning), og endringer i laboratorieverdier fra baseline (serumkreatinin, kreatininclearance, ALAT, AST, RBC og WBC). I tillegg vil vitale tegn, fysiske, oftalmologiske, audiometriske og vekst- og utviklingsevalueringer bli vurdert.
Fra baseline til 305 uker
Endring i serumferritin hos IKT-naive pasienter
Tidsramme: Fra baseline til 48 uker
Sammenligningen av gjennomsnitt mellom de to behandlingsarmene for endring fra baseline til uke 48 behandlingsuke i serumferritin hos pediatriske IKT-naive pasienter med jernoverskudd.
Fra baseline til 48 uker
Endring i serumferritin hos forhåndsbehandlede pasienter
Tidsramme: Fra baseline til 24 uker og 48 uker
Sammenligningen av gjennomsnitt mellom de to behandlingsarmene for endring fra baseline til uke 24 og til 48 ukers behandling i serumferritin hos forhåndsbehandlede pasienter.
Fra baseline til 24 uker og 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. mai 2018

Studiet fullført (Faktiske)

15. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2015

Først lagt ut (Antatt)

6. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transfusjonsavhengig anemi

Kliniske studier på Deferasirox DT formulering

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere