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Studie zur Bewertung der Behandlungscompliance, Wirksamkeit und Sicherheit einer verbesserten Deferasirox-Formulierung (Granulat) bei pädiatrischen Patienten (2-

26. März 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, offene, multizentrische, zweiarmige Phase-II-Studie zur Bewertung der Behandlungscompliance, Wirksamkeit und Sicherheit einer verbesserten Deferasirox-Formulierung (Granulat) bei pädiatrischen Patienten mit Eisenüberladung

Dies ist eine randomisierte, unverblindete, multizentrische, zweiarmige Phase-II-Studie zur Bewertung der Behandlungscompliance und Veränderung des Serum-Ferritins einer Deferasirox-Granulat-Formulierung und einer Deferasirox-DT-Formulierung bei Kindern und Jugendlichen im Alter von ≥ 2 und < 18 Jahren bei der Aufnahme mit jede transfusionsabhängige Anämie, die aufgrund einer Eisenüberladung eine Chelattherapie erfordert, um die Wirkung einer verbesserten Compliance auf die Eisenlast zu demonstrieren.

Die Randomisierung erfolgt stratifiziert nach Altersgruppen (2 bis

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

224

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Frankreich, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italien, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Philippinen
      • Quezon City, Philippinen, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Truthahn, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten, 21131
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung vor allen studienspezifischen Verfahren. Die Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten wird eingeholt. Die Ermittler werden auch die Zustimmung der Patienten gemäß den lokalen Richtlinien einholen.
  • Männliche und weibliche Kinder und Jugendliche im Alter von ≥ 2 und < 18 Jahren. [Frankreich: Männliche und weibliche Kinder und Jugendliche im Alter von ≥ 2 und < 18 Jahren, Kinder im Alter von ≥ 2 und ≤ 6 Jahren können jedoch nur aufgenommen werden, wenn die Behandlung mit Deferoxamin bei diesen Patienten gemäß der Entscheidung des Prüfarztes kontraindiziert oder unzureichend ist. Gilt nur für die Kernphase. Patienten, die sich einmal in der Kernphase befinden, können 18 Jahre alt werden und weiterhin als förderfähig angesehen werden, auch für die Teilnahme an der optionalen Verlängerungsphase.
  • Jede transfusionsabhängige Anämie im Zusammenhang mit einer Eisenüberladung, die eine Eisenchelattherapie erfordert, und mit einer Vorgeschichte von Transfusionen von etwa 20 PRBC-Einheiten und einem Behandlungsziel, die Eisenlast zu reduzieren (300 ml PRBC = 1 Einheit bei Erwachsenen, während 4 ml/kg PRBC als 1 Einheit angesehen werden). für Kinder).
  • Serumferritin > 1000 ng/ml, gemessen bei Screening-Besuch 1 und Screening-Besuch 2 (der Mittelwert wird als Eignungskriterium verwendet).
  • Der Patient muss an der 48-wöchigen Behandlung in der Kernphase gemäß Protokoll teilgenommen und diese abgeschlossen haben (nur für die Eignung zur optionalen Verlängerungsphase).

Ausschlusskriterien:

  • Kreatinin-Clearance unterhalb der Kontraindikationsgrenze in den lokal genehmigten Verschreibungsinformationen (unter Verwendung der Schwartz-Formel) bei Screening-Besuch 1 oder Screening-Besuch 2.
  • Serum-Kreatinin > 1,5 x ULN beim Screening, gemessen bei Screening-Besuch 1 und/oder Screening-Besuch 2
  • ALT und/oder AST > 3,0 x ULN bei Screening-Besuch 1 oder Screening-Besuch 2.
  • (Kriterium nicht mehr zutreffend, entfernt als Teil von Änderungsantrag 1): Vorherige Eisenchelattherapie.
  • Lebererkrankung mit Schweregrad der Child-Pugh-Klasse B oder C.
  • Signifikante Proteinurie, angezeigt durch ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin > 0,5 mg/mg in einer zweiten Morgenurinprobe bei Screening-Besuch 1 oder Screening-Besuch 2.
  • Patienten mit erheblich eingeschränkter gastrointestinaler (GI) Funktion oder GI-Erkrankung, die die Resorption von oralem Deferasirox (z. Geschwürerkrankungen, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Malabsorptionssyndrom oder Dünndarmresektion).

Andere protokolldefinierte Einschlüsse/Ausschlüsse können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 2
Arzneimittel: Deferasirox-Granulatformulierung
Deferasirox-Granulat wird als Stickpacks mit 90 mg, 180 mg und 360 mg Granulat zur oralen Anwendung bereitgestellt.
Andere Namen:
  • ICL670
Aktiver Komparator: Arm 1
Arzneimittel: Deferasirox DT-Formulierung
Deferasirox DT wird als 125 mg, 250 mg und 500 mg dispergierbare Tabletten zur oralen Anwendung bereitgestellt
Andere Namen:
  • ICL670

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Konformität (unter Verwendung der Stick/Pack-Tablettenanzahl).
Zeitfenster: 24 Wochen
Bewerten Sie die Patienten-Compliance, gemessen anhand der Stickpack-/Tablet-Anzahl bei ICT-naiven Patienten während der Core-Phase.
24 Wochen
Veränderung des Serumferritins bei IKT-naiven Patienten.
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Der Vergleich der Mittelwerte zwischen den beiden Behandlungsarmen der Veränderung des Serumferritins vom Ausgangswert bis zur 24. Behandlungswoche bei pädiatrischen ICT-naiven Patienten mit Eisenüberladung.
Vom Ausgangswert bis zur 24. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Konformität (mit Stick/Pack-Tablettenanzahl)
Zeitfenster: 48 Wochen
Bewerten Sie die Patienten-Compliance, gemessen anhand der Stickpack-/Tablet-Anzahl bei ICT-naiven Patienten während der Core-Phase.
48 Wochen
Domain-Scores der Behandlungszufriedenheit und Schmackhaftigkeit im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis 48 Wochen
Bewertung beider Formulierungen hinsichtlich Patientenzufriedenheit und Schmackhaftigkeit unter Verwendung von Patient/Observer Reported Outcomes (PRO/ObsRO)-Fragebögen
Von der Grundlinie bis 48 Wochen
Gesamtsicherheit, gemessen an der Häufigkeit und Schwere von Nebenwirkungen
Zeitfenster: Von Baseline bis 48 Wochen
Dazu gehört die aktive Überwachung auf Nierentoxizität; einschließlich Nierenversagen, Lebertoxizität; einschließlich Leberversagen und gastrointestinaler Blutung) und Änderungen der Laborwerte gegenüber dem Ausgangswert (Serum-Kreatinin, Kreatinin-Clearance, ALT, AST, RBC und WBC). Darüber hinaus werden Vitalfunktionen, körperliche, ophthalmologische, audiometrische, kardiale sowie Wachstums- und Entwicklungsbewertungen bewertet.
Von Baseline bis 48 Wochen
Rate der Abweichungen von Dosierungsanleitungen („Compliance“, anhand eines Fragebogens)
Zeitfenster: Von Baseline bis 48 Wochen
Dies schließt vergessene/nicht eingenommene Dosen jeden Tag zur gleichen Zeit ein, um die Compliance anhand eines täglichen PRO/ObsRO-Fragebogens zu bewerten.
Von Baseline bis 48 Wochen
Deferasirox-Konzentrationen vor der Verabreichung bei allen Patienten
Zeitfenster: in den Wochen 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 und 45 (13 Proben)
Die Prädosiskonzentration nach Ereignisdosis wird für Woche 1, Woche 3, Woche 5, Woche 9, Woche 13, Woche 17, Woche 21, Woche 25, Woche 29, Woche 33, Woche 37, Woche 41 und Woche aufgetragen 45 basierend auf Daten aller Patienten. PK-Daten vor der Verabreichung von allen Patienten werden analysiert, um die Beurteilung der Compliance zu unterstützen. Aus dem Kompartimentmodell abgeleitete vorhergesagte individuelle Konzentrationen werden mit den jeweiligen beobachteten Konzentrationen vor der Verabreichung verglichen. Verteilungen der Differenz zwischen vorhergesagten und beobachteten Werten werden grafisch durch Boxplots für beide Behandlungsgruppen und Besuche dargestellt.
in den Wochen 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 und 45 (13 Proben)
Deferasirox-Konzentrationen nach der Einnahme zwischen 2 und 4 Stunden nach der Einnahme in den Wochen 5 und 9
Zeitfenster: Woche 5, Woche 9
Post-Dosis-PK-Daten, die zusammen mit Prä-Dosis-PK-Daten analysiert werden sollen
Woche 5, Woche 9
PK/PD-Beziehung
Zeitfenster: Von Baseline bis 48 Wochen
Untersuchung von Expositions-Reaktions-Beziehungen für Sicherheits- und Wirksamkeitsmaße: Veränderung des Serum-Kreatinins gegenüber dem Ausgangswert, nennenswerte Serum-Kreatininwerte, Veränderung der Serum-Kreatinin-Clearance gegenüber dem Ausgangswert und nennenswerte Kategorien der Serum-Kreatinin-Clearance, Veränderung des Serum-Ferritins gegenüber dem Ausgangswert, in Beziehung zu abgeleiteten PK-Parametern für Deferasirox-Konzentrationen vor und nach der Einnahme.
Von Baseline bis 48 Wochen
Beurteilen Sie die zusätzliche Sicherheit, gemessen an der Häufigkeit und dem Schweregrad unerwünschter Wirkungen für Granulat während der Verlängerungsphase
Zeitfenster: Von Baseline bis 305 Wochen
Dazu gehört die aktive Überwachung auf Nierentoxizität; einschließlich Nierenversagen, Lebertoxizität; einschließlich Leberversagen und gastrointestinaler Blutung) und Änderungen der Laborwerte gegenüber dem Ausgangswert (Serum-Kreatinin, Kreatinin-Clearance, ALT, AST, RBC und WBC). Darüber hinaus werden Vitalfunktionen, körperliche, ophthalmologische, audiometrische und Wachstums- und Entwicklungsbewertungen bewertet.
Von Baseline bis 305 Wochen
Veränderung des Serumferritins bei ICT-naiven Patienten
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 48. Woche
Der Vergleich der Mittelwerte zwischen den beiden Behandlungsarmen der Veränderung des Serumferritins vom Ausgangswert bis zur 48. Woche der Behandlung bei pädiatrischen ICT-naiven Patienten mit Eisenüberladung.
Vom Ausgangswert bis zur 48. Woche
Veränderung des Serumferritins bei vorbehandelten Patienten
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 24. und 48. Woche
Der Vergleich der Mittelwerte zwischen den beiden Behandlungsarmen der Veränderung des Serumferritins bei vorbehandelten Patienten vom Ausgangswert bis zur 24. und 48. Behandlungswoche.
Vom Ausgangswert bis zur 24. und 48. Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

6. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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