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Studio per valutare la conformità al trattamento, l'efficacia e la sicurezza di una formulazione migliorata di deferasirox (granuli) nei pazienti pediatrici (2-

26 marzo 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, a due bracci, di fase II per valutare la conformità al trattamento, l'efficacia e la sicurezza di una formulazione migliorata di deferasirox (granuli) in pazienti pediatrici con sovraccarico di ferro

Si tratta di uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, a due bracci, di fase II per valutare la compliance al trattamento e la variazione della ferritina sierica di una formulazione di deferasirox in granuli e di una formulazione di deferasirox DT in bambini e adolescenti di età ≥ 2 e < 18 anni al momento dell'arruolamento con qualsiasi anemia trasfusione-dipendente che richieda terapia chelante a causa del sovraccarico di ferro, per dimostrare l'effetto di una migliore compliance sul carico di ferro.

La randomizzazione sarà stratificata per gruppi di età (da 2 a

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

224

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussel, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Egitto
      • Alexandria, Egitto, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Filippine
      • Quezon City, Filippine, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Creteil, Francia, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Francia, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Libano
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libano, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Tailandia, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso/assenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio. Il consenso sarà ottenuto dai genitori o dai tutori legali. Gli investigatori otterranno anche il consenso dei pazienti secondo le linee guida locali.
  • Bambini e adolescenti maschi e femmine di età ≥ 2 e < 18 anni. [Francia: bambini maschi e femmine e adolescenti di età ≥ 2 e < 18 anni, tuttavia i bambini di età ≥ 2 e ≤ 6 anni possono essere arruolati solo quando il trattamento con deferoxamina è controindicato o inadeguato in questi pazienti secondo la decisione dello sperimentatore. Applicabile solo alla fase principale. Una volta nella fase core i pazienti possono compiere 18 anni ed essere ancora considerati idonei, anche per la partecipazione alla fase di estensione facoltativa.
  • Qualsiasi anemia trasfusione-dipendente associata a sovraccarico di ferro che richieda terapia ferrochelante e con una storia di trasfusioni di circa 20 unità di PRBC e l'obiettivo del trattamento di ridurre il carico di ferro (300 ml di PRBC = 1 unità negli adulti mentre 4 ml/kg di PRBC sono considerati 1 unità per bambini).
  • Ferritina sierica > 1000 ng/mL, misurata alla visita di screening 1 e alla visita di screening 2 (il valore medio verrà utilizzato per i criteri di ammissibilità).
  • Il paziente deve aver partecipato e completato il trattamento della fase principale di 48 settimane come da protocollo (solo per l'idoneità alla fase di estensione facoltativa).

Criteri di esclusione:

  • Clearance della creatinina al di sotto del limite di controindicazione nelle informazioni di prescrizione approvate a livello locale (utilizzando la formula di Schwartz) alla visita di screening 1 o alla visita di screening 2.
  • Creatinina sierica > 1,5 xULN allo screening misurata alla visita di screening 1 e/o alla visita di screening 2
  • ALT e/o AST > 3,0 x ULN alla visita di screening 1 o alla visita di screening 2.
  • (Criterio non più applicabile, eliminato come parte dell'emendamento 1): precedente terapia ferrochelante.
  • Malattia epatica con gravità di classe Child-Pugh B o C.
  • Proteinuria significativa come indicato da un rapporto proteine ​​urinarie/creatinina > 0,5 mg/mg in un secondo campione di urina del mattino alla visita di screening 1 o alla visita di screening 2.
  • Pazienti con significativa compromissione della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che può alterare in modo significativo l'assorbimento di deferasirox orale (ad es. malattie ulcerative, nausea incontrollata, vomito, diarrea, sindrome da malassorbimento o resezione dell'intestino tenue).

Potrebbero essere applicate altre Inclusioni/Esclusioni definite dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 2
Droga: Deferasirox formulazione in granuli
I granuli di deferasirox saranno forniti in stick pack contenenti granuli da 90 mg, 180 mg e 360 ​​mg per uso orale.
Altri nomi:
  • ICL670
Comparatore attivo: Braccio 1
Droga: Formulazione deferasirox DT
Deferasirox DT sarà fornito in compresse dispersibili da 125 mg, 250 mg e 500 mg per uso orale
Altri nomi:
  • ICL670

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conformità (utilizzando il conteggio delle compresse stick/pack).
Lasso di tempo: 24 settimane
Valutare la compliance del paziente misurata dal numero di stick pack/compresse nei pazienti naïve alle TIC durante la fase principale.
24 settimane
Variazione della ferritina sierica nei pazienti naive alle ICT.
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
Confronto delle medie tra i due bracci di trattamento della variazione dal basale alla settimana 24 di trattamento della ferritina sierica in pazienti pediatrici naïve all'ICT con sovraccarico di ferro.
Dal basale a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conformità (utilizzando il conteggio delle compresse stick/pack)
Lasso di tempo: 48 settimane
Valutare la compliance del paziente misurata dal numero di stick pack/compresse nei pazienti naïve alle TIC durante la fase principale.
48 settimane
Punteggi di dominio della soddisfazione del trattamento e dell'appetibilità nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale a 48 settimane
Valutare entrambe le formulazioni sulla soddisfazione e l'appetibilità del paziente utilizzando i questionari sui risultati riportati dal paziente/osservatore (PRO/ObsRO)
Dal basale a 48 settimane
Sicurezza complessiva, misurata dalla frequenza e dalla gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale a 48 settimane
Ciò include il monitoraggio attivo per la tossicità renale; inclusa insufficienza renale, tossicità epatica; inclusa insufficienza epatica ed emorragia gastrointestinale) e variazioni dei valori di laboratorio rispetto al basale (creatinina sierica, clearance della creatinina, ALT, AST, RBC e WBC). Inoltre, verranno valutati i segni vitali, le valutazioni fisiche, oftalmologiche, audiometriche, cardiache e di crescita e sviluppo.
Dal basale a 48 settimane
Tasso di deviazioni delle istruzioni di dosaggio ("Conformità", utilizzando un questionario)
Lasso di tempo: Dal basale a 48 settimane
Ciò include le dosi dimenticate/non assunte ogni giorno alla stessa ora, per valutare la conformità utilizzando un questionario PRO/OsRO giornaliero.
Dal basale a 48 settimane
Concentrazioni di deferasirox pre-dose in tutti i pazienti
Lasso di tempo: alle settimane 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 e 45 (13 campioni)
La concentrazione pre-dose per dose incidente verrà tracciata per la settimana 1, la settimana 3, la settimana 5, la settimana 9, la settimana 13, la settimana 17, la settimana 21, la settimana 25, la settimana 29, la settimana 33, la settimana 37, la settimana 41 e la settimana 45 sulla base dei dati di tutti i pazienti. I dati PK pre-dose di tutti i pazienti saranno analizzati per supportare la valutazione della compliance. Le concentrazioni individuali previste derivate dal modello compartimentale saranno confrontate con le rispettive concentrazioni pre-dose osservate. Le distribuzioni della differenza tra i valori previsti e quelli osservati saranno mostrate graficamente da boxplot sia per i gruppi di trattamento che per la visita.
alle settimane 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 e 45 (13 campioni)
Concentrazioni post-dose di deferasirox tra 2 e 4 ore post-dose alle settimane 5 e 9
Lasso di tempo: Settimana 5, Settimana 9
dati farmacocinetici post-dose da analizzare insieme ai dati farmacocinetici pre-dose
Settimana 5, Settimana 9
Relazione PK/PD
Lasso di tempo: Dal basale a 48 settimane
Esplorare le relazioni esposizione-risposta per le misure di sicurezza ed efficacia: variazione della creatinina sierica rispetto al basale, valori notevoli della creatinina sierica, variazione della clearance della creatinina sierica rispetto al basale e categorie notevoli della clearance della creatinina sierica, variazione della ferritina sierica rispetto al basale, in relazione ai parametri farmacocinetici derivati ​​per concentrazioni pre- e post-dose di deferasirox.
Dal basale a 48 settimane
Valutare la sicurezza aggiuntiva, misurata dalla frequenza e dalla gravità degli effetti avversi per i granuli durante la fase di estensione
Lasso di tempo: Dal basale a 305 settimane
Ciò comprende il monitoraggio attivo della tossicità renale; inclusa insufficienza renale, tossicità epatica; inclusa insufficienza epatica ed emorragia gastrointestinale) e variazioni dei valori di laboratorio rispetto al basale (creatinina sierica, clearance della creatinina, ALT, AST, RBC e WBC). Inoltre, verranno valutati i segni vitali, le valutazioni fisiche, oftalmologiche, audiometriche e di crescita e sviluppo.
Dal basale a 305 settimane
Variazione della ferritina sierica nei pazienti naive alle ICT
Lasso di tempo: Dal basale a 48 settimane
Confronto delle medie tra i due bracci di trattamento della variazione dal basale alla settimana 48 di trattamento della ferritina sierica in pazienti pediatrici naïve all'ICT con sovraccarico di ferro.
Dal basale a 48 settimane
Variazione della ferritina sierica nei pazienti pretrattati
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane e 48 settimane
Il confronto delle medie tra i due bracci di trattamento della variazione dal basale alla settimana 24 e alla settimana 48 di trattamento della ferritina sierica nei pazienti pretrattati.
Dal basale a 24 settimane e 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 maggio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

15 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2015

Primo Inserito (Stimato)

6 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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