Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van therapietrouw, werkzaamheid en veiligheid van een verbeterde deferasirox-formulering (korrels) bij pediatrische patiënten (2-

26 maart 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, open-label, multicenter, twee-armige, fase II-studie om therapietrouw, werkzaamheid en veiligheid van een verbeterde deferasirox-formulering (granulaat) bij pediatrische patiënten met ijzerstapeling te evalueren

Dit is een gerandomiseerd, open-label, multicenter, tweearmig, fase II-onderzoek om therapietrouw en verandering in serum-ferritine van een deferasirox-granulaatformulering en een deferasirox DT-formulering te evalueren bij kinderen en adolescenten van ≥ 2 en < 18 jaar bij inschrijving met elke transfusieafhankelijke bloedarmoede die chelatietherapie vereist vanwege ijzerstapeling, om het effect van verbeterde therapietrouw op ijzerbelasting aan te tonen.

Randomisatie zal worden gestratificeerd naar leeftijdsgroepen (2 tot

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

224

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussel, België, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, België, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarije, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Egypte
      • Alexandria, Egypte, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Filippijnen
      • Quezon City, Filippijnen, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Creteil, Frankrijk, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Frankrijk, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Indië
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indië, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Napoli, Italië, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italië, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italië, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Kalkoen, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Maleisië, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Maleisië, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Maleisië, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Tunesië
      • Tunis, Tunesië, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 maanden tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming vóór eventuele studiespecifieke procedures. Toestemming wordt verkregen van ouder(s) of wettelijke voogden. Onderzoekers zullen ook toestemming krijgen van patiënten volgens lokale richtlijnen.
  • Mannelijke en vrouwelijke kinderen en adolescenten van ≥ 2 en < 18 jaar. [Frankrijk: Mannelijke en vrouwelijke kinderen en adolescenten van ≥ 2 en < 18 jaar oud, maar kinderen van ≥ 2 en ≤ 6 jaar kunnen alleen worden ingeschreven als behandeling met deferoxamine gecontra-indiceerd is of onvoldoende is bij deze patiënten volgens de beslissing van de onderzoeker. Alleen van toepassing op de kernfase. Eenmaal in de kernfase kunnen patiënten 18 jaar worden en nog steeds in aanmerking komen, ook voor deelname aan de optionele verlengingsfase.
  • Elke transfusie-afhankelijke anemie geassocieerd met ijzerstapeling waarvoor ijzerchelatietherapie nodig is en met een voorgeschiedenis van transfusie van ongeveer 20 PRBC-eenheden en een behandeldoel om de ijzerbelasting te verminderen (300 ml PRBC = 1 eenheid bij volwassenen, terwijl 4 ml/kg PRBC wordt beschouwd als 1 eenheid voor kinderen).
  • Serumferritine > 1000 ng/ml, gemeten bij screeningbezoek 1 en screeningbezoek 2 (de gemiddelde waarde wordt gebruikt voor geschiktheidscriteria).
  • De patiënt moet hebben deelgenomen en de 48 weken durende kernfasebehandeling hebben voltooid volgens het protocol (alleen voor optionele verlengingsfase).

Uitsluitingscriteria:

  • Creatinineklaring onder de contra-indicatiegrens in de lokaal goedgekeurde voorschrijfinformatie (met behulp van Schwartz-formule) bij screeningbezoek 1 of screeningbezoek 2.
  • Serumcreatinine > 1,5 xULN bij screening gemeten bij screeningbezoek 1 en/of screeningbezoek 2
  • ALAT en/of ASAT > 3,0 x ULN bij screeningsbezoek 1 of screeningsbezoek 2.
  • (Criterium niet langer van toepassing, verwijderd als onderdeel van amendement 1): Voorafgaande ijzerchelatietherapie.
  • Leverziekte met ernst van Child-Pugh klasse B of C.
  • Significante proteïnurie zoals aangegeven door een urinaire eiwit/creatinine-ratio > 0,5 mg/mg in een tweede ochtendurinemonster bij screeningbezoek 1 of screeningbezoek 2.
  • Patiënten met een significante verminderde gastro-intestinale (GI) functie of gastro-intestinale aandoening die de absorptie van orale deferasirox significant kan veranderen (bijv. ulceratieve aandoeningen, ongecontroleerde misselijkheid, braken, diarree, malabsorptiesyndroom of resectie van de dunne darm).

Andere in het protocol gedefinieerde opname/uitsluiting kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm 2
Geneesmiddel: Formulering van deferasirox-korrels
Deferasirox-granulaat wordt geleverd in stickverpakkingen met 90 mg, 180 mg en 360 mg granulaat voor oraal gebruik.
Andere namen:
  • ICL670
Actieve vergelijker: Arm 1
Geneesmiddel: Deferasirox DT-formulering
Deferasirox DT wordt geleverd als 125 mg, 250 mg en 500 mg dispergeerbare tabletten voor oraal gebruik
Andere namen:
  • ICL670

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Naleving (met behulp van het aantal sticks/verpakkingen).
Tijdsspanne: 24 weken
Evalueer de therapietrouw van de patiënt, gemeten aan de hand van het aantal stickpacks/tabletten bij ICT-naïeve patiënten tijdens de kernfase.
24 weken
Verandering in serumferritine bij ICT-naïeve patiënten.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 weken
De vergelijking van de gemiddelden tussen de twee behandelingsarmen van verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 24 van de behandeling in serumferritine bij pediatrische ICT-naïeve patiënten met ijzerstapeling.
Vanaf baseline tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Naleving (met behulp van het aantal sticks/verpakkingen)
Tijdsspanne: 48 weken
Evalueer de therapietrouw van de patiënt, gemeten aan de hand van het aantal stickpacks/tabletten bij ICT-naïeve patiënten tijdens de kernfase.
48 weken
Domeinscores van behandelingstevredenheid en smakelijkheid in de tijd
Tijdsspanne: Van baseline tot 48 weken
Om beide formuleringen te evalueren op patiënttevredenheid en smakelijkheid met behulp van Patient / Observer Reported Outcomes (PRO/ObsRO) vragenlijsten
Van baseline tot 48 weken
Algehele veiligheid, zoals gemeten aan de hand van frequentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 48 weken
Dit omvat actieve controle op niertoxiciteit; waaronder nierfalen, levertoxiciteit; inclusief leverfalen en gastro-intestinale bloeding), en veranderingen in laboratoriumwaarden vanaf baseline (serumcreatinine, creatinineklaring, ALAT, ASAT, RBC en WBC). Daarnaast zullen vitale functies, fysieke, oftalmologische, audiometrische, cardiale en groei- en ontwikkelingsevaluaties worden beoordeeld.
Van baseline tot 48 weken
Percentage afwijkingen van doseerinstructies ('Compliance', met behulp van een vragenlijst)
Tijdsspanne: Van baseline tot 48 weken
Dit omvat gemiste/niet ingenomen doses elke dag op hetzelfde tijdstip, om de naleving te evalueren met behulp van een dagelijkse PRO/ObsRO-vragenlijst.
Van baseline tot 48 weken
Pre-dosis deferasirox-concentraties bij alle patiënten
Tijdsspanne: in week 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 en 45 (13 monsters)
De pre-dosisconcentratie per incidentdosis wordt uitgezet voor week 1, week 3, week 5, week 9, week 13, week 17, week 21, week 25, week 29, week 33, week, 37, week 41 en week 45 op basis van gegevens van alle patiënten. Pre-dosis PK-gegevens van alle patiënten zullen worden geanalyseerd om de beoordeling van therapietrouw te ondersteunen. Voorspelde individuele concentraties afgeleid van het compartimentmodel zullen worden vergeleken met de respectieve waargenomen pre-dosisconcentraties. Verdelingen van het verschil tussen voorspelde en waargenomen waarden zullen grafisch worden weergegeven door middel van boxplots voor zowel behandelingsgroepen als bezoeken.
in week 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 en 45 (13 monsters)
Deferasirox-concentraties na toediening tussen 2 en 4 uur na toediening in week 5 en 9
Tijdsspanne: Week 5, week 9
farmacokinetische gegevens na toediening moeten samen met farmacokinetische gegevens vóór dosering worden geanalyseerd
Week 5, week 9
PK/PD-relatie
Tijdsspanne: Van baseline tot 48 weken
Om blootstelling-responsrelaties te onderzoeken voor metingen van veiligheid en effectiviteit: verandering van serumcreatinine ten opzichte van baseline, opvallende serumcreatininewaarden, verandering van serumcreatinineklaring ten opzichte van baseline en opmerkelijke categorieën van serumcreatinineklaring, verandering van serumferritine ten opzichte van baseline, in relatie tot afgeleide farmacokinetische parameters voor deferasirox-concentraties voor en na toediening.
Van baseline tot 48 weken
Beoordeel de extra veiligheid, zoals gemeten aan de hand van frequentie en ernst van bijwerkingen voor granulaat tijdens de verlengingsfase
Tijdsspanne: Van baseline tot 305 weken
Dit omvat actieve controle op niertoxiciteit; waaronder nierfalen, levertoxiciteit; inclusief leverfalen en gastro-intestinale bloeding), en veranderingen in laboratoriumwaarden vanaf baseline (serumcreatinine, creatinineklaring, ALAT, ASAT, RBC en WBC). Daarnaast worden vitale functies, fysieke, oftalmologische, audiometrische en groei- en ontwikkelingsevaluaties beoordeeld.
Van baseline tot 305 weken
Verandering in serumferritine bij ICT-naïeve patiënten
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 48 weken
De vergelijking van de gemiddelden tussen de twee behandelingsarmen van de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie tot week 48 van de behandeling in serumferritine bij pediatrische ICT-naïeve patiënten met ijzerstapeling.
Vanaf baseline tot 48 weken
Verandering in serumferritine bij voorbehandelde patiënten
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 weken en 48 weken
De vergelijking van de gemiddelden tussen de twee behandelingsarmen van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot week 24 en tot week 48 van de behandeling met serumferritine bij voorbehandelde patiënten.
Vanaf baseline tot 24 weken en 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 april 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

6 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Transfusie-afhankelijke bloedarmoede

Klinische onderzoeken op Deferasirox DT-formulering

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren