Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af behandlingsoverholdelse, effektivitet og sikkerhed af en forbedret Deferasirox-formulering (granuler) hos pædiatriske patienter (2-

26. marts 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, åbent, multicenter, to-arms, fase II-studie til evaluering af behandlingsoverensstemmelse, effektivitet og sikkerhed af en forbedret Deferasirox-formulering (granuler) hos pædiatriske patienter med jernoverbelastning

Dette er et randomiseret, åbent, multicenter, to-arm, fase II studie til evaluering af behandlingscompliance og ændring i serumferritin af en deferasirox granula formulering og en deferasirox DT formulering hos børn og unge i alderen ≥ 2 og < 18 år ved indskrivning med enhver transfusionsafhængig anæmi, der kræver chelationsterapi på grund af jernoverskud, for at demonstrere effekten af ​​forbedret compliance på jernbyrden.

Randomisering vil blive stratificeret efter aldersgrupper (2 til

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

224

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Egypten
      • Alexandria, Egypten, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Filippinerne
      • Quezon City, Filippinerne, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Frankrig, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italien, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke/samtykke før eventuelle undersøgelsesspecifikke procedurer. Samtykke vil blive indhentet fra forældre eller værger. Efterforskere vil også indhente samtykke fra patienter i henhold til lokale retningslinjer.
  • Mandlige og kvindelige børn og unge i alderen ≥ 2 og < 18 år. [Frankrig: Mandlige og kvindelige børn og unge i alderen ≥ 2 og < 18 år, men børn i alderen ≥ 2 og ≤ 6 år kan kun indskrives, når deferoxaminbehandling er kontraindiceret eller utilstrækkelig hos disse patienter i henhold til investigatorens beslutning. Gælder kun for kernefasen. En gang i kernefasen kan patienter fylde 18 år og stadig anses for berettigede, også til deltagelse i den valgfri forlængelsesfase.
  • Enhver transfusionsafhængig anæmi forbundet med jernoverskud, der kræver jernkeleringsterapi og med en historie med transfusion på ca. 20 PRBC-enheder og et behandlingsmål om at reducere jernbyrden (300 ml PRBC = 1 enhed hos voksne, hvorimod 4 ml/kg PRBC betragtes som 1 enhed for børn).
  • Serumferritin > 1000 ng/mL, målt ved screeningbesøg 1 og screeningsbesøg 2 (middelværdien vil blive brugt til berettigelseskriterier).
  • Patienten skal have deltaget og gennemført den 48 uger lange kernefasebehandling i henhold til protokol (kun for valgfri forlængelsesfase).

Ekskluderingskriterier:

  • Kreatininclearance under kontraindikationsgrænsen i den lokalt godkendte ordinationsinformation (ved hjælp af Schwartz formel) ved screeningsbesøg 1 eller screeningsbesøg 2.
  • Serumkreatinin > 1,5 xULN ved screening målt ved screening besøg 1 og/eller screening besøg 2
  • ALT og/eller AST > 3,0 x ULN ved screeningsbesøg 1 eller screeningsbesøg 2.
  • (Kriterium gælder ikke længere, fjernet som en del af ændringsforslag 1): Forudgående jernkeleringsterapi.
  • Leversygdom med sværhedsgrad af Child-Pugh klasse B eller C.
  • Signifikant proteinuri som angivet ved et urinprotein/kreatinin-forhold > 0,5 mg/mg i en anden morgenurinprøve ved screeningbesøg 1 eller screeningsbesøg 2.
  • Patienter med signifikant svækket mave-tarm-funktion eller mave-tarm-sygdom, der signifikant kan ændre absorptionen af ​​oral deferasirox (f. ulcerative sygdomme, ukontrolleret kvalme, opkastning, diarré, malabsorptionssyndrom eller tyndtarmsresektion).

Anden protokoldefineret inklusion/udelukkelse kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 2
Medicin: Deferasirox granulatformulering
Deferasirox granulat leveres som stavpakninger indeholdende 90 mg, 180 mg og 360 mg granulat til oral brug.
Andre navne:
  • ICL670
Aktiv komparator: Arm 1
Medicin: Deferasirox DT formulering
Deferasirox DT leveres som 125 mg, 250 mg og 500 mg dispergerbare tabletter til oral brug
Andre navne:
  • ICL670

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse (ved brug af stick/pak tablettæller).
Tidsramme: 24 uger
Evaluer patientcompliance målt ved antal af stick pack/tablet hos IKT-naive patienter i kernefasen.
24 uger
Ændring i serumferritin hos IKT-naive patienter.
Tidsramme: Fra baseline til 24 uger
Sammenligningen af ​​middelværdier mellem de to behandlingsarme af ændring fra baseline til uge 24 af behandling i serumferritin hos pædiatriske IKT-naive patienter med jernoverbelastning.
Fra baseline til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse (ved brug af stick/pak tablettæller)
Tidsramme: 48 uger
Evaluer patientcompliance målt ved antal af stick pack/tablet hos IKT-naive patienter i kernefasen.
48 uger
Domænescore af behandlingstilfredshed og velsmag over tid
Tidsramme: Fra baseline til 48 uger
At evaluere begge formuleringer om patienttilfredshed og velsmag ved hjælp af Patient / Observer Reported Outcomes (PRO/ObsRO) spørgeskemaer
Fra baseline til 48 uger
Samlet sikkerhed, målt ved hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til 48 uger
Dette omfatter aktiv overvågning for nyretoksicitet; inklusive nyresvigt, hepatisk toksicitet; inklusive leversvigt og gastrointestinal blødning) og ændringer i laboratorieværdier fra baseline (serumkreatinin, kreatininclearance, ALT, AST, RBC og WBC). Derudover vil vitale tegn, fysiske, oftalmologiske, audiometriske, hjerte- og vækst- og udviklingsevalueringer blive vurderet.
Fra baseline til 48 uger
Hyppighed af afvigelser i doseringsinstruktionerne ("Compliance", ved hjælp af et spørgeskema)
Tidsramme: Fra baseline til 48 uger
Dette inkluderer doser, der er glemt/ikke taget på samme tid hver dag, for at evaluere overensstemmelsen ved hjælp af et dagligt PRO/ObsRO-spørgeskema.
Fra baseline til 48 uger
Deferasirox-koncentrationer før dosis hos alle patienter
Tidsramme: i uge 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 og 45 (13 prøver)
Koncentrationen før dosis efter hændelsesdosis vil blive plottet for uge 1, uge ​​3, uge ​​5, uge ​​9, uge ​​13, uge ​​17, uge ​​21, uge ​​25, uge ​​29, uge ​​33, uge, 37, uge ​​41 og uge 45 baseret på data fra alle patienter. Før-dosis PK-data fra alle patienter vil blive analyseret for at understøtte vurderingen af ​​compliance. Forudsagte individuelle koncentrationer afledt af kompartmentmodellen vil blive sammenlignet med de respektive observerede koncentrationer før dosis. Fordelinger af forskellen mellem forudsagte og observerede værdier vil blive vist grafisk ved boxplots for både behandlingsgrupper og besøg.
i uge 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 og 45 (13 prøver)
Post-dosis deferasirox-koncentrationer mellem 2 og 4 timer efter dosis i uge 5 og 9
Tidsramme: Uge 5, uge ​​9
post-dosis PK-data, der skal analyseres sammen med præ-dosis PK-data
Uge 5, uge ​​9
PK/PD forhold
Tidsramme: Fra baseline til 48 uger
For at udforske eksponering-respons sammenhænge for mål for sikkerhed og effektivitet: serum kreatinin ændring fra baseline, bemærkelsesværdige serum kreatinin værdier, serum kreatinin clearance ændring fra baseline og bemærkelsesværdige serum kreatinin clearance kategorier, serum ferritin ændring fra baseline i forhold til afledte PK parametre for deferasirox-koncentrationer før og efter dosis.
Fra baseline til 48 uger
Vurder yderligere sikkerhed, som målt ved hyppigheden og sværhedsgraden af ​​uønsket for granulat under forlængelsesfasen
Tidsramme: Fra baseline til 305 uger
Dette inkluderer aktiv overvågning for nyretoksicitet; inklusive nyresvigt, hepatisk toksicitet; inklusive leversvigt og gastrointestinal blødning) og ændringer i laboratorieværdier fra baseline (serumkreatinin, kreatininclearance, ALT, AST, RBC og WBC). Derudover vil vitale tegn, fysiske, oftalmologiske, audiometriske og vækst- og udviklingsevalueringer blive vurderet.
Fra baseline til 305 uger
Ændring i serumferritin hos IKT-naive patienter
Tidsramme: Fra baseline til 48 uger
Sammenligningen af ​​middelværdier mellem de to behandlingsarme af ændring fra baseline til uge 48 behandlingsuge i serumferritin hos pædiatriske IKT-naive patienter med jernoverbelastning.
Fra baseline til 48 uger
Ændring i serumferritin hos forbehandlede patienter
Tidsramme: Fra baseline til 24 uger og 48 uger
Sammenligningen af ​​middelværdier mellem de to behandlingsarme af ændring fra baseline til uge 24 og til 48 ugers behandling i serumferritin hos forbehandlede patienter.
Fra baseline til 24 uger og 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. maj 2018

Studieafslutning (Faktiske)

15. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2015

Først opslået (Anslået)

6. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transfusionsafhængig anæmi

Kliniske forsøg med Deferasirox DT formulering

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner