Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające zgodność leczenia, skuteczność i bezpieczeństwo ulepszonej postaci deferazyroksu (granulki) u pacjentów pediatrycznych (2-

26 marca 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe, dwuramienne badanie fazy II oceniające przestrzeganie zaleceń terapeutycznych, skuteczność i bezpieczeństwo ulepszonej postaci deferazyroksu (granulki) u dzieci i młodzieży z przeciążeniem żelazem

Jest to randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe, dwuramienne badanie II fazy mające na celu ocenę przestrzegania zaleceń terapeutycznych i zmian stężenia ferrytyny w surowicy deferazyroksu w postaci granulek i deferazyroksu DT u dzieci i młodzieży w wieku ≥ 2 i < 18 lat w momencie włączenia do jakąkolwiek niedokrwistość zależną od transfuzji wymagającą terapii chelatującej z powodu przeciążenia żelazem, aby wykazać wpływ poprawy przestrzegania zaleceń na obciążenie żelazem.

Randomizacja zostanie podzielona na warstwy według grup wiekowych (od 2 do 10 lat).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

224

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussel, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bułgaria, 1527
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • Novartis Investigative Site
  • Egipt
      • Alexandria, Egipt, 21131
        • Novartis Investigative Site
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Filipiny
      • Quezon City, Filipiny, 1100
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Creteil, Francja, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Francja, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700017
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Indyk, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Liban, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50589
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malezja, 10990
        • Novartis Investigative Site
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malezja, 30450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
    • Republica De Panama
      • Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609-1809
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medical College SC -
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
  • Tajlandia
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Tajlandia, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Tunezja
      • Tunis, Tunezja, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16128
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Włochy, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Włochy, 90146
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda/zgoda przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem. Zgoda zostanie uzyskana od rodzica (rodziców) lub opiekunów prawnych. Śledczy uzyskają również zgodę pacjentów zgodnie z lokalnymi wytycznymi.
  • Dzieci i młodzież płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 2 i < 18 lat. [Francja: Dzieci płci męskiej i żeńskiej oraz młodzież w wieku ≥ 2 i < 18 lat, jednak dzieci w wieku ≥ 2 i ≤ 6 lat można włączyć do badania tylko wtedy, gdy zgodnie z decyzją badacza leczenie deferoksaminą jest przeciwwskazane lub nieodpowiednie u tych pacjentów. Dotyczy tylko fazy rdzenia. Po przejściu do fazy podstawowej pacjenci mogą ukończyć 18 lat i nadal być uznawani za kwalifikujących się, również do udziału w opcjonalnej fazie przedłużenia.
  • Każda niedokrwistość zależna od transfuzji związana z przeciążeniem żelazem, wymagająca terapii chelatującej żelazo, z przetoczeniem około 20 jednostek PRBC w wywiadzie i celem leczenia w celu zmniejszenia obciążenia żelazem (300 ml PRBC = 1 jednostka u dorosłych, podczas gdy 4 ml/kg PRBC uważa się za 1 jednostkę dla dzieci).
  • Stężenie ferrytyny w surowicy > 1000 ng/ml, mierzone podczas wizyty przesiewowej 1 i wizyty przesiewowej 2 (średnia wartość zostanie wykorzystana jako kryteria kwalifikacji).
  • Pacjent musi uczestniczyć i ukończyć 48-tygodniową fazę podstawową leczenia zgodnie z protokołem (tylko w przypadku opcjonalnej kwalifikacji do fazy przedłużenia).

Kryteria wyłączenia:

  • Klirens kreatyniny poniżej granicy przeciwwskazań w lokalnie zatwierdzonej informacji o przepisywaniu leku (przy użyciu wzoru Schwartza) podczas wizyty przesiewowej 1 lub wizyty przesiewowej 2.
  • Stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5 x GGN podczas badania przesiewowego mierzone podczas wizyty przesiewowej 1. i/lub wizyty przesiewowej 2.
  • AlAT i/lub AST > 3,0 x GGN podczas 1. wizyty przesiewowej lub 2. wizyty przesiewowej.
  • (Kryterium nie ma już zastosowania, usunięte jako część poprawki 1): Wcześniejsza terapia chelatująca żelazo.
  • Choroba wątroby o nasileniu klasy B lub C wg Childa-Pugha.
  • Znaczny białkomocz, na co wskazuje stosunek białka do kreatyniny w moczu > 0,5 mg/mg w drugiej porannej próbce moczu podczas wizyty przesiewowej 1 lub wizyty przesiewowej 2.
  • Pacjenci ze znacznym zaburzeniem czynności przewodu pokarmowego lub chorobą przewodu pokarmowego, która może znacząco wpływać na wchłanianie deferazyroksu podawanego doustnie (np. choroby wrzodowe, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka, zespół złego wchłaniania lub resekcja jelita cienkiego).

Mogą obowiązywać inne włączenia/wyłączenia zdefiniowane w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 2
Lek: Preparat w postaci granulek deferazyroksu
Granulki deferazyroksu będą dostarczane w postaci saszetek zawierających granulki 90 mg, 180 mg i 360 mg do stosowania doustnego.
Inne nazwy:
  • ICL670
Aktywny komparator: Ramię 1
Lek: Preparat deferazyroksu DT
Deferazyroks DT będzie dostępny w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej 125 mg, 250 mg i 500 mg
Inne nazwy:
  • ICL670

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgodność (na podstawie liczby tabletek w sztyfcie/opakowaniu).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Oceń przestrzeganie zaleceń przez pacjentów mierzone liczbą saszetek/tabletek u pacjentów nieleczonych wcześniej ICT podczas fazy podstawowej.
24 tygodnie
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy u pacjentów nieleczonych wcześniej ICT.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 tygodni
Porównanie średnich pomiędzy dwoma ramionami leczenia zmiany od wartości początkowej do 24. tygodnia leczenia stężenia ferrytyny w surowicy u dzieci i młodzieży nieleczonych wcześniej ICT z przeciążeniem żelazem.
Od wartości początkowej do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgodność (na podstawie liczby tabletek w sztyfcie/opakowaniu)
Ramy czasowe: 48 tygodni
Oceń przestrzeganie zaleceń przez pacjentów mierzone liczbą saszetek/tabletek u pacjentów nieleczonych wcześniej ICT podczas fazy podstawowej.
48 tygodni
Oceny domen satysfakcji z leczenia i smakowitości w czasie
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 48 tygodni
Ocena obu preparatów pod kątem satysfakcji pacjenta i smakowitości za pomocą kwestionariuszy zgłaszanych przez pacjenta/obserwatora (PRO/ObsRO)
Od wartości początkowej do 48 tygodni
Ogólne bezpieczeństwo mierzone na podstawie częstości i nasilenia działań niepożądanych
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 48 tygodni
Obejmuje to aktywne monitorowanie toksyczności dla nerek; w tym niewydolność nerek, hepatotoksyczność; w tym niewydolność wątroby i krwotok z przewodu pokarmowego) oraz zmiany wartości laboratoryjnych w stosunku do wartości początkowych (stężenie kreatyniny w surowicy, klirens kreatyniny, AlAT, AspAT, RBC i WBC). Ponadto oceniane będą objawy życiowe, oceny fizyczne, okulistyczne, audiometryczne, kardiologiczne oraz oceny wzrostu i rozwoju.
Od linii podstawowej do 48 tygodni
Wskaźnik odchyleń od instrukcji dawkowania („Zgodność”, przy użyciu kwestionariusza)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 48 tygodni
Obejmuje to dawki pominięte/nieprzyjęte o tej samej porze każdego dnia, w celu oceny przestrzegania zaleceń za pomocą codziennego kwestionariusza PRO/ObsRO.
Od linii podstawowej do 48 tygodni
Stężenia deferazyroksu przed podaniem dawki u wszystkich pacjentów
Ramy czasowe: w tygodniach 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 i 45 (13 próbek)
Stężenie przed podaniem dawki w zależności od dawki incydentalnej zostanie wykreślone dla tygodnia 1, tygodnia 3, tygodnia 5, tygodnia 9, tygodnia 13, tygodnia 17, tygodnia 21, tygodnia 25, tygodnia 29, tygodnia 33, tygodnia 37, tygodnia 41 i tygodnia 45 na podstawie danych od wszystkich pacjentów. Dane PK przed podaniem dawki od wszystkich pacjentów zostaną przeanalizowane w celu wsparcia oceny przestrzegania zaleceń. Przewidywane indywidualne stężenia pochodzące z modelu kompartmentowego zostaną porównane z odpowiednimi obserwowanymi stężeniami przed podaniem dawki. Rozkłady różnicy między przewidywanymi i obserwowanymi wartościami zostaną przedstawione graficznie za pomocą wykresów pudełkowych dla obu grup leczenia i wizyty.
w tygodniach 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41 i 45 (13 próbek)
Stężenia deferazyroksu po podaniu dawki między 2 a 4 godzinami po podaniu dawki w tygodniach 5 i 9
Ramy czasowe: Tydzień 5, Tydzień 9
dane PK po podaniu dawki do analizy wraz z danymi PK przed podaniem dawki
Tydzień 5, Tydzień 9
Związek PK/PD
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 48 tygodni
Zbadanie zależności narażenie-odpowiedź dla środków bezpieczeństwa i skuteczności: zmiana stężenia kreatyniny w surowicy od wartości początkowej, znaczące wartości kreatyniny w surowicy, zmiana klirensu kreatyniny w surowicy od wartości wyjściowej i istotne kategorie klirensu kreatyniny w surowicy, zmiana stężenia ferrytyny w surowicy od wartości wyjściowej, w zależności od wyprowadzonych parametrów PK dla stężenia deferazyroksu przed i po podaniu dawki.
Od linii podstawowej do 48 tygodni
Ocenić dodatkowe bezpieczeństwo, mierzone na podstawie częstotliwości i nasilenia działań niepożądanych dla granulek podczas fazy przedłużenia
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 305 tygodni
Obejmuje to aktywne monitorowanie toksyczności dla nerek; w tym niewydolność nerek, hepatotoksyczność; w tym niewydolność wątroby i krwotok z przewodu pokarmowego) oraz zmiany wartości laboratoryjnych w stosunku do wartości początkowych (stężenie kreatyniny w surowicy, klirens kreatyniny, AlAT, AspAT, RBC i WBC). Ponadto oceniane będą objawy życiowe, ocena fizyczna, okulistyczna, audiometryczna oraz ocena wzrostu i rozwoju.
Od linii podstawowej do 305 tygodni
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy u pacjentów nieleczonych wcześniej ICT
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 48 tygodni
Porównanie średnich między dwoma ramionami leczenia zmiany od wartości początkowej do 48. tygodnia leczenia w zakresie stężenia ferrytyny w surowicy u dzieci i młodzieży nieleczonych wcześniej ICT z przeciążeniem żelazem.
Od wartości początkowej do 48 tygodni
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy u pacjentów wcześniej leczonych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 tygodni i 48 tygodni
Porównanie średnich zmian stężenia ferrytyny w surowicy u pacjentów wcześniej leczonych od wartości początkowej do 24. tygodnia i 48. tygodnia leczenia.
Od wartości początkowej do 24 tygodni i 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 maja 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

6 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670F2202
  • 2013-004739-55 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedokrwistość zależna od transfuzji

Badania kliniczne na Preparat deferazyroksu DT

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj