소아 환자에서 개선된 데페라시록스 제제(과립)의 치료 순응도, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구(2-
2024년 3월 26일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
철분 과부하가 있는 소아 환자에서 개선된 데페라시록스 제제(과립)의 치료 순응도, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 공개 라벨, 다기관, 2군, 제2상 연구
이것은 2세 이상 및 18세 미만의 소아 및 청소년을 대상으로 데페라시록스 과립 제제 및 데페라시록스 DT 제제의 치료 순응도 및 혈청 페리틴의 변화를 평가하기 위한 무작위, 공개 라벨, 다기관, 2군, 제2상 연구입니다. 철분 부담에 대한 개선된 순응도의 효과를 입증하기 위해 철분 과부하로 인해 킬레이션 요법이 필요한 모든 수혈 의존성 빈혈.
무작위 배정은 연령 그룹(2~
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
224
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 117198
- Novartis Investigative Site
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Beirut
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Hazmiyeh, Beirut, 레바논, PO BOX 213
- Novartis Investigative Site
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50589
- Novartis Investigative Site
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Pulau Pinang, 말레이시아, 10990
- Novartis Investigative Site
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Perak
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Ipoh, Perak, 말레이시아, 30450
- Novartis Investigative Site
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, 말레이시아, 93586
- Novartis Investigative Site
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California
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Oakland, California, 미국, 94609-1809
- Novartis Investigative Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Novartis Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Novartis Investigative Site
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Childrens Hospital at Montefiore
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New York, New York, 미국, 10021
- Weill Cornell Medical College SC -
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104 4399
- Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
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Brussel, 벨기에, 1200
- Novartis Investigative Site
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, 벨기에, 2650
- Novartis Investigative Site
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Plovdiv, 불가리아, 4002
- Novartis Investigative Site
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Sofia, 불가리아, 1527
- Novartis Investigative Site
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Varna, 불가리아, 9010
- Novartis Investigative Site
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Muscat, 오만, 123
- Novartis Investigative Site
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Alexandria, 이집트, 21131
- Novartis Investigative Site
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Napoli, 이탈리아, 80132
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, 이탈리아, 16128
- Novartis Investigative Site
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PA
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Palermo, PA, 이탈리아, 90127
- Novartis Investigative Site
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Palermo, PA, 이탈리아, 90146
- Novartis Investigative Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, 인도, 700017
- Novartis Investigative Site
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Adana, 칠면조, 01330
- Novartis Investigative Site
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Ankara, 칠면조, 06100
- Novartis Investigative Site
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Izmir, 칠면조, 35040
- Novartis Investigative Site
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Bangkok
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Bangkok noi, Bangkok, 태국, 10700
- Novartis Investigative Site
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Chiangmai
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Muang, Chiangmai, 태국, 50200
- Novartis Investigative Site
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Tunis, 튀니지, 1006
- Novartis Investigative Site
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Republica De Panama
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Panama City, Republica De Panama, 파나마, 0801
- Novartis Investigative Site
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Creteil, 프랑스, 94000
- Novartis Investigative Site
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Paris 15, 프랑스, 75015
- Novartis Investigative Site
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Quezon City, 필리핀 제도, 1100
- Novartis Investigative Site
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Debrecen, 헝가리, 4032
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 특정 연구 절차 전에 서면 동의/동의. 부모 또는 법적 보호자의 동의를 얻습니다. 조사관은 또한 지역 지침에 따라 환자의 동의를 얻을 것입니다.
- 2세 이상 18세 미만의 남녀 아동 및 청소년. [프랑스: 2세 이상 18세 미만의 남녀 어린이 및 청소년, 그러나 2세 이상 6세 이하 어린이는 데페록사민 치료가 금기이거나 조사자의 결정에 따라 이러한 환자들에게 부적절한 경우에만 등록할 수 있습니다. 코어 단계에만 적용됩니다. 핵심 단계에 들어간 환자는 18세가 되어도 여전히 자격이 있는 것으로 간주되며 선택적인 연장 단계에 참여할 수도 있습니다.
- 철 킬레이트 요법이 필요하고 약 20 PRBC 단위의 수혈 이력이 있고 철분 부담을 줄이기 위한 치료 목표가 있는 철분 과부하와 관련된 모든 수혈 의존성 빈혈 어린이들을위한).
- 혈청 페리틴 > 1000 ng/mL, 스크리닝 방문 1 및 스크리닝 방문 2에서 측정됨(평균값은 적격성 기준에 사용됨).
- 환자는 프로토콜에 따라 48주 핵심 단계 치료에 참여하고 완료해야 합니다(선택적 연장 단계 자격의 경우에만 해당).
제외 기준:
- 스크리닝 방문 1 또는 스크리닝 방문 2에서 현지에서 승인된 처방 정보(Schwartz 공식 사용)의 금기 한계 미만의 크레아티닌 청소율.
- 스크리닝 방문 1 및/또는 스크리닝 방문 2에서 측정된 스크리닝 시 혈청 크레아티닌 > 1.5 xULN
- 스크리닝 방문 1 또는 스크리닝 방문 2에서 ALT 및/또는 AST > 3.0 x ULN.
- (더 이상 적용할 수 없는 기준, 수정안 1의 일부로 제거됨): 이전의 철 킬레이트화 요법.
- Child-Pugh 클래스 B 또는 C의 중증도를 가진 간 질환
- 스크리닝 방문 1 또는 스크리닝 방문 2에서 두 번째 아침 소변 샘플에서 소변 단백질/크레아티닌 비율 > 0.5 mg/mg로 표시되는 유의미한 단백뇨.
- 경구용 데페라시록스(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 설사, 흡수장애 증후군 또는 소장 절제).
다른 프로토콜 정의 포함/제외가 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팔 2
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데페라시록스 과립은 경구용 90mg, 180mg, 360mg 과립을 함유한 스틱팩 형태로 제공될 예정이다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 팔 1
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데페라시록스 DT는 경구용 125mg, 250mg, 500mg 분산형 정제로 제공될 예정이다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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규정 준수(스틱/팩 정제 수 사용).
기간: 24주
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핵심 단계 동안 ICT 경험이 없는 환자의 스틱 팩/정제 수로 측정한 환자 순응도를 평가합니다.
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24주
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ICT 경험이 없는 환자의 혈청 페리틴 변화.
기간: 기준선에서 24주까지
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철분 과부하가 있는 소아 ICT 경험이 없는 환자의 혈청 페리틴에 대한 기준선에서 치료 24주차까지의 두 치료군 간의 평균 비교입니다.
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기준선에서 24주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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규정 준수(스틱/팩 정제 수 사용)
기간: 48주
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핵심 단계 동안 ICT 경험이 없는 환자의 스틱 팩/정제 수로 측정한 환자 순응도를 평가합니다.
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48주
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시간 경과에 따른 치료 만족도 및 선호도의 영역 점수
기간: 기준선에서 48주까지
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환자/관찰자 보고 결과(PRO/ObsRO) 설문지를 사용하여 환자 만족도 및 기호성에 대한 두 제형을 평가하기 위해
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기준선에서 48주까지
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부작용의 빈도와 중증도로 측정한 전반적인 안전성
기간: 기준선에서 48주까지
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여기에는 신장 독성에 대한 활성 모니터링이 포함됩니다. 신부전, 간 독성 포함; 간부전, 위장관 출혈 포함), 기준치(혈청 크레아티닌, 크레아티닌 청소율, ALT, AST, RBC 및 WBC)에서 실험실 값의 변화.
또한 활력 징후, 신체, 안과, 청력, 심장 및 성장 및 발달 평가가 평가됩니다.
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기준선에서 48주까지
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투여 지침 편차율('준수', 설문지를 사용)
기간: 기준선에서 48주까지
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여기에는 일일 PRO/ObsRO 설문지를 사용하여 규정 준수를 평가하기 위해 매일 같은 시간에 놓친/복용하지 않은 선량이 포함됩니다.
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기준선에서 48주까지
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모든 환자의 투여 전 데페라시록스 농도
기간: 1주, 3주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주 및 45주(샘플 13개)
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1주차, 3주차, 5주차, 9주차, 13주차, 17주차, 21주차, 25주차, 29주차, 33주차, 37주차, 41주차 및 45 모든 환자의 데이터를 기반으로 합니다.
모든 환자의 사전 투여 PK 데이터는 준수 평가를 뒷받침하기 위해 분석될 것입니다. 구획 모델에서 도출된 예상 개별 농도는 관찰된 각각의 투여 전 농도와 비교될 것입니다.
예측 값과 관찰 값 사이의 차이 분포는 치료 그룹과 방문 모두에 대한 상자 그림으로 그래픽으로 표시됩니다.
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1주, 3주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주 및 45주(샘플 13개)
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5주 및 9주에 투여 후 2시간 내지 4시간 사이의 투여 후 데페라시록스 농도
기간: 5주차, 9주차
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투여 전 PK 데이터와 함께 분석할 투여 후 PK 데이터
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5주차, 9주차
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PK/PD 관계
기간: 기준선에서 48주까지
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안전성 및 유효성 측정을 위한 노출-반응 관계 탐색: 기준선으로부터의 혈청 크레아티닌 변화, 주목할 만한 혈청 크레아티닌 값, 기준선으로부터의 혈청 크레아티닌 청소율 변화 및 주목할 만한 혈청 크레아티닌 청소율 범주, 기준선으로부터 혈청 페리틴 변화, 투여 전 및 투여 후 데페라시록스 농도.
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기준선에서 48주까지
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확장 단계 동안 과립에 대한 부작용의 빈도와 심각도를 측정하여 추가적인 안전성을 평가합니다.
기간: 기준선에서 305주까지
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여기에는 신장 독성에 대한 활성 모니터링이 포함됩니다. 신부전, 간 독성 포함; 간부전, 위장관 출혈 포함), 기준치(혈청 크레아티닌, 크레아티닌 청소율, ALT, AST, RBC 및 WBC)에서 실험실 값의 변화.
또한 활력 징후, 신체, 안과, 청력, 성장 및 발달 평가가 평가됩니다.
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기준선에서 305주까지
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ICT 경험이 없는 환자의 혈청 페리틴 변화
기간: 기준치에서 48주까지
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철분 과부하가 있는 소아 ICT 경험이 없는 환자의 혈청 페리틴에 대한 기준선에서 치료 48주차까지의 두 치료군 간의 평균 비교입니다.
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기준치에서 48주까지
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치료 전 환자의 혈청 페리틴 변화
기간: 베이스라인부터 24주 및 48주까지
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치료 전 환자의 혈청 페리틴에 대한 기준선에서 치료 24주차 및 48주차까지의 두 치료군 간의 평균 변화를 비교합니다.
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베이스라인부터 24주 및 48주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 10월 21일
기본 완료 (실제)
2018년 5월 31일
연구 완료 (실제)
2024년 1월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 4월 30일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 5월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 26일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CICL670F2202
- 2013-004739-55 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
데페라시록스 DT 제제에 대한 임상 시험
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University of Roehampton모집하지 않고 적극적으로
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