Tanulmány a továbbfejlesztett deferasirox készítmény (granulátum) kezelési megfelelőségének, hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére gyermekgyógyászati betegeknél (2-
2024. március 26. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Véletlenszerű, nyílt, többközpontú, kétkarú, II. fázisú vizsgálat a továbbfejlesztett deferasirox készítmény (granulátum) kezelési megfelelőségének, hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére vastúlterhelésben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél
Ez egy randomizált, nyílt elrendezésű, többközpontú, kétkarú, II. fázisú vizsgálat a deferasirox granulátum készítmény és a deferasirox DT készítmény kezelési megfelelőségének és a szérum ferritin változásának értékelésére gyermekeknél és serdülőknél, akiknek életkora ≥ 2 és 18 év. bármely transzfúziótól függő vérszegénység, amely vastúlterhelés miatt kelátképző terápiát igényel, annak bizonyítására, hogy a vasterhelésre gyakorolt javult a megfelelőség.
A véletlenszerűsítést korcsoportok szerint (2-től
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
224
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussel, Belgium, 1200
- Novartis Investigative Site
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgium, 2650
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgária, 4002
- Novartis Investigative Site
-
Sofia, Bulgária, 1527
- Novartis Investigative Site
-
Varna, Bulgária, 9010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609-1809
- Novartis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Childrens Hospital at Montefiore
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Weill Cornell Medical College SC -
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104 4399
- Childrens Hospital of Philadelphia Onc. Dept
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical Uni of South Carolina Medical Uni Of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital Memphis St Jude
-
-
-
-
-
Alexandria, Egyiptom, 21131
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Creteil, Franciaország, 94000
- Novartis Investigative Site
-
Paris 15, Franciaország, 75015
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Quezon City, Fülöp-szigetek, 1100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, India, 700017
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Beirut
-
Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Magyarország, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50589
- Novartis Investigative Site
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Novartis Investigative Site
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malaysia, 30450
- Novartis Investigative Site
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Napoli, Olaszország, 80132
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Olaszország, 16128
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Olaszország, 90127
- Novartis Investigative Site
-
Palermo, PA, Olaszország, 90146
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Muscat, Omán, 123
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 117198
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Republica De Panama
-
Panama City, Republica De Panama, Panama, 0801
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Pulyka, 01330
- Novartis Investigative Site
-
Ankara, Pulyka, 06100
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Pulyka, 35040
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkok noi, Bangkok, Thaiföld, 10700
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiangmai
-
Muang, Chiangmai, Thaiföld, 50200
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tunis, Tunézia, 1006
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Írásbeli tájékozott beleegyezés/hozzájárulás bármilyen vizsgálatspecifikus eljárás előtt. A hozzájárulást a szülő(k)től vagy törvényes gyámtól kell beszerezni. A helyi iránymutatásoknak megfelelően a nyomozók a betegek hozzájárulását is kikérik.
- Férfi és női gyermekek és serdülők ≥ 2 és < 18 év. [Franciaország: ≥ 2 és 18 évesnél fiatalabb férfi és női gyermekek és serdülők, azonban a 2 és ≤ 6 évesnél idősebb gyermekek csak akkor vehetők fel, ha a deferoxamin-kezelés ezeknél a betegeknél a vizsgáló döntése alapján ellenjavallt vagy nem megfelelő. Csak a magfázisra vonatkozik. Az alapfázisba kerülve a betegek betölthetik a 18. életévüket, és továbbra is jogosultak lehetnek az opcionális kiterjesztési szakaszban való részvételre.
- Bármilyen vas-túlterheléssel összefüggő transzfúziófüggő vérszegénység, amely vaskelátképző terápiát igényel, és amelynek kórtörténetében körülbelül 20 PRBC egység transzfúzió szerepel, és a kezelés célja a vasterhelés csökkentése (300 ml PRBC = 1 egység felnőtteknél, míg 4 ml/kg PRBC 1 egységnek számít) gyerekeknek).
- A szérum ferritin > 1000 ng/ml, az 1. szűrési vizit és a 2. szűrési vizit alkalmával mérve (az alkalmassági kritériumokhoz az átlagértéket kell használni).
- A betegnek részt kell vennie a 48 hetes alapfázis kezelésében, és azt be kell fejeznie a protokoll szerint (csak az opcionális kiterjesztési fázis jogosultságához).
Kizárási kritériumok:
- A kreatinin-clearance a helyileg jóváhagyott felírási tájékoztatóban (Schwartz-formula felhasználásával) az 1. vagy 2. szűrési vizit alkalmával a kontraindikációs határérték alatt van.
- A szérum kreatinin > 1,5 xULN a szűréskor, az 1. és/vagy a 2. szűrési látogatáskor mérve
- ALT és/vagy AST > 3,0 x ULN az 1. vagy a 2. szűrővizsgálaton.
- (A kritérium már nem alkalmazható, az 1. módosítás részeként eltávolítva): Előzetes vaskelátképző terápia.
- Child-Pugh B vagy C súlyosságú májbetegség.
- Szignifikáns proteinuria, amelyet a vizelet fehérje/kreatinin aránya > 0,5 mg/mg jelez a második reggeli vizeletmintában az 1. vagy a 2. szűrési vizit alkalmával.
- Olyan betegek, akiknél jelentős mértékben károsodott a gastrointestinalis (GI) funkció vagy olyan GI-betegségben szenvednek, amely jelentősen megváltoztathatja az orális deferazirox felszívódását (pl. fekélyes betegségek, ellenőrizetlen hányinger, hányás, hasmenés, felszívódási zavar szindróma vagy vékonybél reszekció).
Más protokollban meghatározott Befoglalás/Kizárás is alkalmazható.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 2. kar
|
A Deferasirox granulátum 90 mg, 180 mg és 360 mg granulátumot tartalmazó rúd kiszerelésben kerül forgalomba orális használatra.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: 1. kar
|
A Deferasirox DT 125 mg-os, 250 mg-os és 500 mg-os diszpergálódó tabletta formájában kerül forgalomba orális használatra
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megfelelőség (a pálcika/csomag tablettaszámlálás segítségével).
Időkeret: 24 hét
|
Értékelje a betegek együttműködését a pálcák/tabletták számával mérve ICT-vel még nem kezelt betegeknél az alapfázisban.
|
24 hét
|
|
A szérum ferritin változása ICT-vel nem kezelt betegeknél.
Időkeret: Kiindulási állapottól 24 hétig
|
A két kezelési ág közötti átlagok összehasonlítása a kiindulási értékről a kezelés 24. hetére a szérum ferritin szintjében vastúlterhelésben szenvedő, ICT-vel még nem kezelt gyermekeknél.
|
Kiindulási állapottól 24 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megfelelőség (a bot/csomagos tabletta számlálása alapján)
Időkeret: 48 hét
|
Értékelje a betegek együttműködését a pálcák/tabletták számával mérve ICT-vel még nem kezelt betegeknél az alapfázisban.
|
48 hét
|
|
A kezeléssel való elégedettség és ízletesség tartományi pontszámai az idő múlásával
Időkeret: Kiindulási állapottól 48 hétig
|
Mindkét készítmény értékelése a betegek elégedettségére és ízletességére vonatkozóan a páciens/megfigyelő által jelentett eredmények (PRO/ObsRO) kérdőívek segítségével
|
Kiindulási állapottól 48 hétig
|
|
Általános biztonság, a káros hatások gyakoriságával és súlyosságával mérve
Időkeret: Kiindulási állapottól 48 hétig
|
Ez magában foglalja a vesetoxicitás aktív monitorozását; beleértve a veseelégtelenséget, májtoxicitást; beleértve a májelégtelenséget és a gasztrointesztinális vérzést), valamint a laboratóriumi értékek változásait a kiindulási értékhez képest (szérum kreatinin, kreatinin clearance, ALT, AST, vörösvértest és fehérvérsejt).
Ezen kívül az életjeleket, a fizikális, szemészeti, audiometriai, szív- és növekedési és fejlődési értékeléseket is értékelik.
|
Kiindulási állapottól 48 hétig
|
|
Az adagolási utasítástól való eltérések aránya ("Megfelelés", kérdőív segítségével)
Időkeret: Kiindulási állapottól 48 hétig
|
Ez magában foglalja a kimaradt/nem bevett adagokat minden nap ugyanabban az időben, a megfelelőség értékeléséhez napi PRO/ObsRO kérdőív segítségével.
|
Kiindulási állapottól 48 hétig
|
|
Az adagolás előtti deferazirox koncentráció minden betegnél
Időkeret: az 1., 3., 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41. és 45. héten (13 minta)
|
Az adagolás előtti koncentrációt az esetenkénti dózis szerint ábrázolják az 1. hétre, 3. hétre, 5. hétre, 9. hétre, 13. hétre, 17. hétre, 21. hétre, 25. hétre, 29. hétre, 33. hétre, hétre, 37. hétre, 41. hétre és hétre. 45 az összes beteg adatai alapján.
Az összes beteg adagolás előtti farmakokinetikai adatait elemezni fogják a megfelelőség értékelésének alátámasztása érdekében. A kompartmentális modellből származó előre jelzett egyéni koncentrációkat összehasonlítják a megfelelő megfigyelt, adagolás előtti koncentrációkkal.
Az előrejelzett és megfigyelt értékek közötti különbség eloszlása grafikusan jelenik meg boxplot segítségével mindkét kezelési csoportra és a látogatásra vonatkozóan.
|
az 1., 3., 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41. és 45. héten (13 minta)
|
|
Az adagolás utáni deferazirox koncentráció 2 és 4 óra között az 5. és 9. héten
Időkeret: 5. hét, 9. hét
|
Az adagolás utáni farmakokinetikai adatokat az adagolás előtti PK adatokkal együtt kell elemezni
|
5. hét, 9. hét
|
|
PK/PD kapcsolat
Időkeret: Kiindulási állapottól 48 hétig
|
Az expozíció-válasz összefüggések feltárása a biztonságosság és hatékonyság mérése céljából: szérum kreatinin változás a kiindulási értékhez képest, jelentős szérum kreatinin értékek, szérum kreatinin clearance változás a kiindulási értékhez képest és jelentős szérum kreatinin clearance kategóriák, szérum ferritin változás a kiindulási értékhez képest, összefüggésben a származtatott farmakokinetikai paraméterekkel adagolás előtti és utáni deferazirox koncentrációban.
|
Kiindulási állapottól 48 hétig
|
|
Értékelje a további biztonságot, a granulátumokra gyakorolt káros hatás gyakorisága és súlyossága alapján a kiterjesztési fázisban
Időkeret: Kiindulási állapottól 305 hétig
|
Ez magában foglalja a vesetoxicitás aktív monitorozását; beleértve a veseelégtelenséget, májtoxicitást; beleértve a májelégtelenséget és a gasztrointesztinális vérzést), valamint a laboratóriumi értékek változásait a kiindulási értékhez képest (szérum kreatinin, kreatinin clearance, ALT, AST, vörösvértest és fehérvérsejt).
Ezenkívül értékelik az életjeleket, a fizikai, szemészeti, audiometriai, valamint a növekedési és fejlődési értékeléseket.
|
Kiindulási állapottól 305 hétig
|
|
A szérum ferritin változása ICT-vel nem kezelt betegeknél
Időkeret: Kiindulási állapottól 48 hétig
|
A két kezelési ág közötti átlagok összehasonlítása a kiindulási értékről a 48. hetes kezelésre a szérum ferritinben vastúlterhelésben szenvedő, ICT-vel még nem kezelt gyermekeknél.
|
Kiindulási állapottól 48 hétig
|
|
A szérum ferritin változása előkezelt betegeknél
Időkeret: Kiindulási állapottól 24 hétig és 48 hétig
|
A két kezelési ág közötti átlagok összehasonlítása a kiindulási értékről a 24. hétre és a 48. hetes kezelésre a szérum ferritin tekintetében előkezelt betegeknél.
|
Kiindulási állapottól 24 hétig és 48 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. október 21.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. május 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. január 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. március 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. április 30.
Első közzététel (Becsült)
2015. május 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 26.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CICL670F2202
- 2013-004739-55 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .