DSP-7888在骨髓增生异常综合征患者中的研究 (MDS)
2022年4月9日 更新者：Sumitomo Pharma Co., Ltd.
DSP-7888 治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的 1/2 期研究
这是一项针对目前尚无有效疗法的 MDS 患者的 1/2 期、非对照、开放标签、多中心研究。
研究概览
详细说明
这是一项针对目前尚无有效疗法的 MDS 患者的 1/2 期、非对照、开放标签、多中心研究。
在第一阶段，将招募需要额外治疗的高风险和低风险MDS患者，并从较低剂量开始逐步研究两种不同剂量水平的DSP-7888（3.5和10.5 mg/body）使用 3+3 设计，根据初始剂量 DSP-7888 后 29 天内的 DLT 评估确定第 2 阶段部分的 MTD 和 RD。
在第 2 期部分，DSP-7888 治疗在第 1 期部分确定的 RD 将用于接受阿扎胞苷作为标准治疗但没有反应的高危 MDS 患者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
48
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Fukuoka、日本
- Kyushu University Hospital
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Fukuoka、日本
- National Hospital Organization Kyushu Medical Center
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Okayama、日本
- Okayama City General Medical Center Okayama City Hospital
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Chiba
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Narita、Chiba、日本
- Japanese Red Cross Narita Hospital
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Hiroshima
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Fukuyama、Hiroshima、日本
- Chugoku Central Hospital
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Kanagawa
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Yokohama、Kanagawa、日本
- Yokohama Municipal Citizen's Hospital
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Kochi
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Nankoku、Kochi、日本
- Kochi Medical School Hospital
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Miyagi
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Sendai、Miyagi、日本
- Sendai Medical Center
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Okayama
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Kurashiki、Okayama、日本
- Kurashiki Central Hospital
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Osaka
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Osakasayama、Osaka、日本
- Kindai University Hospital
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Suita、Osaka、日本
- Osaka University Hospital
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Tokyo
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Itabashi-ku、Tokyo、日本
- Tokyo Metropolitan Geriatric Hospital
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Shibuya-ku、Tokyo、日本
- Japanese Red Cross Medical Center
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Shinagawa-ku、Tokyo、日本
- NTT Medical Center Tokyo
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Shinjuku-ku、Tokyo、日本
- Keio University Hospital
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Tachikawa、Tokyo、日本
- National Hospital Organization Disaster Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
[只限第一阶段]
- 根据 WHO 分类第四版或 FAB 分类诊断为 MDS 的患者，慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 或转化中原始细胞过多的难治性贫血 (RAEB-t) 患者除外
- 入组时国际预后评分系统（IPSS）评分≥1.5 的患者，或 IPSS 评分 < 1.5 的患者，研究者或副研究者认为需要对支持疗法进行额外治疗。
- 从 DSP-7888 的初始剂量到初始剂量后观察结束能够住院的患者（患者可能被允许在住院期间有临时的过夜假。）
[只限第二阶段]
- 根据第四版 WHO 分类或 FAB 分类诊断为 MDS 的患者
- 入组时IPSS评分≥1.5的患者，或IPSS评分<1.5且成髓细胞≥5%的患者
- 接受过至少一个疗程的阿扎胞苷治疗的患者
[对于第 1 阶段和第 2 阶段]
- 入组前4周（28天）内外周血白细胞计数≤12000/mm3的患者（如有多项数据，则以期间内最新数据为准）
- 知情同意时≥20岁的患者
- 充分接收并了解本研究的信息，包括研究目的、内容、预期的药理作用和作用以及可预见的风险后，亲自提供书面自愿同意参加本研究的患者
- 入组时东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态 (PS) 评分为 0 至 2 分的患者
- 预期寿命≥3个月（90天）的患者
- 目前没有标准疗法的患者，包括异基因干细胞移植等移植治疗
- 具有人类白细胞抗原 (HLA) 类型 HLA-A*24:02 或 HLA-A*02:01/06 的患者
入组前4周（28天）内实验室数据符合以下主要器官功能正常的患者（如果有多项数据，则为该期间的最新数据）
- 血清肌酐：≤研究地点正常范围上限（ULN）的2倍
- 总胆红素：≤2倍ULN
- AST、ALT：≤3倍ULN
- 有生育能力的女性患者和有生育能力女性伴侣的男性患者必须同意从同意之日起至最后一次研究药物给药后 6 个月（180 天）采取适当的避孕措施，以避免怀孕
- 有生育能力的女性患者必须在入组前 4 周（28 天）内妊娠试验（尿液）呈阴性
排除标准：
- 入组前干抽取骨髓的患者
- 根据不良事件通用术语标准 4.0 版 (CTCAE v4.0) ≥ 3 级感染的患者
- HIV抗体、HBs抗原或HCV抗体检测结果呈阳性的患者
- 任何有症状或需要治疗的颅内转移患者
- 患有活动性多发性癌症（同时性多发性癌症，或无病期≤5年的异时性多发性癌症，原位癌、粘膜癌或其他通过局部治疗治愈的此类癌除外）
- 入组前6个月（180天）内发生过心肌梗死的患者
- 入组时患有可能影响研究治疗的重大疾病患者，如纽约心脏协会（NYHA）功能性III级或IV级心脏病、CTCAE v4.0等级≧3心律失常、心绞痛、心电图异常、间质性肺炎或肺纤维化
- 无法控制并发症的患者
- CTCAE v4.0 ≥2级出血患者
- 接受同种异体造血干细胞移植的患者
入组前规定时间内接受过下列任一治疗的患者：
- 手术、放疗、化疗（包括分子靶向药物）：4周（28天）
- 免疫抑制剂、细胞因子制剂（不含G-CSF）：4周（28天）
- 内分泌治疗、免疫治疗（包括生物反应调节剂治疗）：2周（14天）
- 孕妇或哺乳期妇女
- 患有并发自身免疫性疾病或有慢性或复发性自身免疫性疾病病史的患者，或需要长期全身性类固醇治疗的患者（不包括基于 PRN 的治疗）
- 任何正在进行的 CTCAE v4.0 ≥ 2 级先前治疗不良反应的患者（不包括脱发和静脉炎）
- 在入组前 4 周（28 天）内接受过任何研究产品或上市后研究药物的患者
- 对任何油性药物产品有过敏史的患者
- 先前接受过 DSP-7888、任何其他 WT1 肽或 WT1 免疫疗法的患者
- 研究者或副研究者认为因其他原因不适合参加研究的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：DSP-7888
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3.5-10.5
毫克/身体，每 2-4 周一次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总生存期（OS）
大体时间：24个月
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将对参与者进行总体生存随访。
最长随访时间为最后一名受试者首次给药后 2 年。
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24个月
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通过不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE)、剂量限制毒性 (DLT) 评估的安全性和耐受性
大体时间：12个月
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通过不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE)、剂量限制毒性 (DLT) 评估的安全性和耐受性
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总缓解率（ORR）
大体时间：6个月
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通过 IWG MDS 反应标准 2006 评估的 HR（血液学反应）、HI（血液学改善）和细胞遗传学反应
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6个月
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TI（输血独立性）
大体时间：6个月
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定义为连续 8 周未输注任何 RBC 或 PLT
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6个月
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向反洗钱转变的时间
大体时间：24个月
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参与者将跟进转化为 AML 的时间。
最长随访时间为最后一名受试者首次给药后 2 年。
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24个月
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生物标志物
大体时间：6个月
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探索通过对 WT1 肽的迟发型超敏反应 (DTH) 反应和 WT1 肽特异性 CTL 诱导活性评估的功效相关生物标志物
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Sumitomo Pharma Co., Ltd. Japan、Sumitomo Pharma Co., Ltd.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年5月1日
初级完成 (实际的)
2020年3月1日
研究完成 (实际的)
2020年3月1日
研究注册日期
首次提交
2015年4月23日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月5日
首次发布 (估计)
2015年5月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年4月9日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
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