A DSP-7888 vizsgálata myelodysplasiás szindrómában szenvedő betegeknél (MDS)

Bevételi kritériumok:

[Csak az 1. fázis részéhez]

• Betegek, akiknél MDS-t diagnosztizáltak a WHO osztályozás negyedik kiadása vagy a FAB osztályozás szerint, kivéve a krónikus myelomonocytás leukémiában (CMML) vagy refrakter vérszegénységben szenvedőket, amelyekben a transzformációban lévő blastok túlsúlya (RAEB-t) szenved.
• Azok a betegek, akiknek a nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer (IPSS) pontszáma ≧ 1,5 a beiratkozáskor, vagy olyan betegek, akiknek IPSS-pontszáma < 1,5, akik a vizsgáló vagy az alvizsgáló véleménye szerint a támogató terápia mellett további kezelést igényelnek.
• Azok a betegek, akik a DSP-7888 kezdeti dózisától a kezdeti dózis utáni megfigyelés végéig kórházba ápolhatók (A betegek átmeneti éjszakára szabadságot kaphatnak a kórházi kezelés alatt.)

[Csak a 2. fázis részéhez]

• Olyan betegek, akiknél MDS-t diagnosztizáltak a WHO osztályozás negyedik kiadása vagy a FAB osztályozás szerint
• Azok a betegek, akiknek IPSS-pontszáma ≧ 1,5 a beiratkozáskor, vagy olyan betegek, akiknek IPSS-pontszáma < 1,5, myeloblasztok ≧ 5%
• Azok a betegek, akik legalább egy ciklus azacitidin kezelésben részesültek

[Az 1. és 2. fázishoz egyaránt]

• Betegek, akiknek perifériás fehérvérsejtszáma ≦ 12 000/mm3 a beiratkozás előtti 4 héten belül (28 napon belül) (az időszak legfrissebb adatai alapján, ha több adat áll rendelkezésre)
• A tájékozott beleegyezés időpontjában 20 évesnél idősebb betegek
• Azok a betegek, akik személyesen írásban önkéntes hozzájárulásukat adtak a vizsgálatban való részvételhez, miután teljes mértékben megkapták és megértették a vizsgálattal kapcsolatos információkat, beleértve a vizsgálat céljait, tartalmát, várható farmakológiai hatásait és hatásait, valamint az előrelátható kockázatokat
• Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) Performance Status (PS) pontszáma a felvételkor 0-2
• Olyan betegek, akiknek várható élettartama ≧ 3 hónap (90 nap)
• Olyan betegek, akiknek jelenleg nem állnak rendelkezésre szabványos terápiák, beleértve a transzplantációs kezeléseket, például az allogén őssejt-transzplantációt
• Humán leukocita antigén (HLA) típusú HLA-A*24:02 vagy HLA-A*02:01/06 betegek

• Megfelelő főbb szervi funkciókkal rendelkező betegek, akik a felvételt megelőző 4 héten (28 napon belül) laboratóriumi adatok alapján megfelelnek az alábbi kritériumoknak (több adat esetén az időszak legfrissebb adatai)

  • Szérum kreatinin: ≦ a vizsgálati hely normál tartományának felső határának kétszerese (ULN)
  • Összes bilirubin: az ULN ≦ kétszerese
  • AST, ALT: ≦ az ULN 3-szorosa
• A fogamzóképes korú nőbetegeknek és a fogamzóképes partnerekkel rendelkező férfibetegeknek bele kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába a beleegyezés időpontjától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 6 hónapig (180 napig) a terhesség elkerülése érdekében.
• A fogamzóképes nőbetegeknek negatív terhességi tesztet (vizeletet) kell mutatniuk a felvétel előtt 4 héten belül (28 napon belül)

Kizárási kritériumok:

• Azok a betegek, akiknél a csontvelő-aspirációt szárazon érintik a felvétel előtt
• ≧ 3-as fokozatú fertőzésben szenvedő betegek a nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok 4.0-s verziója szerint (CTCAE v4.0)
• Olyan betegek, akiknél pozitív a teszteredmény HIV antitestre, HBs antigénre vagy HCV antitestre
• Bármilyen koponyán belüli áttétben szenvedő betegek, amelyek tüneti jellegűek vagy kezelést igényelnek
• Aktív többszörös rákos megbetegedések (szinkron többszörös rákos megbetegedések vagy metakron többszörös daganatok, amelyek betegségmentes periódusa ≦ 5 év, kivéve az in situ karcinómát, a nyálkahártya-karcinómát vagy más, helyi terápiával gyógyítóan kezelt karcinómát)
• Azok a betegek, akiknek a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül (180 napon belül) szívinfarktusuk volt
• Azok a betegek, akik a felvétel során jelentős betegségekben szenvednek, amelyek befolyásolhatják a vizsgálati kezelést, mint például a New York Heart Association (NYHA) III. vagy IV. funkcionális osztályú szívbetegsége, CTCAE v4.0 ≧ 3. fokozatú aritmia, angina pectoris, kóros elektrokardiogram lelet, intersticiális tüdőgyulladás vagy tüdőfibrózis
• Kontrollálhatatlan szövődményekkel küzdő betegek
• CTCAE v4.0 ≧2 fokozatú vérzéses betegek
• Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción átesett betegek

• Azok a betegek, akik az alábbi kezelések valamelyikében részesültek a beiratkozás előtti meghatározott időszakban:

  • Sebészet, sugárterápia, kemoterápia (beleértve a molekuláris célzott gyógyszereket is): 4 hét (28 nap)
  • Immunszuppresszánsok, citokin készítmények (kivéve G-CSF): 4 hét (28 nap)
  • Endokrin terápia, immunterápia (beleértve a biológiai választ módosító terápiát is): 2 hét (14 nap)
• Terhes nők vagy szoptató nők
• Egyidejű autoimmun betegségben vagy krónikus vagy visszatérő autoimmun betegségben szenvedő betegek, illetve olyan betegek, akiknek hosszú távú szisztémás szteroid terápiára van szükségük (kivéve a PRN alapján adott terápiát)
• Betegek, akiknél a CTCAE v4.0 fokozatú ≧ 2-es fokozatú bármilyen korábbi kezelés mellékhatása (kivéve az alopecia és a phlebitis)
• Azok a betegek, akik bármilyen vizsgálati terméket vagy forgalomba hozatal utáni vizsgálati gyógyszert kaptak a beiratkozás előtt 4 héten belül (28 napon belül)
• Olyan betegek, akiknek kórtörténetében allergiás volt bármely olajos gyógyszerkészítményre
• Olyan betegek, akik korábban DSP-7888-at, bármely más WT1 peptidet vagy WT1 immunterápiát kaptak
• Azok a betegek, akik a vizsgáló vagy az alvizsgáló véleménye szerint más okból nem alkalmasak a vizsgálatban való részvételre