PF-05212384 (PKI-587) 用于 t-AML/MDS 或新发复发或难治性急性髓性白血病 (AML) (5)
2025年9月2日 更新者：Institut Curie
II 期评估 PF-05212384 (PKI-587) 双重抑制磷酸肌醇 3 激酶 (PI3K)/Akt/哺乳动物雷帕霉素靶标 (mTOR) 信号通路对化疗放疗继发髓系肿瘤患者的疗效 (t- AML/MDS）或新发复发或难治性 AML。
PF-05212384 (PKI-587) 通过静脉途径给药的 II 期开放标签单臂前瞻性多中心临床试验。
将采用两阶段弗莱明设计。
研究概览
详细说明
治疗以 28 天的周期进行，持续 4 个周期。 患者将在 112 天内或直至疾病进展每周接受一次连续治疗。
在每次注射 PF-05212384 (PKI-587) 之前每周评估血液测试（血象）。 进行骨髓穿刺（骨髓造影）以评估开始治疗前和第 3 周期开始前（两个周期后）和研究结束时（四个周期后）的反应。 在四个周期后继续治疗的良好反应者将每两个周期和治疗结束后通过骨髓穿刺（骨髓造影）进行评估
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Midi-Pyrénées
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Toulouse、Midi-Pyrénées、法国、31059
- CHU de Toulouse
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PACA
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Marseille、PACA、法国、13009
- Institut Paoli Calmette
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Île-de-France Region
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Paris、Île-de-France Region、法国、75475
- Hopital Saint-Louis
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Paris、Île-de-France Region、法国、75679
- Hôpital Cochin
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Saint-Cloud、Île-de-France Region、法国、92210
- Institut Curie - Hopital Rene Huguenin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
患者属于以下三类之一：
- 60 岁及以上细胞遗传学不良（欧洲白血病网络定义 2010）继发于化疗放疗 (t-AML/MDS) 的髓系肿瘤，首发癌症必须已缓解两年以上，原位癌、基底细胞癌除外癌和鳞状细胞癌
- 18 岁及以上的复发或难治性新发 AML（允许多次复发），无论风险组如何，前提是不符合同种异体骨髓移植的条件
- 诊断时新发 AML，年龄 60 岁及以上且被认为不适合从与发育不全相关的诱导化疗中获益（由研究者自行决定）
- 由糖化血红蛋白 ≤ 8% 定义的适当血糖平衡
- 育龄女性 (FCBP) 应接受有效的避孕措施：需要在开始试验性治疗前 2 周内进行阴性妊娠验血。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 (PS) ≤ 2
- 没有严重或活动性感染
- 足够的收缩心脏功能：左心室射血分数 (LVEF) ≥ 50%
- 足够的肝功能：天冬氨酸氨基转移酶试验 (AST) 和丙氨酸氨基转移酶试验 (ALT) ≤ 正常上限 (ULN) 的 3 倍，胆红素 ≤ 1.5 x ULN
- 足够的肾功能：血清肌酐≤ 1.5 x ULN 或计算的肌酐清除率 > 60 ml/min。
- 签署知情同意书
排除标准：
- 葡萄糖不耐症或糖尿病，治疗或未治疗
- 进化中的第一个癌症（实体瘤或淋巴瘤）或缓解期不到两年的癌症，原位癌、基底细胞癌和鳞状细胞癌除外
- 继发于 MDS 或骨髓增生综合征的 AML（WHO 2008 定义）
- 急性早幼粒细胞白血病（APL 或 AML 法国美国英国 (FAB) 分类 3）新发或继发于治疗 (t-APL)
- 从头或二次核心结合因子 (CBF)/AML
- de novo 或继发性费城染色体 (Ph) 1 阳性 AML，定义为存在 t(9.22) 或断点簇区域-Abelson 小鼠白血病病毒癌基因同系物 (BCR-ABL) 转录本
- 白细胞高于 30.000/mm3 (30 G/L) 入学时
- 入组前 15 天内接受过抗白血病治疗，羟基脲除外
- 中枢神经系统白血病受累
- 孕妇或哺乳期妇女，或未采取有效避孕措施的育龄妇女
- 同种异体骨髓移植的既往史
- 器官移植或严重或慢性免疫缺陷的其他原因的既往史 人类
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 或人类 T 淋巴细胞病毒 1 (HTLV-1) 病毒、活动性乙型或丙型肝炎的血清阳性
- 纳入另一项实验性抗癌临床试验*
- 无法接受地理、社会或心理问题医疗监测的患者
- 受法律保护的患者
没有社保
- 出于伦理原因，在考虑使用新实验分子参与另一项临床研究的可能性之前的排除期无法确定，但每个案例都将与研究协调员单独讨论。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：PF-05212384
每周 150 毫克静脉内
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PF-05212384 将以每周 150 毫克的固定剂量通过静脉内给药。 每个治疗周期包括四次每周注射 治疗以 28 天的周期进行，持续 4 个周期。 患者将在 112 天内或直至疾病进展每周接受一次连续治疗。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 PF-05212384 的功效
大体时间：治疗后4个月
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总体响应率将根据国际工作组 (IWG) AML 和 MDS 标准（由 B.D. Cheson 进行）进行评估。
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治疗后4个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间的耐受性和毒性
大体时间：4个月
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发布不良事件通用术语标准 (CTCAE) 第 4 版 美国国家癌症研究所 (NCI)
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4个月
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治疗依从性
大体时间：4个月
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治疗依从性将通过在预期周期数上施用的周期数与治疗周期之间的时间之间的比率来评估
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4个月
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渐进式自由生存期 (PFS)
大体时间：一年
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从纳入之日到疾病进展或死亡之日的一年内无进展生存期
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一年
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总生存期
大体时间：48个月
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从纳入日期到死亡日期的总生存期
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48个月
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生活质量评价
大体时间：4个月
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根据欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) 的生活质量 (QLQ-C30) 问卷
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4个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jacques Vargaftig, MD、Institut Curie - Hopital Rene Huguenin
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年8月31日
初级完成 (实际的)
2017年5月10日
研究完成 (实际的)
2018年4月23日
研究注册日期
首次提交
2015年5月6日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月6日
首次发布 (估计的)
2015年5月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月2日
最后验证
2019年2月1日
更多信息
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