PF-05212384 (PKI-587) t-AML/MDS vagy de Novo Relapszus vagy Refrakter Akut Myeloid Leukémia (AML) esetén (LAM-PIK)

Bevételi kritériumok:

1. A betegek három kategóriába tartoznak:

   • A kemoradioterápia (t-AML/MDS) következtében kialakult mieloid daganat 60 éves kor felett, kedvezőtlen citogenetikával (European Leukemia Network, 2010), az első rákbetegségnek több mint két éve remisszióban kell lennie, kivéve az in situ karcinómát, a bazális sejtet. karcinóma és laphámsejtes karcinóma
   • Relapszus vagy refrakter de novo AML 18 éves kor felett (többszöri relapszus megengedett), a kockázati csoporttól függetlenül, feltéve, hogy nem alkalmas allogén csontvelő-transzplantációra
   • de novo AML a diagnózis felállításakor, 60 éves vagy idősebb, és alkalmatlannak ítélték az aplasiával összefüggő indukciós kemoterápia előnyeire (a vizsgáló döntése alapján)
2. Megfelelő glikémiás egyensúly, amelyet a glikált hemoglobin ≤ 8% határoz meg
3. A fogamzóképes korú nőknek (FCBP) hatékony fogamzásgátlást kell kapniuk: negatív terhességi vérvizsgálat szükséges a kísérleti kezelés megkezdése előtt 2 héten belül.
4. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményi állapota (PS) ≤ 2
5. Súlyos vagy aktív fertőzés hiánya
6. Megfelelő szisztolés szívfunkció: bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≥ 50%
7. Megfelelő májműködés: aszpartát aminotranszferáz teszt (AST) és alanin aminotranszferáz teszt (ALT) ≤ a normál felső határának (ULN) 3-szorosa, bilirubin ≤ 1,5 x ULN
8. Megfelelő veseműködés: szérum kreatinin ≤ 1,5 x ULN vagy számított kreatinin clearance > 60 ml/perc.
9. Aláírt, tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

1. Glükóz intolerancia vagy diabetes mellitus, kezelt vagy kezeletlen
2. Az első rák kialakulása (szilárd daganat vagy limfóma) vagy két évnél rövidebb remisszióban, kivéve az in situ karcinómát, a bazálissejtes karcinómát és a laphámrákot
3. MDS vagy mieloproliferatív szindróma miatti másodlagos AML (WHO 2008-as definíciók)
4. Akut promielocitás leukémia (APL vagy AML francia-amerikai brit (FAB) besorolás 3) de novo vagy másodlagos kezelés (t-APL)
5. de novo vagy másodlagos Core Binding Factor (CBF)/AML
6. de novo vagy másodlagos Philadelphia Chromosome (Ph) 1 pozitív AML, amelyet egy t(9.22) vagy egy töréspont klaszter régió – Abelson egérleukémia vírusos onkogén homológ (BCR-ABL) átirat jelenléte határoz meg
7. Leukociták 30 000/mm3 felett (30 G/L) beiratkozáskor
8. Antileukémiás kezelés a beiratkozás előtt 15 napon belül, a hidroxi-karbamid kivételével
9. A központi idegrendszer leukémiás érintettsége
10. Terhes vagy szoptató nők, vagy fogamzóképes korú nők, akiknek nincs hatékony fogamzásgátlása
11. Korábbi allogén csontvelő-transzplantáció
12. Korábbi szervátültetés vagy más súlyos vagy krónikus immunhiányos ok Ember
13. Szeropozitivitás a humán immundeficiencia vírus (HIV) vagy a humán T-lymphotropic vírus-1 (HTLV-1) vírusokkal szemben, aktív B vagy C hepatitis
14. Bevonás egy másik kísérleti rákellenes klinikai vizsgálatba*
15. Olyan betegek, akik nem vehetnek részt orvosi megfigyelés alatt földrajzi, szociális vagy pszichológiai problémák miatt
16. Beteg jogi védelem alatt áll

17. Nincs társadalombiztosítás

    • Etikai okokból az új kísérleti molekulával történő újabb klinikai vizsgálatban való részvétel lehetőségének mérlegelése előtti kizárási időszak nem határozható meg, ennek ellenére minden esetet egyénileg megbeszélnek a vizsgálati koordinátorral.