PF-05212384 (PKI-587) for t-AML/MDS eller de Novo Relapsed eller Refractory Acute Myeloid Leukemia (AML) (LAM-PIK)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter tilhører en av tre kategorier:

   • Myeloid neoplasma sekundært til kjemo-strålebehandling (t-AML/MDS) i alderen 60 år og over med ugunstig cytogenetikk (European Leukemia Network definition 2010), må den første kreften ha vært i remisjon i mer enn to år, bortsett fra in situ karsinom, basalcelle karsinom og plateepitelkarsinom
   • Tilbakefall eller refraktær de novo AML fra 18 år og over (flere tilbakefall tillatt), uavhengig av risikogruppe, forutsatt at de ikke er kvalifisert for allogen benmargstransplantasjon
   • de novo AML ved diagnose, 60 år og eldre og ansett som uegnet til å dra nytte av induksjonskjemoterapi assosiert med aplasi (etter etterforskerens skjønn)
2. Tilstrekkelig glykemisk balanse definert av glykert hemoglobin ≤ 8 %
3. Kvinner i fertil alder (FCBP) bør få effektiv prevensjon: en negativ graviditetsblodprøve er nødvendig innen 2 uker før oppstart av eksperimentell behandling.
4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) ≤ 2
5. Fravær av alvorlig eller aktiv infeksjon
6. Tilstrekkelig systolisk hjertefunksjon: venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) ≥ 50 %
7. Tilstrekkelig leverfunksjon: Aspartat Aminotransferase Test (AST) og Alanine Aminotransferase Test (ALT) ≤ 3 ganger øvre normalgrense (ULN), bilirubin ≤ 1,5 x ULN
8. Tilstrekkelig nyrefunksjon: serumkreatinin ≤ 1,5 x ULN eller beregnet kreatininclearance > 60 ml/min.
9. Signert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

1. Glukoseintoleranse eller diabetes mellitus, behandlet eller ubehandlet
2. Første kreft i evolusjon (solid tumor eller lymfom) eller i remisjon i mindre enn to år, bortsett fra in situ karsinom, basalcellekarsinom og plateepitelkarsinom
3. AML sekundært til MDS eller myeloproliferativt syndrom (WHO 2008 definisjoner)
4. Akutt promyelocytisk leukemi (APL eller AML French American British (FAB) klassifisering 3) de novo eller sekundært til behandling (t-APL)
5. de novo eller sekundær kjernebindingsfaktor (CBF)/AML
6. de novo eller sekundær Philadelphia-kromosom (Ph) 1 positiv AML definert ved tilstedeværelsen av et t(9.22) eller et bruddpunktklyngeregion-Abelson murin leukemi viral onkogen homolog (BCR-ABL) transkript
7. Leukocytter over 30.000/mm3 (30 G/L) ved påmelding
8. Antileukemisk behandling innen 15 dager før påmelding, med unntak av hydroksyurea
9. Leukemisk involvering i sentralnervesystemet
10. Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner i fertil alder uten effektiv prevensjon
11. Tidligere historie med allogen benmargstransplantasjon
12. Tidligere organtransplantasjon eller annen årsak til alvorlig eller kronisk immunsvikt Menneske
13. Seropositivitet for humant immunsviktvirus (HIV) eller humant T-lymfotropt virus-1 (HTLV-1) virus, aktiv B- eller C-hepatitt
14. Inkludering i en annen eksperimentell anti-kreft klinisk studie*
15. Pasienter som ikke kan gjennomgå medisinsk overvåking for geografiske, sosiale eller psykologiske problemer
16. Pasient under mål for rettslig beskyttelse

17. Ingen trygd

    • Av etiske grunner kan utelukkelsesperioden før man vurderer muligheten for å delta i en annen klinisk studie med et nytt eksperimentelt molekyl ikke bestemmes, likevel vil hvert tilfelle bli diskutert på individuelt grunnlag med studiekoordinatoren.