PF-05212384 (PKI-587) dla t-AML/MDS lub de novo nawracającej lub opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej (AML) (5)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci należą do jednej z trzech kategorii:

   • Nowotwór szpikowy wtórny do chemio-radioterapii (t-AML/MDS) w wieku 60 lat i starszy z niekorzystną cytogenetyką (definicja European Leukemia Network 2010), pierwszy rak musi być w remisji przez ponad dwa lata, z wyjątkiem raka in situ, podstawnokomórkowego rak i rak płaskonabłonkowy
   • Nawrotowa lub oporna de novo AML w wieku 18 lat i starsza (dozwolone wielokrotne nawroty), niezależnie od grupy ryzyka, pod warunkiem, że nie kwalifikuje się do allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego
   • AML de novo w chwili rozpoznania, w wieku 60 lat i starsi, uznani za niezdolnych do odnoszenia korzyści z chemioterapii indukcyjnej związanej z aplazją (według uznania badacza)
2. Odpowiednia równowaga glikemiczna określona przez hemoglobinę glikowaną ≤ 8%
3. Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) powinny otrzymywać skuteczną antykoncepcję: w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem leczenia eksperymentalnego wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z krwi.
4. Stan sprawności (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
5. Brak ciężkiej lub czynnej infekcji
6. Odpowiednia czynność skurczowa serca: Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥ 50%
7. Właściwa czynność wątroby: Test aminotransferazy asparaginianowej (AST) i test aminotransferazy alaninowej (ALT) ≤ 3-krotność górnej granicy normy (GGN), bilirubina ≤ 1,5 x GGN
8. Prawidłowa czynność nerek: stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 x GGN lub obliczony klirens kreatyniny > 60 ml/min.
9. Podpisana świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

1. Nietolerancja glukozy lub cukrzyca, leczona lub nieleczona
2. Pierwszy nowotwór w ewolucji (guz lity lub chłoniak) lub w remisji trwającej krócej niż dwa lata, z wyjątkiem raka in situ, raka podstawnokomórkowego i raka płaskonabłonkowego
3. AML wtórna do MDS lub zespołu mieloproliferacyjnego (definicje WHO 2008)
4. Ostra białaczka promielocytowa (klasyfikacja 3 APL lub AML francusko-amerykańsko-brytyjska (FAB) 3) de novo lub wtórna do leczenia (t-APL)
5. de novo lub drugorzędowy czynnik wiążący rdzeń (CBF)/AML
6. de novo lub drugorzędowy chromosom Philadelphia (Ph) 1 dodatni AML określony przez obecność transkryptu t(9,22) lub regionu przerwania klastra-Abelsona mysiej białaczki wirusowego homologu onkogenu (BCR-ABL)
7. Leukocyty powyżej 30.000/mm3 (30 G/L) przy rejestracji
8. Leczenie przeciwbiałaczkowe w ciągu 15 dni przed włączeniem, z wyjątkiem hydroksymocznika
9. Zajęcie białaczkowe ośrodkowego układu nerwowego
10. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym bez skutecznej antykoncepcji
11. Wcześniejsza historia allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego
12. Wcześniejsza historia przeszczepu narządu lub inna przyczyna ciężkiego lub przewlekłego niedoboru odporności Człowiek
13. Seropozytywność w kierunku wirusa ludzkiego niedoboru odporności (HIV) lub ludzkiego wirusa limfotropowego T-1 (HTLV-1), aktywnego zapalenia wątroby typu B lub C
14. Włączenie do innego eksperymentalnego badania klinicznego przeciwnowotworowego*
15. Pacjenci niezdolni do poddania się monitorowaniu medycznemu ze względów geograficznych, społecznych lub psychologicznych
16. Pacjent objęty ochroną prawną

17. Brak zabezpieczenia społecznego

    • Ze względów etycznych nie można określić okresu wykluczenia przed rozważeniem możliwości udziału w kolejnym badaniu klinicznym z nową cząsteczką eksperymentalną, jednak każdy przypadek będzie omawiany indywidualnie z koordynatorem badania.