杜氏肌营养不良症男孩的 1/2 期研究 (MoveDMD®)
Edasalonexent (CAT-1004) 在杜氏肌营养不良症儿童患者中的 1/2 期研究
MoveDMD 研究是一项 3 部分、1/2 期、多中心研究，旨在评估 edasalonexent（也称为 CAT-1004）在遗传性遗传病儿科患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）和药效学（PD）确诊 DMD。 年龄≥4 岁至 <8 岁的男性患者将被纳入。
Edasalonexent 是一种口服小分子，靶向抑制活化的 NF-κB，这是一种从 DMD 婴儿期就被激活的分子，对引起肌肉损伤和防止肌肉再生至关重要。 将研究小腿和大腿肌肉、身体功能（包括定时功能测试）和肌肉力量的磁共振成像数据。
研究概览
详细说明
A 部分是一项为期 1 周的开放标签研究，旨在评估三种剂量水平的 edasalonexent 的安全性、耐受性、药代动力学和生物标志物，现已完成。
B 部分是一项随机、双盲、安慰剂对照、多剂量研究，旨在评估 edasalonexent 在 12 周内的安全性、有效性、PK 和 PD。 参加 A 部分的患者以及新入组的患者也参加了 B 部分。 患者在 B 部分接受 edasalonexent 67 mg/kg/天、edasalonexent 100 mg/kg/天或安慰剂。B 部分现已完成。
完成 B 部分后，患者在 C 部分（MoveDMD 研究的开放标签部分）中接受 edasalonexent 治疗 138 周。 接受 67 mg/kg/天治疗的患者转为 100 mg/kg/天治疗。 接受 100 mg/kg/天治疗的患者继续接受 100 mg/kg/天治疗。 如果有临床指征，在 C 部分患者暴露于 edasalonexent 6 个月后，伴随 eteplirsen (Exondys 51™) 治疗可能是可接受的。
**完成 MoveDMD C 部分后，试验参与者将继续通过开放标签扩展研究 GalaxyDMD 获得 edasalonexent。**
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
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Orlando、Florida、美国、32827
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 在参与之前获得父母或法定监护人的书面知情同意，对于 7 岁的患者，获得患者的书面同意
- DMD 的诊断基于血清 CK 升高的临床表型和已知与 DMD 表型相关的抗肌萎缩蛋白基因突变的存在
- 能够独立行走（允许使用辅助设备）
- 流感和水痘的充分免疫接种
排除标准：
- 在治疗开始前 6 个月内使用皮质类固醇或计划在接下来的 6 个月内开始类固醇治疗
- 其他先前或正在进行的重大医疗状况
在开始研究治疗或持续参与任何其他治疗性临床试验前 28 天内接触过另一种研究药物（如 eteplirsen 或艾地苯醌）
- 注意：参与 A 部分的患者与新入组患者有不同的标准。 新患者必须满足 A 部分的所有准入标准才能参加 B 部分。
参加 A 部分的患者必须满足以下条件才能参加 B 部分：
- 完成甲部
- 继续满足 A 部分的所有入组标准，包括不存在安全问题（但是，患者年龄可能≥8 岁）
C 部分没有入学标准；所有完成 B 部分的患者将自动继续 C 部分
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
匹配安慰剂
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实验性的：剂量 1
依达沙龙 67 mg/kg/天。
每天口服两次胶囊
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其他名称：
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实验性的：剂量 2
依达沙龙 100 mg/kg/天。
每天口服 3 次胶囊
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MRI T2 弛豫时间 (LLC5-T2) 的小腿复合材料从基线到第 12 周的变化 - B 部分
大体时间：第 12 周的基线
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LLC5-T2 根据每次评估时每位患者所有 5 块小腿肌肉（腓肠肌内侧、腓骨肌、比目鱼肌、胫骨前肌和胫骨后肌）的未加权平均 T2 松弛时间计算得出。
LLC5-T2 松弛时间增加表明肌肉损伤、炎症、水肿和脂肪浸润，与肌肉脂肪高度相关
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第 12 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 12 周完成 10 米步行/跑步测试 (10MWT) 的速度相对于基线的变化 - B 部分和 C 部分
大体时间：第 12 周的基线
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10MWT 确定步行 10 米距离的速度。 初始测量以秒为单位进行，完成测试的速度（即，计算为完成时间的倒数；速度=1/时间）作为测量提供。 对于无法完成测试的患者，将计算 0 的速度。 |
第 12 周的基线
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第 12 周完成 4 级楼梯攀爬任务的速度相对于基线的变化 - B 部分和 C 部分
大体时间：第 12 周的基线
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4 阶梯攀爬测试确定爬 4 个标准台阶的速度。 初始测量以秒为单位进行，完成测试的速度（即，计算为完成时间的倒数；速度=1/时间）作为测量提供。 对于无法完成测试的患者，将计算 0 的速度。 |
第 12 周的基线
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第 12 周完成仰卧起立任务的速度相对于基线的变化 - B 部分和 C 部分
大体时间：第 12 周的基线
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仰卧站立测试确定从仰卧姿势站立的速度。 初始测量以秒为单位进行，完成测试的速度（即，计算为完成时间的倒数；速度=1/时间）作为测量提供。 对于无法完成测试的患者，将计算 0 的速度。 |
第 12 周的基线
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通过治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的数量衡量的安全性和耐受性。
大体时间：筛选至第 152 周
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TEAE 是在首次 IP 给药期间或之后开始直至安全随访期结束的任何不良事件 (AE)。
B 部分 TEAE 是在 B 部分的第一次给药日期或之后开始到第 12 周临床给药日期的那些。
C 部分（活性 B 或 C）分析的 TEAE 是在 B 部分或 C 部分中活性治疗的首次给药日期或之后开始的那些。药物相关的 AE 包括标记为“相关”或“可能相关”的那些研究治疗。
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筛选至第 152 周
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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