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Phase-1/2-Studie bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (MoveDMD®)

20. September 2022 aktualisiert von: Catabasis Pharmaceuticals

Eine Phase-1/2-Studie mit Edasalonexent (CAT-1004) bei pädiatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Die MoveDMD-Studie ist eine dreiteilige, standortübergreifende Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Edasalonexent (auch bekannt als CAT-1004) bei pädiatrischen Patienten mit genetisch bedingtem bestätigte Diagnose von DMD. Männliche Patienten im Alter von ≥ 4 bis < 8 Jahren werden aufgenommen.

Edasalonexent ist ein oral verabreichtes kleines Molekül, das darauf abzielt, aktiviertes NF-κB zu hemmen, ein Molekül, das bei DMD von Kindheit an aktiviert wird und von zentraler Bedeutung für die Verursachung von Muskelschäden und die Verhinderung der Muskelregeneration ist. Untersucht werden Daten zur Magnetresonanztomographie der Unter- und Oberschenkelmuskulatur, zur körperlichen Funktion (einschließlich zeitgesteuerter Funktionstests) und zur Muskelkraft.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teil A war eine einwöchige Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Biomarker für drei Dosierungsstufen von Edasalonexent und ist nun abgeschlossen.

Teil B war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, PK und PD von Edasalonexent über 12 Wochen. Patienten, die an Teil A teilgenommen haben, nahmen zusammen mit neu aufgenommenen Patienten auch an Teil B teil. Die Patienten erhielten in Teil B entweder Edasalonexent 67 mg/kg/Tag, Edasalonexent 100 mg/kg/Tag oder Placebo. Teil B ist nun abgeschlossen.

Nach Abschluss von Teil B erhalten die Patienten in Teil C, dem offenen Teil der MoveDMD-Studie, 138 Wochen lang Edasalonexent. Patienten unter der Behandlung mit 67 mg/kg/Tag wechselten zu der Behandlung mit 100 mg/kg/Tag. Patienten unter der Behandlung mit 100 mg/kg/Tag blieben bei der Behandlung mit 100 mg/kg/Tag. Wenn klinisch indiziert, kann die gleichzeitige Behandlung mit Eteplirsen (Exondys 51™) bei Patienten mit zugänglichen Genmutationen während Teil C akzeptabel sein, nachdem der Patient 6 Monate lang Edasalonexent erhalten hat.

**Nach Abschluss von MoveDMD Teil C wird der Zugang zu edasalonexent für Studienteilnehmer über die Open-Label-Erweiterungsstudie GalaxyDMD fortgesetzt.**

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

31

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten vor der Teilnahme und bei Patienten im Alter von 7 Jahren die schriftliche Zustimmung des Patienten
  • Diagnose von DMD basierend auf einem klinischen Phänotyp mit erhöhter Serum-CK und dem Vorhandensein einer Mutation im Dystrophin-Gen, die bekanntermaßen mit einem DMD-Phänotyp assoziiert ist
  • Fähigkeit, selbstständig zu gehen (Hilfsmittel sind erlaubt)
  • Ausreichende Impfung gegen Influenza und Windpocken

Ausschlusskriterien:

  • Anwendung von Kortikosteroiden innerhalb der letzten 6 Monate vor Beginn der Behandlung oder Planung der Einleitung einer Steroidtherapie innerhalb der nächsten 6 Monate
  • Andere frühere oder anhaltende signifikante Erkrankungen

  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat (wie Eteplirsen oder Idebenon) innerhalb von 28 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung oder der laufenden Teilnahme an einer anderen therapeutischen klinischen Studie

    • Hinweis: Es gibt andere Kriterien für Patienten, die an Teil A teilgenommen haben, als für neu aufgenommene Patienten. Neue Patienten müssen alle Aufnahmekriterien von Teil A erfüllen, um an Teil B teilnehmen zu können.

Patienten, die an Teil A teilgenommen haben, müssen die folgenden Kriterien erfüllen, um an Teil B teilnehmen zu können:

  • Teil A abgeschlossen
  • Weiterhin alle Aufnahmekriterien von Teil A erfüllen, einschließlich des Fehlens von Sicherheitsbedenken (Patienten können jedoch ≥ 8 Jahre alt sein)

Für Teil C gibt es keine Einreisekriterien; Alle Patienten, die Teil B abgeschlossen haben, werden automatisch in Teil C fortgesetzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo
Arzneimittel: Placebo
Experimental: Dosis 1
Edasalonexent 67 mg/kg/Tag. Kapseln, die zweimal täglich oral eingenommen werden
Arzneimittel: Edasalonexent
Andere Namen:
  • Edasa
  • CAT-1004
Experimental: Dosis 2
Edasalonexent 100 mg/kg/Tag. Kapseln, die dreimal täglich oral eingenommen werden
Arzneimittel: Edasalonexent
Andere Namen:
  • Edasa
  • CAT-1004

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Baseline zu Woche 12 im Unterschenkel-Komposit der MRT-T2-Relaxationszeit (LLC5-T2) – Teil B
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Der LLC5-T2 berechnet sich aus dem ungewichteten Durchschnitt der T2-Relaxationszeiten aller 5 Unterschenkelmuskeln für jeden Patienten bei jeder Bewertung (der mediale Gastrocnemius-, Peroneals-, Soleus-, Tibialis-anterior- und Tibialis-posterior-Muskeln). Verlängerungen der LLC5-T2-Relaxationszeit weisen auf Muskelschäden, Entzündungen, Ödeme und Fettinfiltration hin und korrelieren stark mit Muskelfett
Baseline bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Geschwindigkeit beim Absolvieren des 10-Meter-Geh-/Lauftests (10 MWT) in Woche 12 – Teil B und Teil C – gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Der 10MWT bestimmt die Geschwindigkeit, um eine Distanz von 10 Metern zu gehen. Die anfängliche Messung wurde in Sekunden durchgeführt und die Geschwindigkeit des Abschlusses des Tests (d. h. berechnet als Kehrwerte der Zeit bis zum Abschluss; Geschwindigkeit = 1/Zeit) wird als Maß angegeben.

Für Patienten, die den Test nicht absolvieren können, wird die Geschwindigkeit 0 unterstellt.
Baseline bis Woche 12
Änderung der Geschwindigkeit zur Bewältigung der 4-Stufen-Aufstiegsaufgabe in Woche 12 – Teil B und Teil C
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Der 4-Stufen-Steigtest ermittelt die Geschwindigkeit zum Erklimmen von 4 Standardstufen. Die anfängliche Messung wurde in Sekunden durchgeführt und die Geschwindigkeit des Abschlusses des Tests (d. h. berechnet als Kehrwerte der Zeit bis zum Abschluss; Geschwindigkeit = 1/Zeit) wird als Maß angegeben.

Für Patienten, die den Test nicht absolvieren können, wird die Geschwindigkeit 0 unterstellt.
Baseline bis Woche 12
Änderung der Geschwindigkeit zur Bewältigung der Aufgabe „Aufstehen aus der Rückenlage“ in Woche 12 – Teil B und Teil C
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Der Stand aus Rückenlage-Test ermittelt die Geschwindigkeit zum Aufstehen aus Rückenlage. Die anfängliche Messung wurde in Sekunden durchgeführt und die Geschwindigkeit des Abschlusses des Tests (d. h. berechnet als Kehrwerte der Zeit bis zum Abschluss; Geschwindigkeit = 1/Zeit) wird als Maß angegeben.

Für Patienten, die den Test nicht absolvieren können, wird die Geschwindigkeit 0 unterstellt.
Baseline bis Woche 12
Sicherheit und Verträglichkeit gemessen an der Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs).
Zeitfenster: Screening bis Woche 152
Ein TEAE war jedes unerwünschte Ereignis (AE), das während oder nach der ersten IP-Dosis bis zum Ende der Sicherheitsnachbeobachtungsphase auftrat. Teil B TEAEs waren diejenigen, die am oder nach dem Datum der ersten Dosis in Teil B bis zum Datum der klinischen Dosis in Woche 12 begannen. TEAEs für die Analyse von Teil C (Aktiv B oder C) waren diejenigen, die am oder nach dem Datum der ersten Dosis der aktiven Behandlung in Teil B oder Teil C begannen Studienbehandlung.
Screening bis Woche 152

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Januar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAT-1004-201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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