Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 1/2 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (MoveDMD®)

20 сентября 2022 г. обновлено: Catabasis Pharmaceuticals

Фаза 1/2 исследования эдасалонексента (CAT-1004) у детей с мышечной дистрофией Дюшенна

Исследование MoveDMD представляет собой многоцентровое исследование фазы 1/2, состоящее из 3 частей, для оценки безопасности, эффективности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) эдасалонексента (также известного как CAT-1004) у педиатрических пациентов с генетически обусловленным заболеванием. подтвержденный диагноз МДД. В исследование будут включены пациенты мужского пола в возрасте от ≥4 до <8 лет.

Эдасалонексент представляет собой перорально вводимую небольшую молекулу, нацеленную на ингибирование активированного NF-κB, молекулы, которая активируется с младенчества при МДД и играет центральную роль в повреждении мышц и предотвращении их регенерации. Будут изучены данные магнитно-резонансной томографии мышц голени и бедра, физической функции (включая временные функциональные тесты) и мышечной силы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Часть A представляла собой однонедельное открытое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и биомаркеров для трех уровней доз эдасалонексента и в настоящее время завершена.

Часть B представляла собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с применением нескольких доз для оценки безопасности, эффективности, ФК и ФД эдасалонексента в течение 12 недель. Пациенты, участвовавшие в части А, также участвовали в части В вместе с вновь включенными пациентами. Пациенты получали эдасалонексент в дозе 67 мг/кг/день, эдасалонексент в дозе 100 мг/кг/день или плацебо в части B. Часть B завершена.

После завершения части B пациенты получают эдасалонексент в течение 138 недель в части C, открытой части исследования MoveDMD. Пациенты, получавшие лечение в дозе 67 мг/кг/день, перешли на лечение в дозе 100 мг/кг/день. Пациенты, получавшие лечение в дозе 100 мг/кг/день, оставались на лечении в дозе 100 мг/кг/день. При наличии клинических показаний сопутствующее лечение этеплирсеном (Exondys 51™) может быть допустимо у пациентов с устойчивыми мутациями генов во время части C после того, как пациент подвергался эдасалонексенту в течение 6 месяцев.

**После завершения MoveDMD, часть C, доступ к эдасалонексенту для участников исследования будет продолжен в рамках открытого дополнительного исследования GalaxyDMD.**

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

31

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие от родителей или законного опекуна до участия и, для пациентов в возрасте 7 лет, письменное согласие от пациента.
  • Диагноз МДД основан на клиническом фенотипе с повышенным уровнем КФК в сыворотке и наличии мутации в гене дистрофина, которая, как известно, связана с фенотипом МДД.
  • Способность ходить самостоятельно (разрешены вспомогательные устройства)
  • Адекватная иммунизация против гриппа и ветряной оспы

Критерий исключения:

  • Использование кортикостероидов в течение предшествующих 6 месяцев до начала лечения или планирование начала терапии стероидами в течение следующих 6 месяцев
  • Другие предшествующие или текущие серьезные медицинские условия

  • Воздействие другого исследуемого препарата (такого как этеплирсен или идебенон) в течение 28 дней до начала исследуемого лечения или продолжающееся участие в любом другом терапевтическом клиническом исследовании

    • Примечание. Существуют отдельные критерии для пациентов, участвовавших в Части A, и для пациентов, впервые включенных в исследование. Новые пациенты должны соответствовать всем критериям для участия в Части A, чтобы участвовать в Части B.

Пациенты, участвовавшие в Части A, должны соответствовать следующим критериям для участия в Части B:

  • Завершена Часть А
  • Продолжайте соответствовать всем критериям включения в Часть A, включая отсутствие опасений по поводу безопасности (однако пациенты могут быть старше 8 лет).

Критериев для участия в Части C нет; все пациенты, завершившие часть B, автоматически перейдут к части C

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо
Лекарство: Плацебо
Экспериментальный: Доза 1
Эдасалонексент 67 мг/кг/сут. Капсулы принимают внутрь два раза в день.
Лекарство: Эдасалонексент
Другие имена:
  • Эдаса
  • КАТ-1004
Экспериментальный: Доза 2
Эдасалонексент 100 мг/кг/сут. Капсулы принимают внутрь три раза в день.
Лекарство: Эдасалонексент
Другие имена:
  • Эдаса
  • КАТ-1004

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе композитного изображения голени на МРТ T2 Время релаксации (LLC5-T2) - Часть B
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
LLC5-T2 рассчитывается на основе невзвешенного среднего времени релаксации T2 всех 5 мышц голени для каждого пациента при каждой оценке (медиальная икроножная, малоберцовая, камбаловидная, передняя большеберцовая и задняя большеберцовые мышцы). Увеличение времени релаксации LLC5-T2 указывает на повреждение мышц, воспаление, отек и жировую инфильтрацию и сильно коррелирует с мышечным жиром.
Исходный уровень до 12 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем скорости выполнения теста ходьбы/бега на 10 метров (10MWT) на 12-й неделе — часть B и часть C
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели

10MWT определяет скорость ходьбы на расстояние 10 метров. Первоначальное измерение было выполнено в секундах, и скорость выполнения теста (т. е. рассчитанная как обратная величина времени, необходимого для завершения; скорость = 1/время) предоставляется в качестве меры.

Пациентам, не способным выполнить тест, будет вменена скорость 0.
Исходный уровень до 12 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем скорости выполнения задачи подъема по 4 ступенькам на 12-й неделе — часть B и часть C
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели

Тест подъема по 4 ступенькам определяет скорость подъема на 4 стандартные ступеньки. Первоначальное измерение было выполнено в секундах, и скорость выполнения теста (т. е. рассчитанная как обратная величина времени, необходимого для завершения; скорость = 1/время) предоставляется в качестве меры.

Пациентам, не способным выполнить тест, будет вменена скорость 0.
Исходный уровень до 12 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем скорости выполнения задачи в положении стоя на спине на 12-й неделе — часть B и часть C
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели

Тест «Стойка из положения лежа» определяет скорость вставания из положения лежа. Первоначальное измерение было выполнено в секундах, и скорость выполнения теста (т. е. рассчитанная как обратная величина времени, необходимого для завершения; скорость = 1/время) предоставляется в качестве меры.

Пациентам, не способным выполнить тест, будет вменена скорость 0.
Исходный уровень до 12 недели
Безопасность и переносимость, измеряемые количеством нежелательных явлений, возникших при лечении (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE).
Временное ограничение: Скрининг до 152 недели
TEAE представляло собой любое нежелательное явление (AE), которое началось во время или после первой дозы внутрибрюшинного введения до конца периода наблюдения за безопасностью. TEAE части B были теми, которые начались в день или после даты первой дозы в части B до даты клинической дозы 12 недели. TEAE для анализа части C (Active B или C) были те, которые начались в день или после даты первой дозы активного лечения в части B или части C. НЯ, связанные с лекарственным средством, включали те, которые были помечены как «связанные» или «возможно связанные» с изучение лечения.
Скрининг до 152 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Catabasis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 января 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAT-1004-201

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться